欢迎来到找药网!
首页 健康资讯 帕替西兰是什么时候上市的

帕替西兰是什么时候上市的

找药网
医学编辑
阅读量:1089
2025-04-07 10:27:54

帕替西兰是什么时候上市的,帕替西兰(Patisiran)于2018年8月获得美国食品和药物管理局(FDA)批准,用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)成人患者。目前国内未上市。

帕替西兰是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病的药物,近年来由于其显著的疗效受到了广泛关注。本文将就帕替西兰的上市时间及其相关背景进行详细介绍,以帮助读者更深入理解这一药物的重要性。

1. 帕替西兰的研发背景

帕替西兰是一种小干扰RNA(siRNA)药物,专门用于治疗由一种叫做转甲状腺素(TTR)蛋白引发的遗传性淀粉样变性多发性神经病(hATTR-PN)。这种病症会导致神经和心脏的功能受损,给患者带来严重的健康困扰。为了应对这一疾病的复杂性,研究人员着手开发针对TTR蛋白的创新疗法。

2. 上市时间

帕替西兰的上市时间为2018年。经过多年的临床试验,该药物首次在美国获得了FDA的批准,以用于治疗hATTR-PN。这一里程碑式的审批不仅为患者提供了新的治疗选择,同时也标志着基因疗法在实际应用中的重要一步。

3. 临床试验的成功

在帕替西兰上市之前,进行了多项临床试验以验证其安全性和有效性。这些试验表明,帕替西兰能够有效降低体内TTR蛋白的水平,显著减缓疾病进程。试验结果的成功为药物的快速审批奠定了坚实的基础,也为全球范围内的患者带来了新的希望。

4. 患者的反响与展望

自上市以来,帕替西兰得到了患者广泛的认可与使用。许多患者报告称,药物改善了他们的生活质量和运动功能。未来,随着对该药物进一步的研究与应用,期待能够开发出更加有效的治疗方案,为更多患者带来福音。

总的来说,帕替西兰的上市开创了一个新的治疗时代,有效应对淀粉样变性多发性神经病。随着医学的不断进步,我们有理由相信会有更多的突破性药物问世,从而帮助患者更好地管理自身的健康。

