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Kisunla(Donanemab)美国获批治疗有早期症状的阿尔茨海默病(AD)

找药助理
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关键词: #健康资讯

在医学科技日新月异的今天,阿尔茨海默病(AD)这一全球性的健康挑战正迎来新的曙光。随着对疾病机制的深入研究,科学家们不断探索创新疗法,以期延缓乃至逆转这一让人谈之色变的认知衰退过程。2024年7月2日,美国食品药品监督管理局(FDA)的一项重大决定,为众多饱受阿尔茨海默病早期症状困扰的患者及其家庭带来了前所未有的希望。礼来公司(Eli Lilly and Company)研发的Kisunla(donanemab)成功获得FDA批准,标志着在阿尔茨海默病治疗领域迈出了革命性的一步。

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Kisunla(donanemab),用于治疗出现早期症状的阿尔茨海默病(AD)的成年人。这些患者包括有轻度认知障碍(MCI)患者以及处于轻度痴呆阶段的AD患者,患者确认存在淀粉样蛋白病理。

每月一次的 Kisunla 是目前第1个也是唯一1个有证据支持在淀粉样斑块被清除后停止治疗的淀粉样斑块靶向疗法,这可以降低治疗成本并减少输液次数。

此次获批是基于TRAILBLAZER-ALZ 2试验的结果。根据礼来公布于2023年阿尔茨海默病协会国际会议(AAIC)中的数据,donanemab可显著减缓具有阿尔茨海默病早期症状患者的认知与功能下降、延缓疾病进展。亚群分析显示,处于疾病最早阶段的受试者获益更为显著,与安慰剂相比,其认知与功能下降减缓达60%。亚群分析还显示,75岁以下的患者从donanemab中受益更大。此外,无论患者基线的病理分期为何,donanemab治疗皆能显著降低其淀粉样斑块水平。

新药|Kisunla(Donanemab)美国获批治疗有早期症状的阿尔茨海默病(AD)

在18个月时,在所有受试者中,donanemab治疗使淀粉样斑块平均减少84%,而此数值在安慰剂组患者中仅为1%。当患者达到预定的淀粉样斑块清除标准,受试者能够停止使用donanemab。其中约一半的受试者在12个月时达到这一阈值,而约每10名受试者中有7名在18个月时可达到此阈值。

安全性方面,这项3期临床试验中淀粉样蛋白相关成像异常(ARIA)的发生率与此前的临床试验相似。ARIA是与淀粉样斑块清除抗体类疗法有关的不良反应,通常表现为大脑某个或多个区域的暂时性肿胀(ARIA-E)或微出血(ARIA-H),可以通过核磁共振成像(MRI)检测到。分析显示,在donanemab组与安慰剂组中,分别有205位(24.0%;52例有症状)与18位(2.1%;试验期间0例有症状)患者发生ARIA-E。此外,donanemab组与安慰剂组分别有3例与1例死亡被认为与治疗相关。

Kisunla™ (donanemab-azbt,350mg/20mL,每月1次静脉注射) 是一款靶向β淀粉样蛋白(Aβ)的单克隆抗体,它能与名为N3pG的淀粉样蛋白亚型特异性结合。通过靶向这一亚型,donanemab能够特异性地与大脑中的淀粉样斑块相结合,从而促进淀粉样斑块的清除。Kisunla 每4周注射1次。每次输液持续约30分钟。

在美国,每瓶Kisunla的售价为$695.65美元,Kisunla 的总费用将根据患者完成治疗的时间而有所不同。礼来提供了一个治疗周期费用评估,6个月的治疗费用为$12522美元,18个月的治疗费用为$48696美元

FDA 的剂量说明指出,处方人员可以根据淀粉样蛋白 PET 成像观察到的淀粉样蛋白斑块被清除到最低水平来考虑停止使用 Kisunla。与其他针对淀粉样蛋白的疗法相比,在有限疗程的治疗后以及每月1次30分钟的输液后,完成治疗的可能性可以降低患者的自付治疗费用并减少输液次数。

Kisunla的获批,不仅是对礼来公司科研团队不懈努力的肯定,更是全球阿尔茨海默病患者及其家属翘首以盼的福音。作为一款创新性的淀粉样斑块靶向疗法,Kisunla以其独特的治疗机制和显著的临床效果,展现了在疾病早期阶段干预、延缓病情进展的巨大潜力。尽管在治疗过程中存在一定的安全风险,如ARIA的发生,但其整体安全性可控,且通过严格的监测和管理,能够有效管理这些不良反应。更重要的是,Kisunla的有限疗程治疗模式,不仅降低了患者的经济负担,还减少了频繁的输液次数,提高了治疗的便捷性和患者的依从性。我们有理由相信,随着Kisunla的广泛应用和深入研究,阿尔茨海默病的治疗将翻开新的篇章,为患者带来更加光明的生活前景。

温馨提示:医疗科普知识仅供参考,不作诊断依据;无行医资格切勿自行操作,若有不适请到医院就诊。

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