欢迎来到找药网!
首页 健康资讯 阿塔鲁伦国内有没有上市

阿塔鲁伦国内有没有上市

找药网
医学编辑
阅读量:1432
2025-07-21 13:52:35

阿塔鲁伦国内有没有上市,阿塔鲁伦(Ataluren)于2014年7月31日获欧洲药品管理局(EMA)批准上市,目前国内未上市。

阿塔鲁伦(Ataluren)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的药物,近年来备受关注。作为一种罕见遗传性疾病,DMD多由基因突变引起,通常在儿童时期出现,并会导致肌肉逐渐萎缩和无力。本文将针对阿塔鲁伦在国内的上市情况进行探讨。

1. 阿塔鲁伦的药理机制

阿塔鲁伦的作用机制主要是通过促使 ribosomal read-through 的方式,使得由于特定基因突变而导致的功能缺失的肌肉蛋白能够被合成。具体来说,它针对的是那些无义突变,这些突变使得基因无法正常转录,阿塔鲁伦通过帮助翻译机理克服这些突变,从而产生能够发挥作用的肌肉蛋白。

2. 国际市场的上市情况

根据相关资料,阿塔鲁伦于2014年在美国获得了新药上市许可,并在2016年被欧洲药品管理局(EMA)批准用于治疗DMD。这使得阿塔鲁伦成为全球范围内治疗此病症的首个获批药物之一,标志着DMD患者在治疗选择上的一个重要突破。

3. 国内上市进展

尽管阿塔鲁伦在国际市场上已获得批准,但在中国的上市情况仍然较为复杂。截至目前,阿塔鲁伦尚未在中国获得正式上市许可。原因包括药物审批流程比较复杂、临床试验和市场准入等方面的挑战。同时,中国针对罕见病的药品审批政策也在不断完善中,目前仍需要更多的数据和实证来支持其在国内的上市。

4. 患者的希望与期待

尽管阿塔鲁伦在国内尚未上市,但越来越多的患者和家庭对这款新药充满期待。随着对杜氏肌营养不良症的关注度提升以及医疗政策的优化,未来有望为患者提供更为广泛的治疗选择。此外,国内医药界也在积极开展与阿塔鲁伦相关的研究,希望能尽快推动其进入中国市场,从而提升DMD患者的生活质量。

总结而言,阿塔鲁伦作为治疗杜氏肌营养不良症的创新药物,在国际市场上已有良好的表现,但在中国的上市情况仍待进一步发展。随着医疗体系的改善和对罕见疾病研究的深入,相信未来会有更多的希望和机会出现在患者面前。

