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依利格鲁司(Eliglustat)的适应症、功效与作用、用法用量、副作用、注意事项

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医学编辑
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2025-03-11 16:42:44

依利格鲁司(Eliglustat)的适应症、功效与作用、用法用量、副作用、注意事项,依利格鲁司(Eliglustat)常见副作用有:1、头晕;2、恶心和呕吐;3、腹泻;4、肌肉疼痛;5、头痛;6、疲劳;7、皮疹、瘙痒或其他皮肤反应;8、肝酶升高;9、嗓子痛、胃灼热感、腹部不适等。依利格鲁司(Eliglustat)是一种用于治疗加乐森-戴特利病的药物,其疗效如下:1、患者可能会观察到肝脏和脾脏的大小减小,以及相应的症状减轻;2、依利格鲁司胶囊可以减轻Gaucher病患者的症状,包括贫血、骨痛、疲劳和血小板减少等症状;3、有助于减少骨骼问题的发生和进展,提供骨骼保护;4、帮助维持正常的脂质水平,尤其是血液中的葡萄糖脂酶酯和胆固醇水平;该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。

依利格鲁司(Eliglustat)是一种口服药物,主要用于治疗戈谢病(Gaucher病),这是一种罕见的遗传性代谢疾病,由于酶缺乏而引起,导致细胞内脂质积累。本文将详细探讨依利格鲁司的适应症、功效与作用、用法用量、副作用及注意事项,以帮助患者和医务人员更好地理解这种药物。

1. 适应症

依利格鲁司被批准用于治疗成年和儿童(年龄≥2岁)戈谢病患者,特别是那些患有轻度至中度病情的个体。这些患者体内缺乏一种叫作葡萄糖脑苷脂酶(glucocerebrosidase)的酶,导致脂质积累,影响脾脏、肝脏和骨骼的正常功能。

2. 功效与作用

依利格鲁司的主要作用是通过抑制葡萄糖脑苷脂酶的底物的合成,进而减少细胞内的脂质积累。临床研究表明,该药能有效改善患者的血液学和脾脏、肝脏体积,减轻相关症状,提高生活质量。其良好的口服吸收特性使得其在患者治疗中更具便利性。

3. 用法用量

依利格鲁司的推荐剂量为每天口服一次用药,成人和儿童的剂量根据体重进行调整。通常,成人推荐剂量为84毫克,儿童则需根据体重计算。在用药之前,医生应进行基因检测,以评估患者的代谢状态和对药物的反应,从而确保用药方案的个体化。

4. 副作用

虽然依利格鲁司的耐受性较好,但部分患者可能会出现一些副作用,常见的有头痛、恶心、腹痛、腹泻等。此外,有些患者可能会出现肝功能异常或心脏问题,因此定期监测非常重要。

5. 注意事项

在使用依利格鲁司治疗戈谢病时,患者需告知医生有关个人的健康史,包括肝脏健康、心脏病及其他慢性疾病。同时,服用依利格鲁司的患者应该定期进行体检,以监控治疗效果和副作用。对于孕妇或哺乳期妇女,使用该药物的风险及获益需谨慎评估。

依利格鲁司作为治疗戈谢病的重要药物,其适应症明确,具有良好的疗效。通过个体化的用药策略和密切的监测,患者可以在医疗团队的指导下获得更好的治疗效果。希望本文能够为您提供有价值的信息,帮助您更好地理解依利格鲁司及其治疗方案。

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