相关药讯
帕替西兰 patisiran-Onpattro,patisiran lipid complex
帕替西兰费用多少钱
帕替西兰费用多少钱,帕替西兰(Patisiran)的代购价格是4200元左右,请选择正规海外代购渠道,以保证产品质量。帕替西兰是一种针对淀粉样变性多发性神经病(hATTR-PN)的治疗药物。由于该药物价格高昂,许多患者和家庭都对此产生关心和困惑。本文将探讨帕替西兰的费用及其相关因素,帮助患者更好地了解这一治疗方案。 1. 帕替西兰的基本知识 帕替西兰是一种小干扰RNA(siRNA),用于治疗由突变引起的淀粉样变性多发性神经病。这种疾病由于淀粉样蛋白积累,可能导致神经损伤,严重影响患者的生活质量。帕替西兰通过靶向特定基因,减少有害蛋白质的产生,从而缓解症状并改善神经功能。 2. 帕替西兰的市场价格 截至目前,帕替西兰的价格因地区和药品供应商而异。在美国,帕替西兰的年度治疗成本通常在20万元至25万美元之间。在中国,由于药品政策和医保体系的不同,其价格也可能会有所不同,一般可能在数十万元的范围。具体费用还需要依据患者所在地区和药品流通渠道来决定。 3. 影响费用的因素 帕替西兰的费用受多种因素影响,包括药品研发和生产成本、市场需求、医保覆盖情况及患者的用药频率等。此外,患者的个人医保计划,以及是否符合政府或非政府组织提供的补助计划,也会对实际支付费用产生影响。 4. 费用报销和资助方案 为减轻患者的经济负担,许多国家和地区设有医保覆盖政策,部分患者的治疗费用可能会得到 reimbursement。在中国,医保政策的实施和药品纳入的审核过程也在不断发展,患者可通过向当地医疗保险机构咨询了解是否符合报销条件。此外,如果患者未能获得医保覆盖,某些制药公司或慈善组织也可能提供治疗资助或患者援助程序,帮助低收入患者支付医疗费用。 总的来说,帕替西兰作为治疗淀粉样变性多发性神经病的重要药物,其费用的确较高,给患者和家庭带来一定的经济压力。了解相关费用、报销政策以及可用的资助方案,可以帮助患者获得更好的治疗条件,提高生活质量。如需更详细的信息,建议患者及时向医疗专业人士咨询。
已帮助人数1259人
2025-05-17 18:11:22
帕替西兰 patisiran-Onpattro,patisiran lipid complex
帕替西兰的使用注意事项有哪些
帕替西兰的使用注意事项有哪些,帕替西兰(Patisiran)需注意以下几点:首先,过敏者禁用,使用过程中如出现过敏症状应立即停药就医。其次,输液时请密切监测体征,出现不适需及时调整输液速度。此外,建议补充维生素A,并定期进行眼部检查。最后,请严格遵循医生指导用药,如有疑虑或不适,请及时就医咨询。请注意,具体使用时应根据患者情况和医生建议进行调整。帕替西兰(patisiran)是一种针对淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)的治疗药物,它通过干扰肝脏中的转甲状腺素基因的表达来降低异常淀粉样蛋白的产生,从而减轻与这种疾病相关的神经病症状。在使用帕替西兰的过程中,需要特别关注一些使用注意事项,以确保患者的安全和药物的有效性。 1. 用药前的评估 在开始使用帕替西兰之前,医生应对患者进行全面评估。这包括详细的病史询问、身体检查以及可能需要的实验室检查,以确保患者适合使用该药物。同时,需评估患者是否存在肝功能不全或其他合并症,以便制定合适的治疗方案。 2. 监测副作用 帕替西兰可能引起一些副作用,包括但不限于过敏反应、肝功能异常和血小板减少。因此,患者在用药期间需要定期进行血液监测,特别是在开始治疗的前几周,确保任何异常情况可以得到及时处理。同时,由于该药物可能影响神经系统的功能,患者应注意出现任何新症状并及时告知医生。 3. 用药途径与方法 帕替西兰通常通过静脉输注给药。医务人员需要根据患者的具体情况,选择适合的给药方案。输注速度应根据指南进行调整,以降低输注相关反应的风险。患者在输注过程中应进行密切监测,一旦出现不适症状,应立即停止输注并寻求医疗帮助。 4. 交互作用与禁忌 在使用帕替西兰时,患者应向医生提供所有正在使用的药物信息,因为某些药物可能与帕替西兰发生相互作用。此外,对于有已知过敏反应或其他禁忌症的患者,使用帕替西兰需谨慎。医生需根据具体情况进行评估,决定是否继续用药。 综上所述,帕替西兰在治疗淀粉样变性多发性神经病时具有重要的临床意义,但在使用过程中需遵循相关注意事项,以最大程度保障患者的安全和疗效。患者在治疗期间与医疗团队的紧密沟通,将有助于应对可能出现的问题,为恢复健康铺平道路。