相关药讯
阿塔鲁伦 Ataluren-Translarna,PTC124
阿塔鲁伦(Ataluren)的适应症、功效与作用、用法用量、副作用、注意事项
阿塔鲁伦(Ataluren)的适应症、功效与作用、用法用量、副作用、注意事项,Ataluren(Ataluren)最常见的不良反应是呕吐、腹泻、恶心、头痛、上腹痛和肠胃胀气。Ataluren(Ataluren)通过改变核糖体对mRNA的读取方式,使得那些因突变而提前终止翻译的蛋白质能够完成翻译过程,从而可能产生部分功能的肌营养不良蛋白。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。阿塔鲁伦(Ataluren)是一种新型药物,主要用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD),特别是因点突变导致的缺失或改变的肌肉蛋白合成。本文将探讨阿塔鲁伦的适应症、功效与作用、用法用量、副作用以及注意事项。 1. 适应症 阿塔鲁伦主要适用于杜氏肌营养不良症患者,特别是那些因dystrophin基因发生点突变而导致的患者。临床研究表明,该药物能够在一定程度上改善患者的肌肉功能和活动能力。 2. 功效与作用 阿塔鲁伦的主要作用机制是通过促进肝细胞对缺失转录本的翻译,从而帮助合成部分功能性dystrophin蛋白。这种蛋白质对维持肌肉细胞的结构完整性至关重要。通过在细胞中恢复部分dystrophin的表达,可以延缓肌肉退化过程,提高患者的生活质量。 3. 用法用量 阿塔鲁伦的推荐用量通常为每日三次,每次悬浮在食物中服用,具体剂量则依据患者的体重来调整。治疗过程中应定期监测患者的肝功能和肌肉力量,以确保疗效和安全性。 4. 副作用 使用阿塔鲁伦的患者可能会出现一些副作用,常见的有恶心、呕吐、腹泻等消化系统不适,也可能出现头痛和发热等症状。大多数副作用较为轻微,通常在停药后能够自行缓解。 5. 注意事项 在使用阿塔鲁伦之前,患者应告知医生其既往病史和目前使用的其他药物,以避免药物间的相互作用。此外,患者在治疗期间需定期接受医疗检查,以确保未出现严重的副作用或并发症。对于孕妇和哺乳期妇女,阿塔鲁伦的安全性尚未充分研究,使用时应谨慎。 综上所述,阿塔鲁伦作为治疗杜氏肌营养不良症的一种新型药物,通过促进部分dystrophin的合成,能够改善患者的生活质量。患者在使用时需要定期监测,并注意可能的副作用和相互作用。
已帮助人数1157人
2025-12-03 16:21:10
阿塔鲁伦 Ataluren-Translarna,PTC124
阿塔鲁伦(Ataluren)国内上市时间
阿塔鲁伦(Ataluren)国内上市时间,Ataluren(Ataluren)于2014年7月31日获欧洲药品管理局(EMA)批准上市,目前国内未上市。阿塔鲁伦(Ataluren)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的药物,其机制主要是通过促进非终止密码子翻译,帮助患者生成部分功能性肌肉蛋白。近年来,随着对杜氏肌营养不良症的研究不断深入,阿塔鲁伦的国内上市时间受到广泛关注。本文将探讨阿塔鲁伦在中国的上市进展及其对患者的意义。 1. 阿塔鲁伦的研发历程 阿塔鲁伦由美国的治愈制药公司(PTC Therapeutics)研发,经过多年的临床试验,其治疗效果和安全性均得到了验证。2014年,阿塔鲁伦获得了美国FDA的批准用于治疗杜氏肌营养不良症,标志着其在国际市场上的认可。随着疗法的成功,越来越多的患者和家庭希望该药物能够在中国上市,为更多患者带来希望和救助。 2. 国内药品监管与审批流程 在中国,药品的上市需要经过严格的审查和监管流程,涉及到多个部门的审批。阿塔鲁伦的引进也不例外。国内的药品注册政策依据相关法律法规,包括临床试验申请、备案以及上市申请等。由于杜氏肌营养不良症属于罕见病,相关药物的上市周期可能会受到政策的影响,同时也需要积累足够的数据支持。 3. 研发与临床试验进展 阿塔鲁伦在中国进行了一系列的临床试验,以评估其在本土患者群体中的有效性和安全性。这些试验的结果不仅有助于药品的注册申请,也为国家药监部门提供评估依据。由于临床试验的复杂性以及参与人数的限制,其进展可能会受到不同因素的影响,导致上市时间的不确定性。 4. 阿塔鲁伦上市的意义 如果阿塔鲁伦能够尽早在中国上市,将为大量杜氏肌营养不良症患者带来福音。该药物可能改善患者的生活质量,延缓病情进展,减轻症状。最重要的是,它代表着对这一罕见病领域的重视与突破,这将激励更多制药企业投入相关疾病的研发,推动更多创新治疗方案的出现。 在未来,阿塔鲁伦是否能够在中国顺利上市仍然是一个备受关注的话题。药物的发展和上市过程充满变数,但无论结果如何,其带给杜氏肌营养不良症患者及家庭的希望和期待都是毋庸置疑的。希望通过不断的努力,能够迎来更多有效治疗方案,改善患者的生活质量。
