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维特塞普索 Viltolarsen

全部名称:
Viltepso,维托拉尔森
适应人群:
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
规格:
250mg/5mL
剂型:
注射液
厂家:
日本新药
有效期:
24个月
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维特塞普索 Viltolarsen的说明

维特塞普索(Viltolarsen)主要适用于已确诊DMD基因突变且可接受外显子53跳跃的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。

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维特塞普索 Viltolarsen说明书概述

  通用名:维特塞普索

  商品名:Viltepso

  全部名称:维托拉尔森靜脉输注,维特塞普索,维特塞普索,Viltolarsen

  适应症

  维特塞普索是一种反义寡核苷酸,可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗。

  用法用量

  开始维特塞普索之前,应测量血清胱抑素C,尿液试纸和尿蛋白与肌酐的比值。

  建议剂量为每周每公斤体重80毫克。

  静脉输注60分钟以上。

  如果所需的维特塞普索的体积小于100mL,则需要用0.9%氯化钠注射液(USP)稀释。

  规格

  250mg/5mL;50mg/mL

  不良反应

  最常见的不良反应(在维特塞普索治疗的患者中发生率≥15%)是上呼吸道感染,注射部位反应,咳嗽和发热。

  禁忌

  没有

  注意事项

  肾脏毒性:根据动物数据,可能引起肾脏毒性。

  肾功能应监测;肌酐可能不是DMD患者肾功能的可靠指标。

  贮藏

  将维特塞普索储存在2°C至8°C(36°F至46°F)下。 不要冻结。

  作用机制

  维特塞普索被设计为与肌营养不良蛋白前体mRNA的第53外显子结合,从而导致具有遗传突变且易于外显子53跳跃的患者排除了该外显子在mRNA加工过程中的表现。

  外显子53跳跃旨在允许产生内部截短的肌营养不良蛋白蛋白住院患者,其患者具有适合外显子53跳跃的遗传突变。

  安全与疗效

  维特塞普索的有效性和安全性在两项临床试验中得到了评估,研究共纳入了32例DMD男性患者。试验一是北美针对4~10岁的DMD患者的II期研究;试验二是日本针对5~18岁的DMD患者的开放标签研究。

  在试验一,接受推荐剂量80mg/kg/wk的患者中,100%的患者在接受维特塞普索治疗后显示抗肌萎缩蛋白水平增加,88%的患者(7/8)抗肌萎缩蛋白水平达到正常值的3%或更高。

  总的来说,基线时,患者抗肌萎缩蛋白水平仅为正常值的0.6%,而在接受维特塞普索治疗20-24周后,患者抗肌萎缩蛋白水平增加到正常值的5.9%,增值近10倍!


