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依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga的适应症和用法用量

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阅读量:972
2025-12-01 15:26:25

依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga的适应症和用法用量,Cerdelga(Eliglustat)适用于:1、CYP2D6快代谢型;2、中间代谢型;3、慢代谢型1型高雪氏症。Cerdelga(Eliglustat)推荐剂量为:通常是每日2次口服。剂量会根据患者的体重和CYP2D6代谢酶基因型等因素而定。

依利格鲁司(Eliglustat),商品名Cerdelga,是一种用于治疗戈谢病(Gaucher病)的一线药物。戈谢病是一种罕见的遗传代谢疾病,由于β-葡萄糖苷酶的缺乏,导致一种叫做神经酰胺的物质在体内蓄积,影响多个器官。依利格鲁司作为一种小分子药物,能够调节脂质代谢,缓解戈谢病相关的症状和并发症。以下将详细介绍依利格鲁司的适应症及用法用量。

1. 适应症

依利格鲁司主要用于治疗成年患者的戈谢病,特别是轻度至中度的类型1戈谢病。类型1戈谢病是最常见的类型,其症状包括脾脏和肝脏肿大、贫血和骨痛等。此药物适用于那些不愿接受酶替代治疗或因其他原因无法接受酶替代治疗的患者。

2. 用法用量

依利格鲁司的推荐起始剂量为每日无食物情况下口服剂量为84毫克。根据患者对药物的耐受性以及治疗反应,医生可能会调整剂量。对于体重低于100公斤的患者,通常建议每日服用1次;对于体重超过100公斤的患者,可能需要进行剂量的调整。值得注意的是,因药物对CYP2D6酶有代谢影响,服用其他药物时需谨慎。

3. 注意事项

使用依利格鲁司前,患者应告知医生自己的病史及用药情况,因为此药物可能与其他药物相互作用。此外,治疗过程中应定期监测肝功能和血液指标。由于依利格鲁司在某些情况下可能导致心脏传导异常,尤其是先天性QT间期延长的患者,需特别注意心电图监测。

4. 副作用

与任何药物一样,依利格鲁司可能会引发一些副作用,常见的包括头痛、疲劳、腹泻、恶心等。大多数副作用为轻微,可随时间改善,但如出现严重反应,患者应及时就医。同时,这些副作用的发生率与剂量、个体差异等因素密切相关,因此在使用过程中要密切观察患者的反应。

依利格鲁司(Cerdelga)为戈谢病患者提供了一种有效的治疗选择,特别适合于那些对酶替代疗法不适应的患者。在使用本药物时,应严格遵循医生的指导,定期复诊,以确保治疗的安全性和有效性。

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