已帮助人数929人
2025-11-22 08:45:50
阿塔鲁伦 Ataluren-Translarna,PTC124
阿塔鲁伦(Ataluren)说明书及用法用量
阿塔鲁伦(Ataluren)说明书及用法用量,Ataluren(Ataluren)通过改变核糖体对mRNA的读取方式,使得那些因突变而提前终止翻译的蛋白质能够完成翻译过程,从而可能产生部分功能的肌营养不良蛋白。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。Ataluren(Ataluren)应该每天口服3剂。第一剂应在早晨服用,第二剂在中午服用,第三剂在晚上服用。推荐的给药间隔为早上和中午剂量之间6小时,中午和晚上剂量之间6小时,晚上剂量和第二天的第一剂之间12小时。建议剂量为早晨10mg/kg体重,中午10mg/kg体重,晚上20mg/kg体重(每日总剂量为40mg/kg体重)。阿塔鲁伦(Ataluren)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的药物。这是一种遗传性肌肉疾病,主要影响男性,并导致逐渐的肌肉无力和萎缩。阿塔鲁伦通过促进缺失的肌肉蛋白合成,从而改善患者的肌肉功能,减缓疾病的进展。以下是对阿塔鲁伦的详细说明书及用法用量的介绍。 1. 药物概述 阿塔鲁伦是一种新型的药物,被分类为翻译修复剂,旨在对抗由于特定基因突变导致的蛋白质合成缺失。它通过诱导翻译过程中的“跳过”机制,帮助合成正常的肌肉蛋白,从而在一定程度上恢复肌肉的功能。 2. 适应症 阿塔鲁伦主要用于治疗因遗传突变造成的杜氏肌营养不良症,特别是那些具有早期进展特征的患者。适用人群一般是5岁及以上的患者,并且确诊为杜氏肌营养不良症。 3. 用法用量 阿塔鲁伦的推荐起始剂量为每公斤体重10毫克,通常分为两次服用,早晨和傍晚。根据患者的耐受情况,可以逐渐增加至每公斤体重20毫克的剂量,仍然分为两次服用。服用时应遵循医生的建议,并确保在餐后服用,以提高药物的吸收效果。 4. 注意事项 在使用阿塔鲁伦之前,患者需进行全面的医疗评估,并需监测可能的副作用。常见副作用包括恶心、腹泻、头痛和疲倦等。若出现严重的不适,患者需及时就医。同时,必须遵循医生的建议和指示,不可自行调整剂量或停药。 总体而言,阿塔鲁伦为杜氏肌营养不良症患者提供了一种新的治疗选择,能够在一定程度上改善他们的生活质量。在使用过程中,患者及其家庭应与专业医疗团队紧密合作,以确保药物的有效性和安全性。
已帮助人数1468人
2025-11-14 09:58:49
阿塔鲁伦 Ataluren-Translarna,PTC124
阿塔鲁伦(Ataluren)的副作用是什么
阿塔鲁伦(Ataluren)的副作用是什么,Ataluren(Ataluren)最常见的不良反应是呕吐、腹泻、恶心、头痛、上腹痛和肠胃胀气。Ataluren(Ataluren)通过改变核糖体对mRNA的读取方式,使得那些因突变而提前终止翻译的蛋白质能够完成翻译过程,从而可能产生部分功能的肌营养不良蛋白。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。阿塔鲁伦(Ataluren)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy,DMD)的药物,主要作用于因基因突变导致的肌肉萎缩症状。尽管它在改善患者的肌肉功能上具有一定疗效,但与任何药物一样,阿塔鲁伦也可能出现副作用。本文将深入探讨这一药物的副作用及其对患者的影响。 1. 副作用概述 阿塔鲁伦的副作用主要包括胃肠道反应,肌肉、关节和躯体的疼痛,以及发生感染的风险。多数副作用在临床试验中相对轻微,个体差异可能导致某些患者表现出更明显的症状。 2. 胃肠道反应 使用阿塔鲁伦的患者常常会经历恶心、呕吐、腹泻等不适。这些症状通常在用药开始后不久出现,并可能随着治疗的继续而减轻。但对于一些患者来说,这些症状可能持续存在,严重时需要寻求医疗帮助。 3. 疼痛和不适 患者在服用阿塔鲁伦后,可能会出现肌肉疼痛、关节疼痛或全身不适等症状。这类不适感可能影响患者的日常生活,并增加其身体活动的困难。因此,患者在用药期间应注意监测自己的身体反应。 4. 感染风险 尽管较少见,但阿塔鲁伦可能会导致感染风险增加。患者在接受治疗时需要保持警惕,监测自身的感染症状,包括发热、咳嗽或其他异常迹象,必要时应及时就医以避免感染的加重。 阿塔鲁伦在缓解杜氏肌营养不良症的症状方面展现出积极效果,但也伴随一定的副作用。因此,患者在使用该药物时应与医生建立良好的沟通,及时反馈身体状况,以便进行有效的监控和管理。合理理解和应对副作用,有助于最大程度地提高治疗效果和生活质量。
