依特立生(Eteplirsen)Exondys51说明书及用法用量
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导读:依特立生(Eteplirsen)Exondys51说明书及用法用量,Eteplirsen(Eteplirsen)是一种用于治疗杜克氏肌萎缩症的药物,其疗效如下:1、通过促进受损的肌肉基因表达来治疗DMD,它的作用机制是通过帮助生成受损的肌肉蛋白质;2、疗效的程度因患者的具体基因型而异,有些患者可能获益较少或没有明显改善;3、依特立生对一部分DMD患者的肌肉功能改善产生了一定程度的效果,尤其是那些具有特定基因突变的患者;该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。依特立生(Eteplirsen)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的药物。DMD是一种严重的遗传性肌肉萎缩疾病,主要影响男孩,其特征是肌肉逐渐虚弱并最终影响运动能力。依特立生通过特定的机制,靶向并修复导致这一疾病的遗传缺陷,旨在减缓疾病的进展。本文将介绍依特立生的说明书及其用法用量。
1. 药物简介
依特立生是一种针对特定类型杜氏肌营养不良症的治疗药物。其研发侧重于通过修复DMD患者体内缺失的肌肉蛋白质——肌营养不良蛋白(dystrophin),以恢复肌肉功能。依特立生属于外源性抗转录因子药物,通过改变RNA的编辑过程,帮助产生部分功能性肌营养不良蛋白。
2. 适应症
依特立生适用于确诊为杜氏肌营养不良症的患者,尤其是那些具有特定突变的患者。此药物的适应症主要包括年龄较小或尚未显著肌肉丧失的患者,以便在早期阶段干预,从而尽可能延缓病程。
3. 用法用量
依特立生建议通过静脉输注的方式给药。患者通常需要每周注射一次,剂量为30毫克每千克体重。治疗开始前,医生会根据患者的具体情况进行评估,并确定最佳的给药方案及频次。患者在接受输注后须留意可能的副作用,并定期复查。
4. 注意事项
在使用依特立生前,患者应详细告知医生自身的健康状况及过敏史,并遵循医生的监测建议。值得注意的是,依特立生可能引起一些副作用,如反应性皮疹、头痛或注射部位的不适,因此需观察并及时反馈给医生。
依特立生作为一种新型治疗药物,为杜氏肌营养不良症患者提供了新的希望。选择此药物时,患者和家庭应充分了解其用法、用量及可能的注意事项,并在医生的指导下进行合理使用。随着该药物的应用,未来可能会带来更多的临床效果与治疗选择。