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维特塞普索(Viltolarsen)片多少钱,Viltolarsen(Viltolarsen)的代购价格是5600元左右,请选择正规海外代购渠道,以保证产品质量。维特塞普索(Viltolarsen)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的创新药物。这种疾病是一种遗传性肌肉病,主要影响男性,导致运动功能逐渐下降。目前,维特塞普索的问世为患有该病的患者带来了新的希望。许多人关心的问题是维特塞普索的价格以及如何获得这种药物。 1. 维特塞普索的作用机制 维特塞普索是一种外源性提供mRNA的药物,旨在通过跳过缺失的外显子来恢复肌肉中的肌萎缩蛋白(Dystrophin)的生成。这一机制帮助改善肌肉功能,并减缓疾病的进展。对于许多杜氏肌营养不良症患者来说,维特塞普索的使用可能会显著改善生活质量。 2. 药物的市场价格 维特塞普索的价格在不同地区可能存在差异。根据相关数据显示,该药物的年治疗费用通常在数十万美元至上百万美元不等。这使得很多患者在经济上面临巨大压力,因此,药物的可负担性成为一个重要议题。 3. 患者的保险覆盖情况 在某些情况下,患者的医疗保险可能会部分或全部覆盖维特塞普索的费用。保险政策因地区和具体计划而异,患者在选择治疗方案时,需要仔细咨询保险公司的相关规定。 4. 获取维特塞普索的途径 患者可以通过医院、诊所或专门的药品分销商获得维特塞普索。在此过程中,医生会根据患者的具体情况进行评估,并确定是否适合使用该药物。此外,部分医院或厂商可能会提供资助计划,以帮助经济困难的患者获取此药。 维特塞普索(Viltolarsen)作为杜氏肌营养不良症的治疗选择,为患者提供了新的希望。其高昂的价格和获取途径使得许多患者面临挑战。未来,期待能够有更多的政策和措施来支持这些患者,减轻他们的经济负担。
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维特塞普索(Viltolarsen)的用法用量及副作用,维特塞普索(Viltolarsen)最常见的不良反应(在VILTEPSO治疗的患者中发生率≥15%)是上呼吸道感染,注射部位反应,咳嗽和发热。维特塞普索(Viltolarsen)主要用于治疗已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。DMD是一种遗传性肌肉疾病,患者会经历进行性、不可逆转的肌肉丧失,其症状最早会在两岁时出现,而心脏和呼吸肌问题通常始于青少年时期,并可能导致严重的威胁生命的并发症。维特塞普索(Viltolarsen)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)的药物,这种遗传性疾病主要影响男性,并导致肌肉逐渐无力和萎缩。维特塞普索通过修饰肌肉中缺失的脱氧核糖核酸(DNA)序列,来帮助恢复肌肉功能。本文将对维特塞普索的用法用量及可能的副作用进行详细介绍。 1. 用法用量 维特塞普索的具体用法和用量应严格遵循医生的指导。通常,此药物以注射的形式给药,患者每周需要接受一次肌肉内注射。根据临床研究,推荐的起始剂量为每公斤体重的0.5毫克,剂量可以根据患者的临床反应进行调整。必须定期进行随访,以监测病情和副作用的发生。 2. 副作用 在接受维特塞普索治疗的过程中,患者可能会经历一些副作用。最常见的副作用包括注射部位的反应,如疼痛、红肿或瘙痒。此外,部分患者可能会出现发热、疲劳或恶心等全身性症状。虽然这些副作用通常是轻微的,但如有严重不适或其他异常症状,应及时就医。 3. 注意事项 使用维特塞普索时,患者需告知医生自己的病史,包括任何过敏反应或其他正在使用的药物。对于肝肾功能不全的患者,使用此药物时需谨慎,并可能需要调整剂量。此外,医生会定期安排血液检查,以监测肝功能和肌酐水平,确保治疗的安全性。 4. 不良反应监测 假如患者在使用维特塞普索期间出现意外的身体反应,如明显的体重变化、黄疸或精神状态的改变,应立即报告给医生。定期随访和监测是确保治疗安全有效的重要环节。 维特塞普索作为治疗杜氏肌营养不良症的新选择,为患者带来了新的希望。患者在用药过程中应密切关注自身反应,及时与医生沟通,以便根据需要调整治疗方案,确保最佳疗效和安全性。
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维特塞普索(Viltolarsen)的药物禁忌说明,Viltolarsen(Viltolarsen)目前并没有明确的禁忌症列出。维特塞普索(Viltolarsen)是一种新型的治疗药物,专门用于杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的患者。这种药物通过针对特定基因突变来减缓疾病的进展,为患者提供了新的治疗选择。药物的使用也伴随着一些禁忌症,本文将详细阐述维特塞普索的药物禁忌说明。 1. 过敏反应 维特塞普索的使用被禁忌于那些对其成分或相关药物有过敏史的患者。如果患者在使用前曾出现过敏反应,包括皮疹、瘙痒、呼吸急促等,需避免使用该药物,以防止严重的过敏反应发生。 2. 肝功能不全 对于存在肝功能障碍或肝病史的患者,维特塞普索的使用应谨慎。由于肝脏是代谢药物的主要器官,肝功能的不全可能导致药物在体内的累积,从而引发毒性反应。因此,此类患者使用前需进行严格评估。 3. 其他药物相互作用 维特塞普索与某些药物之间可能存在相互作用,特别是影响肝脏代谢的药物。在联合用药时,患者需告知医生正在使用的所有药物,以便进行适当的管理和调整剂量,避免可能的药物相互作用引发的不良反应。 4. 特殊人群注意事项 在特殊人群,如孕妇和哺乳期妇女中,维特塞普索的使用亦应严格遵循医生的指导。尽管目前的研究尚未显示对胎儿或婴儿的直接危害,但缺乏足够的数据支持其安全性,故建议在使用前进行个体化风险评估。 虽然维特塞普索为杜氏肌营养不良症患者提供了希望,但在使用时需严格遵循禁忌说明,确保患者的安全和疗效。在开始治疗前,与医生进行充分的沟通和评估是至关重要的。
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维特塞普索(Viltolarsen)的适应症和禁忌症是什么,维特塞普索(Viltolarsen)可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗。维特塞普索(Viltolarsen)目前并没有明确的禁忌症列出。维特塞普索(Viltolarsen)是一种针对杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的治疗药物。这种罕见的遗传性疾病主要影响男性,导致肌肉逐渐丧失力量和功能。维特塞普索的研发旨在通过调节基因表达,改善患者的肌肉功能。本文将详细探讨维特塞普索的适应症以及禁忌症。 1. 适应症 维特塞普索主要用于治疗杜氏肌营养不良症,这是一种由DMD基因突变引起的肌肉萎缩性疾病。该药物适用于经基因检测确认具有特定突变(通常是内含子缺失)的DMD患者。通过增强肌肉细胞中的功能性肌萎缩蛋白(dystrophin)的产生,维特塞普索能够减缓疾病进展,延长患者的肌肉功能和生活质量。 2. 禁忌症 尽管维特塞普索为DMD患者提供了新的治疗选择,但并非所有患者均适合使用该药物。对于已知对维特塞普索或其任何成分过敏的患者,使用该药物是禁忌的。此外,存在严重肝功能不全或肾功能不全的患者在使用该药物时也需谨慎,监测肝肾功能变化。医生在开具该药物之前,通常会进行全面评估,以确保患者的安全性。 3. 使用注意事项 在使用维特塞普索期间,患者和家属应密切关注可能出现的副作用,如恶心、呕吐或注射部位反应等。不良反应的发生可能导致治疗中断或需要调整剂量。因此,定期与医疗团队沟通,反馈身体状况,能够帮助医生及时调整治疗方案。此外,维特塞普索的使用应结合物理治疗和康复等综合治疗措施,以更好地提高患者的运动能力。 4. 结语 维特塞普索为杜氏肌营养不良症患者提供了新的希望,但在使用过程中需遵循专业医疗意见,注意适应症与禁忌症,以确保治疗的安全和有效。通过不断的研究与应用,期待未来能有更多创新疗法问世,为更多患者带来福音。
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