已帮助人数1082人
2025-11-06 13:24:44
最新药讯
艾拉莫德片-艾拉莫德片
艾拉莫德片是否能改善神经恢复
导读:近年来,关于神经恢复的研究备受关注,人们对于治疗神经系统疾病的方法寄予了厚望。在众多新兴的治疗方法中,艾拉莫德片备受关注,被认为可能是改善神经恢复的一种方法。艾拉莫德片是一种药物,其在神经系统疾病治疗中展现出了潜力,吸引了科学家和患者的目光。 艾拉莫德片的作用机制主要是通过调节神经系统中的化学物质,影响神经传递和细胞间通讯。这种药物被广泛用于治疗多种疾病,包括阿尔茨海默病和帕金森病等神经系统疾病。研究表明,艾拉莫德片可能对神经恢复有积极的影响,可以减轻症状并改善患者的生活质量。 针对阿尔茨海默病患者的研究显示,艾拉莫德片可以减缓病情进展,改善认知功能,延长患者的独立生活时间。对于帕金森病患者,艾拉莫德片也显示出了一定的疗效,可以缓解运动障碍和其他症状。这些研究成果为艾拉莫德片在神经恢复中的应用提供了坚实的理论基础。 值得注意的是,艾拉莫德片并非是万灵药,其效果因人而异,可能会出现副作用和限制。在使用艾拉莫德片时,患者需要谨慎遵医嘱,监测身体状况,以确保安全性和有效性。此外,对于不同类型的神经系统疾病,艾拉莫德片的疗效还需要进一步的研究和验证。 在未来,随着科学技术的不断进步和研究的深入,相信艾拉莫德片会在神经恢复领域发挥越来越重要的作用。希望通过持续的努力和研究,我们能够找到更多有效的治疗方法,为神经系统疾病患者带来希望和康复的可能性。 总的来说,艾拉莫德片在神经恢复领域展现出了潜力,尽管还需要更多的研究来验证其效果和安全性。但可以预见的是,随着科学的不断探索,艾拉莫德片或将成为改善神经恢复的重要利器,为患者带来新的希望和可能性。
已帮助人数1408人
2025-12-06 09:38:40
罗匹尼罗 ropinirole-Requip
罗匹尼罗(ropinirole)Requip的副作用和处理措施
导读:罗匹尼罗(ropinirole)Requip的副作用和处理措施,罗匹尼罗(Ropinirole)常见副作用:恶心、昏睡、腿部水肿、腹痛、呕吐、晕厥。其他副作用:运动障碍、幻觉、精神紊乱。罗匹尼罗(Ropinirole)用于治疗帕金森氏症,治疗中度到重度的不宁腿(多动腿)综合症。它通过刺激多巴胺能型皮质电发生,改善帕金森病的震颤、运动迟缓等症状,同时对于多动腿综合症的腿部不适、运动欲望等症状也有缓解作用。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。罗匹尼罗(Ropinirole),商品名Requip,广泛应用于帕金森氏症和中度到重度的不宁腿综合症的治疗。尽管该药物在改善患者症状方面表现出色,但也可能伴随一些副作用。了解这些副作用及其应对措施,对于提高患者的生活质量和用药安全性至关重要。 1. 常见副作用 罗匹尼罗的使用可能导致一些常见的副作用,包括恶心、头痛、眩晕和疲劳等。这些症状通常发生在治疗初期,随着身体的适应而逐渐减轻。 2. 影响睡眠的副作用 一些患者在服用罗匹尼罗后可能会出现嗜睡或失眠,这可能影响日间的精神状态和生活质量。为了减轻这些影响,患者应确保足够的休息时间,并在必要时与医生讨论调整用药时间。 3. 运动障碍 部分患者在使用罗匹尼罗后可能会经历运动障碍,如失去自然的动作协调性或产生不自主的运动。针对这一问题,医生可能会建议调整药物剂量,或者结合其他药物进行治疗,以最小化这些副作用。 4. 心理健康问题 罗匹尼罗有时可能影响患者的心理健康,出现焦虑、抑郁或幻觉等症状。如果患者感觉情绪低落或出现异样感知,务必立即联系医生,寻求专业帮助和治疗方案的调整。 在使用罗匹尼罗的过程中,患者应密切注意自身的身体反应,并与医疗团队密切沟通,以便及时调整治疗方案,从而更好地控制症状并管理副作用。通过适当的监测和处理措施,大多数患者可以在享受药物治疗带来益处的同时,有效控制副作用的发生。
已帮助人数1389人
2025-12-06 09:38:21
甲基多巴 Methyldopa-甲基多巴片,Methyldopa Tablets
