白血病治疗新方法:渐进式血液系统替换
找药助理
关键词: #健康资讯
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白血病是一种严重的血液系统疾病,尤其在侵袭性病例中,治愈的唯一机会是用健康的血液系统替代患病的血液系统。虽然传统的移植捐献造血干细胞方法有效,但过程复杂且伴随多种副作用。近日,巴塞尔大学的研究人员开发了一种新的治疗方法,有望改善这一情况。相关研究成果于2024年5月22日在线发表在《Nature》期刊上,论文标题为“Selective haematological cancer eradication with preserved haematopoiesis”。
新方法简介
研究团队采用了一种“渐弱”策略,通过基因工程改造和特异性抗体-药物偶联物,逐步清除白血病患者体内的患病血细胞,同时建立新的健康血液系统。这种方法可以比作一个混音控制台,逐渐降低患病血液系统的“音量”,同时提高健康血液系统的“音量”。
技术原理
特异性抗体-药物偶联物:这些偶联物能够识别并摧毁患者体内所有血细胞(包括健康和患病血细胞)的通用表面结构。该表面结构在其他细胞上不存在,从而避免了对非血细胞的伤害。
供者造血干细胞的基因工程改造:为了避免新的造血干细胞受到同样的抗体-药物偶联物攻击,研究人员通过基因工程技术对这些细胞进行改造,引入微小的变化,使抗体无法识别这些新的血细胞。这一过程称为“屏蔽”。
实验成果
在小鼠和人体细胞实验中,研究团队选择了CD45作为目标分子。CD45是一个适合“屏蔽”的表面分子,它广泛存在于所有血细胞上,包括白血病细胞,但不出现在其他体内细胞上。这使得它成为一个理想的攻击和保护目标。
临床意义
这种新方法不仅为现有的白血病治疗提供了一种更安全、有效的替代方案,还为那些健康状况不允许接受传统化疗的患者带来了希望。该方法的进一步测试和优化有望在几年内进入临床试验阶段。
未来应用
这项研究不仅限于白血病治疗,还可能应用于其他领域。研究人员表示,这种“血液系统的混音控制台”方法开辟了更多可能性,比如替换整个血液系统以纠正严重基因缺陷或赋予特定病毒(如HIV)的抵抗力。
结论
巴塞尔大学的研究团队通过创新的“渐弱”治疗策略,为白血病及其他血液系统疾病的治疗带来了新的希望。这一突破性研究有望改变传统的治疗方法,提高患者的治愈率和生活质量。
2025-12-06
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