云顶新耀：开创自身免疫性疾病治疗新纪元

找药助理

1419次浏览发布时间：2024-07-22 14:45:51

　　2024年7月22日，港股上市创新药企云顶新耀(1952.HK)宣布，其同类首创药物泽托佐米(zetomipzomib)在全球2b期PALIZADE试验中，成功为中国首例活动性狼疮性肾炎(LN)患者完成给药。这一消息不仅标志着泽托佐米在新药临床试验申请获批后的又一重大进展，也进一步巩固了云顶新耀在肾病和自身免疫性疾病领域的领先地位。

　　泽托佐米：创新治疗狼疮性肾炎的新希望

　　泽托佐米是一款新一类的选择性免疫蛋白酶体抑制剂，专门用于治疗包括狼疮性肾炎、系统性红斑狼疮(SLE)和自身免疫性肝炎在内的一系列自身免疫性疾病。云顶新耀首席执行官罗永庆指出，狼疮性肾炎是最常见的继发性免疫性肾小球疾病，随着疾病的发展，患者可能逐渐出现肾功能衰竭。目前，中国约有40至60万名狼疮性肾炎患者，这一庞大的患者群体代表着巨大的未满足的临床需求。云顶新耀希望通过其在临床开发、注册上市和商业化方面的优势，加速推进泽托佐米的开发进程，早日惠及中国患者。

　　泽托佐米是云顶新耀继耐赋康®和BTK抑制剂EVER001之后，第三款用于治疗免疫性肾病的新药。云顶新耀以肾小球类疾病为焦点，不断拓宽其产品管线，稳固在肾病领域的领导地位。根据长城证券的研报，云顶新耀瞄准高潜力、低竞争的赛道，构建出差异化的产品管线。

　　狼疮性肾炎的治疗挑战

　　SLE是一种严重的自身免疫性疾病，以机体广泛免疫异常和多器官损伤为特征。LN是SLE累及肾脏时的表现。根据2020年的一项研究，亚洲的SLE患者负担更重，疾病更活跃，肾脏并发症更多，发病率和死亡率也在不断上升。尽管近十多年来，中国的LN治疗方案更加个体化，新型免疫抑制方案，尤其是多靶点疗法的应用，显著提高了LN治疗的缓解率，但复发率和并发症仍是治疗中的巨大挑战。高达33%-40%的复发率导致大量患者肾脏慢性损伤，甚至进展至终末期肾病。此外，治疗相关的合并症如感染、糖尿病、股骨头坏死和卵巢功能衰竭等，亦严重影响患者的生活质量，临床亟需创新疗法。

　　泽托佐米的临床试验进展

　　2024年2月，中国国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心批准云顶新耀在中国启动泽托佐米治疗活动性狼疮性肾炎的2b期PALIZADE试验的新药临床试验申请。PALIZADE临床研究是一项全球性、安慰剂对照、2b期临床研究，旨在评估两种剂量水平的泽托佐米在LN患者中的疗效和安全性，目标是入组279名患者。

　　泽托佐米的作用机制区别于传统的直接免疫抑制剂，其能够调节先天免疫和获得性免疫反应，从而降低炎症对器官造成的损伤。这一特性使其具有治疗多种自身免疫性疾病的潜力。1期和2期临床试验数据显示，泽托佐米在治疗严重、慢性自身免疫性疾病方面具有良好的安全性和耐受性。在此前的2期临床研究中，泽托佐米用于治疗LN获得积极结果，第25周(治疗结束)和第37周(即停药随访第12周)时，总体肾脏缓解率分别为64.7%和88.2%，完全肾脏缓解率分别为35.3%和41.2%，尿蛋白肌酐比值分别较基线平均下降57.0%和83.0%，同时估算肾小球滤过率在治疗期间保持稳定。

　　肾病和自身免疫性疾病领域的战略布局

　　近年来，肾病治疗领域备受关注。公开数据显示，中国慢性肾病(CKD)患者数量居全球首位，约1.25亿，占全球比例约18%。据2023年财报披露，肾病和自身免疫性疾病是云顶新耀战略聚焦的重点治疗领域，公司目前已有多款药物处于商业化或临床开发阶段，未来将持续推进管线的临床开发进程，强化在肾病和自身免疫性疾病治疗领域的领导地位。

　　耐赋康®是云顶新耀在肾病领域的一款重磅产品，是全球首个且唯一一个获得FDA完全批准用于治疗有进展风险的IgA肾病的药物。自2023年10月以来，该药先后在中国澳门、中国大陆、新加坡和中国香港获批，并已于今年5月份在中国大陆开出首张处方，逐步惠及500万中国患者。云顶新耀预计耐赋康®在2030年的峰值年销售规模有望达到50亿人民币。

　　此外，云顶新耀还在肾病领域布局了EVER001胶囊—新一代共价可逆的BTK抑制剂，以及一款临床前单抗药物，潜在治疗目标包括国内目前无针对性药物可用的200万膜性肾病患者、100万-200万微小病变患者，以及50万-100万局部节段性肾小球硬化患者。

　　自身免疫性疾病领域的拓展

　　在自身免疫性疾病领域，云顶新耀的重磅产品伊曲莫德在亚洲用于治疗中重度活动性溃疡性结肠炎的多中心3期临床研究分别于去年底和近期取得12周诱导期和40周维持期的积极顶线结果，预计将在今年下半年向NMPA递交新药上市申请。伊曲莫德已先后在美国和欧盟、新加坡获得新药上市批准，并于今年4月在中国澳门获批上市。云顶新耀预计伊曲莫德在2030年的峰值年销售规模有望达到20亿人民币。

　　长城证券的研报指出，云顶新耀瞄准高潜力、低竞争的赛道，搭建差异化产品管线。随着大单品的逐步商业化，收入有望持续增长，扭亏为盈指日可待。

　　总之，云顶新耀在肾病和自身免疫性疾病领域的战略布局和持续创新，为众多患者带来了新的希望和治疗选择。通过不断推进临床开发进程和强化产品管线，云顶新耀正朝着成为这一领域全球领导者的目标稳步迈进。

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