已帮助人数856人
2025-05-17 11:40:31
帕替西兰 patisiran-Onpattro,patisiran lipid complex
帕替西兰的作用与功效及副作用
帕替西兰的作用与功效及副作用,帕替西兰(Patisiran)的副作用包括视力调节障碍、色觉障碍、肝功能影响、胃肠道症状如恶心、呕吐等,以及呼吸困难和性功能减退等。这些副作用并非每个患者都会出现,且大多数是可逆的。使用帕替西兰时,患者应密切关注身体状况,如有不适或疑虑,应及时就医。同时,务必遵循医生的用药指导,确保安全有效用药。帕替西兰(patisiran)是一种新型的治疗药物,主要用于淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)的患者。该药物的作用机制是通过抑制转录后小干扰RNA(siRNA)来减少导致病理变化的淀粉样蛋白质的合成,从而改善临床症状和患者的生活质量。本文将详细探讨帕替西兰的作用与功效,以及可能的副作用。 1. 帕替西兰的作用机制 帕替西兰是一种合成的小干扰RNA(siRNA),其主要作用是通过靶向转甲状腺素(TTR)基因的mRNA,降低对β-淀粉样蛋白的合成。这一机制使得帕替西兰能够有效减少体内的TTR蛋白质水平,从而降低淀粉样纤维在神经组织中的沉积,减缓疾病的进展。 2. 临床疗效 帕替西兰在临床试验中显示出显著的疗效。研究发现,接受帕替西兰治疗的患者,其临床症状如感觉丧失、运动能力减退等均有明显改善。此外,帕替西兰还能够改善患者的生活质量,减轻由病症引起的疼痛和不适感,帮助患者更好地应对日常生活。 3. 使用方法与剂量 帕替西兰通常通过静脉滴注的方式给药,剂量和频率会根据医生的建议而定。一般来说,患者在初始阶段会接受每三周一次的给药,然后根据情况调整药物的使用频率。医生会根据患者的具体病情进行个性化的治疗方案,以达到最佳的治疗效果。 4. 副作用与注意事项 虽然帕替西兰在治疗中展现出较高的疗效,但也可能出现一些副作用。常见的副作用包括注射部位反应、皮疹、头痛及恶心等。此外,需要定期监测患者的肝肾功能,因为在一些病例中,药物可能影响这些器官的功能。患者在使用该药物时,应遵循医嘱,并定期进行检查以确保用药安全。 帕替西兰作为治疗淀粉样变性多发性神经病的有效选择,为许多患者带来了新的希望。通过明确的作用机制和显著的临床效果,帕替西兰为改善这种病症的治疗提供了重要的手段。患者在使用时也需谨慎对待其副作用,定期与医生沟通,制定合理的治疗方案。这不仅有助于最大化帕替西兰的疗效,也能更好地保障患者的用药安全。
已帮助人数868人
2025-05-15 13:00:45
帕替西兰 patisiran-Onpattro,patisiran lipid complex
帕替西兰的适应症、功效与作用、用法用量、副作用、注意事项
帕替西兰的适应症、功效与作用、用法用量、副作用、注意事项,帕替西兰(Patisiran)的副作用包括视力调节障碍、色觉障碍、肝功能影响、胃肠道症状如恶心、呕吐等,以及呼吸困难和性功能减退等。这些副作用并非每个患者都会出现,且大多数是可逆的。使用帕替西兰时,患者应密切关注身体状况,如有不适或疑虑,应及时就医。同时,务必遵循医生的用药指导,确保安全有效用药。帕替西兰(patisiran)是一种针对淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)的治疗药物,它通过干扰转运和产生淀粉样蛋白的机制,减缓与此疾病相关的神经损伤。本文将对帕替西兰的适应症、功效与作用、用法用量、副作用以及注意事项进行详细介绍。 1. 适应症 帕替西兰主要用于治疗遗传性淀粉样变性多发性神经病(hATTR-PN),这是一种由于突变的转铁蛋白所导致的神经病。这种疾病会导致外周神经的功能逐渐减退,表现为手脚麻木、疼痛及虚弱等症状。帕替西兰是针对特定基因突变患者的一种疗法,旨在改善其生活质量。 2. 功效与作用 帕替西兰作为一种小干扰RNA(siRNA)药物,可以有效地抑制与淀粉样蛋白产生相关的转铁蛋白基因表达。通过这一机制,帕替西兰能够减少体内ame-β-淀粉样蛋白的累积,从而缓解神经损伤,改善患者的运动和感官功能。此外,研究表明,帕替西兰还可以改善患者的生活质量和身体功能。 3. 用法用量 帕替西兰的推荐用法是通过静脉输注,每三周给予一次。具体剂量通常为每次每公斤体重0.3毫克,持续使用能够确保药物的疗效。在使用前,患者需要进行详细的医学评估,以确定是否适合此药物治疗。 4. 副作用 使用帕替西兰可能会出现一些副作用,常见的包括注射部位的反应、发热、乏力、腹痛等。