甲基多巴(Methyldopa)代购有保证吗
导读:甲基多巴(Methyldopa)代购有保证吗,甲基多巴(Methyldopa)的代购价格是3400元左右,请选择正规海外代购渠道,以保证产品质量。甲基多巴(Methyldopa)是一种用于治疗高血压的常见药物。在市场上,关于甲基多巴的代购服务引发了不少关注与疑问,尤其是在药品的安全性和有效性方面。本文将探讨甲基多巴的代购是否有保障,并分析其相关因素。 1. 甲基多巴的基本信息 甲基多巴是一种中枢性降压药,主要通过刺激中枢神经系统来降低血压。它通常用于治疗轻中度高血压,尤其适合孕妇使用,因其副作用较小。了解甲基多巴的基本特性对于消费者在代购时的选择有很大帮助。 2. 代购市场的现状 近年来,网络代购成为了一种流行趋势,很多患者选择通过互联网购买甲基多巴等药物。代购市场鱼龙混杂,质量无法保证。一些代购渠道可能销售假药或过期药物,给患者的健康带来风险。 3. 如何保障药品安全 在选择代购时,消费者应关注药品来源和渠道。在合规的药店或经过认证的平台购买,通常能更好地保障药品的安全性。此外,查询药品的相关信息、成分和生产厂家也是确保药品质量的重要措施。 4. 医生的建议与处方 在考虑代购甲基多巴前,患者应首先咨询医生,获取专业的医疗建议。医生会根据个人的健康状况开具处方,确保患者使用的药物是适合自己的。同时,医生的指导还可以帮助患者识别和避免不可靠的代购渠道。 虽然甲基多巴在高血压治疗中具有重要作用,但代购的安全性依然存疑。患者在选择代购时,务必谨慎,以确保所购药品的真实有效。寻求专业医生的指导与建议,选择正规渠道,是保障自身健康的关键。
已帮助人数945人
2025-12-06 09:28:05
聚乙烯醇滴眼液-聚乙烯醇滴眼液
聚乙烯醇滴眼液是否适合眼睛干涩的电脑族
导读:在信息化和数字化快速发展的今天,越来越多的人群开始面临因长时间使用电脑、手机等电子产品而导致的眼睛干涩、疲劳等问题。作为一种常见的缓解眼部不适的产品,聚乙烯醇滴眼液受到了广泛关注。那么,聚乙烯醇滴眼液到底是否适合眼睛干涩的电脑族呢? 什么是聚乙烯醇滴眼液? 聚乙烯醇(PVA)是一种水溶性高分子化合物,广泛用于医疗、食品等多个领域。在眼科领域,聚乙烯醇滴眼液的主要成分是聚乙烯醇,可以形成一层保护膜,帮助保持眼睛表面的湿润,从而缓解干涩现象。这种滴眼液通常不含防腐剂,对于敏感眼睛来说,相对友好,适合长期多次使用。 电脑族为何会出现眼睛干涩? 长时间注视屏幕会导致“近用性疲劳”,用户在电脑前的注意力集中,会使眨眼的频率减少,进而导致眼睛表面泪液的蒸发增加。此外,环境因素(如空调、干燥的室内空气等)以及电子屏幕散发的蓝光也会加重眼睛的不适。因此,电脑族容易出现眼睛干涩、疲劳和视力模糊等症状。 聚乙烯醇滴眼液的作用 聚乙烯醇滴眼液可以通过以下方式缓解眼睛干涩: 1. 保湿作用:聚乙烯醇能够在眼睛表面形成一层保护膜,减少泪液的蒸发,有效保持眼睛的湿润度。 2. 缓解刺激:聚乙烯醇的润滑作用可以减少眼睛的不适感,缓解因干涩而引起的刺痛或灼烧感。 3. 适用广泛:由于聚乙烯醇滴眼液通常不含防腐剂,适合各种用户,包括佩戴隐形眼镜的人。 使用建议 对于经常使用电脑的族群,可以考虑在以下几种情况下使用聚乙烯醇滴眼液: 工作间歇时:每隔一小时,可以滴一两滴聚乙烯醇滴眼液,帮助眼睛及时恢复水分。 长时间集中注意力时:如进行重要工作或任务时,可以在中途适量使用,以避免眼部疲劳加重。 环境干燥时:在空调环境或者高污染地区,使用聚乙烯醇滴眼液更能有效缓解干涩。 注意事项 尽管聚乙烯醇滴眼液对干涩的缓解有积极作用,但仍需注意以下几点: 个体差异:每个人的眼睛状况不同,使用前建议咨询医生,了解自己是否适合使用聚乙烯醇滴眼液。 避免过度依赖:虽然滴眼液能够缓解不适,但应控制使用频率,避免对眼睛产生依赖。 保持眼部卫生:在日常使用电脑时,注意保持眼部清洁和良好的用眼习惯,适当做眼保健操,减少干涩的发生。 结语 综上所述,聚乙烯醇滴眼液对于眼睛干涩的电脑族来说是一个有效的解决方案,能够帮助缓解因长时间用眼引起的不适。但在使用时,应结合个体情况,适度使用,并养成良好的用眼习惯,才能更好地保护眼睛健康。
已帮助人数1071人
2025-12-06 09:26:39
Copyright © 2025 找药网 版权所有 粤ICP备2023040210号 网站地图
互联网药品服务资格证:(粤)-非经营性-2021-0532
本网站不销售任何药品,只做药品信息资讯展示
温馨提示:找药网所包含的说明书及药品知识仅供患者参考,服药细节请以当地医生建议为准,平台不提供任何医学建议。