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成功消除90%以上疱疹感染!实验性基因疗法取得突破性进展

找药助理
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关键词: #健康资讯

弗雷德·哈奇癌症中心的研究人员在早期临床研究中发现,针对生殖器和口腔疱疹的实验性基因疗法成功消除了90%或更多的感染,并抑制了感染个体所释放的病毒数量,这表明该疗法可能有助于减少病毒的传播。

Jerome 和他的 Fred Hutch 团队已在 5 月 13 日的《自然通讯》期刊上发布了一篇文章,他们在疱疹基因治疗领域取得了令人鼓舞的进展。

实验性的基因疗法包括将基因编辑分子的混合物注入血液,以确定疱疹病毒在体内的具体位置。这种混合物含有经过实验室改造的病毒,称为载体,常用于基因疗法,并携带类似分子剪刀的酶。一旦载体抵达疱疹病毒所在的神经簇,分子剪刀就会切割疱疹病毒的基因,以消除或完全消灭这些病毒。

“我们目前正在采用一种广谱核酸酶,它能够在两个不同的位置上切割疱疹病毒的DNA,”Fred Hutch研究所首席科学家Martine Aubert博士表示。“这些切割对病毒造成了极大的破坏,导致其无法进行自我修复。接着,人体自身修复系统会将受损的DNA识别为异物,并将其清除。”

通过小鼠感染模型实验证明,一种疗法可以在消除面部感染(即口腔疱疹)后,消除约90%的单纯疱疹病毒1(HSV-1),以及在生殖器感染后,可以消除约97%的HSV-1。治疗后的小鼠约需一个月时间才显示这些减少效果,而随着时间的推移,对病毒的减少似乎更加显著。

另外,科研人员还观察到HSV-1基因治疗显著减少了病毒的释放频率和数量。

杰罗姆称:“与带状疱疹患者交流时,许多人会担心感染是否会传染给别人。”“根据我们的最新研究,我们可以降低体内病毒数量和病毒排出量。”

弗雷德·哈钦团队还改进了他们的基因编辑疗法,使得其更加安全、更容易制备。在 2020 年的一项研究中,他们采用了三种载体和两种不同类型的广谱核酸酶。最新的研究只使用了一种载体和一种广谱核酸酶,可以在两个位点切割病毒的DNA。

杰罗姆表示:“我们改良后的基因编辑手法可以成功清除疱疹病毒,且对肝脏和神经的潜在副作用较微,这意味着该疗法在安全性和制备便捷性上更有优势,因其成分更为简约。”

尽管Fred Hutch的科学家们对基因治疗在动物模型中的成果感到兴奋,并希望将这一发现应用到人类治疗中,但他们对进行临床试验所需步骤非常慎重小心。他们提到,目前的研究虽然侧重于HSV-1感染,但他们正努力调整基因编辑技术以应对HSV-2感染。

杰罗姆称:“我们正在与许多合作伙伴进行临床试验,与联邦监管机构紧密合作,以确保基因疗法的安全和有效。”“我们非常感谢疱疹倡导者的支持,因为他们与我们共同愿景一起分享治愈这种感染的愿望。”

单纯疱疹病毒(HSV)是一种普遍的感染,一旦被感染将终身携带。目前治疗方法只能减轻症状,但不能彻底消除,包括痛苦的水疱。据世界卫生组织统计,约有370亿50岁以下的人(67%)感染 HSV-1,可引发口腔疱疹。据估计,全球15-49岁的人中有4.91亿人(13%)感染HSV-2,这种病毒可引发生殖器疱疹。

带状疱疹会给人们的身体健康带来其他危害。HSV-2会增加感染艾滋病毒的风险。一些研究也指出认知障碍疾病可能与HSV-1有关。


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血友病是怎么造成的
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