部分患者可能感到恶心,或体验到呼吸系统的不适等症状。虽然绝大多数副作用较轻微,但在治疗期间,患者应定期监测身体状况,并及时向医务人员报告任何异常反应。 5. 注意事项 在使用帕替西兰前,患者应告知医生自身的过敏史和其他健康状况。此外,使用该药物时应避免与某些药物相互作用,如某些抗病毒药物或免疫抑制剂。由于该药物的安全性和长期效果在特定人群中的研究仍在进行,使用期间需谨慎并遵循医生的建议。 帕替西兰作为一种新型治疗药物,显著改善了淀粉样变性多发性神经病患者的症状和生活质量。通过了解其适应症、功效、副作用及注意事项,患者可以更好地在医生的指导下进行治疗。
已帮助人数1354人
2025-05-14 14:46:10
最新药讯
磁朱丸-磁朱丸
磁朱丸能缓解心烦意乱吗
导读:磁朱丸是一种传统中医药材,被认为具有缓解焦虑、舒缓情绪、平复心绪的功效。在现代医学领域,对于磁朱丸是否能缓解心烦意乱的效果存在着不同的观点和观点。 磁朱丸作为一种古老的中药材,常常被用于调节身体和心理健康,以及改善情绪波动。传统观念认为,磁朱丸中所含的药材能够通过调理人体的气血运行,从而使人心情舒畅、情绪稳定,并有助于减轻压力和焦虑。许多人坚信磁朱丸是一种有效的天然药物,可以帮助他们保持情绪稳定和心境平静。 现代医学界对于磁朱丸的功效存在一些争议。一些医学专家认为,磁朱丸的效果并不是科学验证过的,因此不能被视为一种确凿有效的药物来缓解心烦意乱。他们指出,心理健康问题需要综合的治疗方法,包括心理治疗、药物治疗以及健康生活方式的调整,单纯依靠磁朱丸可能无法达到理想的效果。 另一方面,也有一些研究表明,磁朱丸中的一些成分可能对一些心理问题有一定的辅助作用。例如,一些研究指出,磁朱丸中的某些成分可能具有抗抑郁或抗焦虑的效果,能够在一定程度上缓解心烦意乱。这些研究还处于初步阶段,需要更多的临床研究来验证其有效性。 综上所述,关于磁朱丸能否缓解心烦意乱的问题,目前存在着不同的看法和观点。无论如何,无论采取何种治疗方法,处理心理健康问题都需要谨慎对待。在选择是否使用磁朱丸或其他治疗方法时,建议患者务必咨询医生或专业医疗机构的建议,并根据个人情况进行科学合理的选择,以获得最佳的治疗效果。
已帮助人数1458人
2025-05-29 17:19:40
苯溴马隆 Benzbromarone-痛风利仙, 苯溴马隆片
苯溴马隆用法用量、副作用、注意事项
导读:苯溴马隆用法用量、副作用、注意事项,苯溴马隆(Benzbromarone)的副作用主要包括:1.胃肠道不适:如腹泻、恶心、呕吐、胃内饱胀感等。2.荨麻疹:部分患者可能出现荨麻疹,表现为红斑、风团、丘疹、水疱等,并伴有瘙痒的症状。3.过敏反应:部分患者可能出现皮疹、红肿、瘙痒等过敏反应。4.其他副作用:极少数患者可能出现眼结膜发炎、短时间的阳痿、变态性的局部皮肤湿疹、头痛和尿意感增加等。苯溴马隆是一种常用于治疗高尿酸血症和痛风的药物,具有有效降低血尿酸水平的作用。这篇文章将着重介绍苯溴马隆的用法用量、副作用、注意事项等方面,以帮助患者更好地理解和应用此药物。 1. 用法用量 苯溴马隆通常以片剂的形式口服,推荐初始剂量为每天一次25至100毫克,具体应根据患者的尿酸水平和耐受情况进行调整。医生通常会根据患者的反应和血尿酸水平,在几周内逐渐增加剂量至0.5至2毫克/千克体重,以确保达到最佳疗效。在治疗过程中,定期监测血尿酸水平非常重要,以便及时调整剂量。 2. 副作用 苯溴马隆在使用过程中可能出现一些副作用,包括但不限于胃肠不适(如恶心、呕吐)、皮疹、肝功能异常等。虽然这些副作用并非所有患者都会出现,但如果患者在用药期间感到明显不适,建议及时就医并咨询医生调整用药或更换药物。在极少数情况下,苯溴马隆可能导致严重的过敏反应,患者应对此保持警惕。 3. 注意事项 在使用苯溴马隆前,患者应告知医生自己的既往病史和正在服用的其他药物,以避免药物之间的相互作用。此外,苯溴马隆在肝功能损害、肾功能不全或心脏病患者中使用时需特别小心。在治疗期间,应定期检查肝功能和肾功能,如有异常,请及时咨询医生。 4. 总结 苯溴马隆作为治疗高尿酸血症和痛风的重要药物,对大多数患者有良好的疗效,但也伴随一定的副作用和注意事项。患者使用时应严格遵循医生的指导,密切关注自己的身体反应,以确保治疗的安全与有效。同时,建议患者在治疗期间保持健康的生活方式,包括适当的饮食和运动,以进一步控制尿酸水平。
已帮助人数890人
2025-05-29 17:08:24
羟苯磺酸钙片-羟苯磺酸钙片
羟苯磺酸钙片是否会影响肝肾功能
导读:羟苯磺酸钙片,主要成分为羟苯磺酸钙,是一种常用于治疗静脉功能不全、血栓等血管疾病的药物。近年来,随着其应用范围的扩大,患者对该药物的安全性和副作用的关注日益增加,尤其是对肝肾功能的影响。本文将探讨羟苯磺酸钙片是否会对肝肾功能产生影响。 羟苯磺酸钙的药理作用 羟苯磺酸钙属于黄酮类药物,其主要功能是通过改善微循环、增强血管壁的弹性以及减少液体外渗来缓解静脉系统的问题。它通常用于治疗由静脉功能不全引起的水肿、疼痛和灼烧感等症状。 对肝功能的影响 当前的研究和临床实践资料显示,羟苯磺酸钙对肝功能的影响相对较小。该药物在体内的代谢主要通过肾脏排泄,肝脏代谢的作用有限。因此,在正常肝功能的个体中,服用羟苯磺酸钙片一般不会造成明显的肝功能损害。 对于已有肝功能障碍的患者,建议在医生指导下谨慎使用,因为肝脏在药物代谢中的作用可能会受到影响,进而影响药物的安全性和有效性。 对肾功能的影响 相较于肝功能,羟苯磺酸钙更可能对肾功能产生影响。由于该药物通过肾脏排泄,肾功能不全的患者在使用羟苯磺酸钙时可能需要调整剂量或延长给药间隔。如果肾功能受损,药物的清除半衰期可能延长,从而增加药物在体内的蓄积风险,进而可能影响患者的整体健康状况。 在肾功能正常的个体中,羟苯磺酸钙片一般不会对肾功能造成明显的负担。但随着患者年龄的增长及潜在的肾功能下降,药物使用时仍需保持警惕。 临床监测与指导 对于长期使用羟苯磺酸钙的患者,特别是肝肾功能已经受损的患者,建议定期进行肝肾功能监测,以便及时发现潜在问题。同时,在药物使用过程中如出现不适症状,应及时咨询医生,进行适当调整或改用其他治疗方案。 结论 总体而言,羟苯磺酸钙片在正常用法和剂量下,对肝脏的影响较小,但在肾脏排泄方面需引起注意。任何药物的使用都应在医生指导下进行,尤其是存在肝肾功能障碍的患者。在合适的监测和管理下,羟苯磺酸钙片能够安全有效地为患者缓解症状,改善生活质量。
已帮助人数1061人
2025-05-29 17:07:18
奈达铂 nedaplatin-奥先达,顺糖氨铂,注射用奈达铂,鲁贝
奈达铂是否能够报销
导读:奈达铂是否能够报销,奈达铂(Nedaplatin)已纳入医保报销。报销类别:医保乙类。各地区的相关政策不同,报销的比例也有所不同,一般在40%~60%之间。奈达铂(nedaplatin)是一种新型的铂类化疗药物,主要用于治疗多种实体瘤,如头颈部癌、小细胞肺癌、非小细胞肺癌、食管癌及卵巢癌等。由于其较为独特的药物特性,奈达铂在临床应用中展现了良好的疗效和相对较低的副作用。关于奈达铂是否能够报销,仍然是患者和医疗机构关注的重要话题。本文将为您详细解析奈达铂的报销政策及相关影响因素。 1. 奈达铂的基本信息 奈达铂是近年来新上市的一种铂类化疗药物,其化学结构与传统铂类药物有所不同,能够更有效地对抗某些类型的肿瘤。临床试验显示,奈达铂在治疗某些固体肿瘤时,能够提供更好的疗效,并且产生的副作用相对较少,这使得其在临床应用上受到关注。 2. 医疗保险的覆盖范围 在中国,药品的报销通常取决于其是否列入国家基本医疗保险药品目录。奈达铂作为新药,目前尚未完全进入国家医保目录。在部分地区,奈达铂仍然处于自费状态,患者需要承担全部药品费用。由于不同地方政策的差异,患者在报销问题上可能面临不同的情况。 3. 影响报销的因素 奈达铂是否能够报销,受多种因素影响,包括药品的临床疗效、成本、市场需求以及相关治疗指南等。如果奈达铂被临床广泛认可并证明其推使用的经济性和有效性,未来可能会有更多的机会被列入医保目录。此外,医院的层级和地区医疗政策也会对药品报销产生影响。 4. 患者的选择与建议 对于患者而言,在选择奈达铂治疗时,应该充分了解药物的费用以及相关的医保政策。如果奈达铂未能报销,患者可以根据自身经济情况考虑是否使用,也可以咨询医疗机构或医生,了解其他可选择的治疗方案。此外,加入患者互助组织,了解其他患者的经验,也能帮助更好地应对治疗过程中的费用压力。 综上所述,奈达铂作为一种新型铂类药物,在治疗多种实体瘤方面展现了良好的前景。目前,其是否能够报销仍然存在不确定性,患者需关注相关政策变化,并与医疗提供者沟通,以寻找最适合自己的治疗方案。希望未来更多患者能够受益于这一新药的疗效。
已帮助人数1002人
2025-05-29 17:02:15
Copyright © 2025 找药网 版权所有 粤ICP备2023040210号 网站地图
互联网药品服务资格证:(粤)-非经营性-2021-0532
本网站不销售任何药品,只做药品信息资讯展示
温馨提示:找药网所包含的说明书及药品知识仅供患者参考,服药细节请以当地医生建议为准,平台不提供任何医学建议。