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CAR-T疗法攻克自身免疫性脑炎，新研究带来突破性希望

找药助理
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关键词： #健康资讯

　　自身免疫性脑炎是一种严重的脑部疾病，患者的免疫系统因异常产生抗体攻击大脑，导致一系列神经系统功能障碍，如记忆力减退、行为改变、严重癫痫发作等。目前的常规治疗方式对部分患者无效，如何克服这种顽固性疾病成为医学界的重大挑战。

　　2025年7月23日，德国汉诺威医学院和马格德堡大学附属医院的团队在《Cell》子刊《Med》上发表的研究，为这一难题提供了新的可能性。研究利用CD19-CAR-T细胞疗法，成功治疗了一例抗二酰甘油脂酶α(DAGLA)抗体相关的难治性自身免疫性脑炎患者。随访1年后，患者仍维持显著的临床改善，标志着CAR-T疗法在治疗自身免疫性脑病方面迈出了重要一步。

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　　自身免疫性脑炎：难治性病例的治疗困境

　　自身免疫性脑炎是一种由自身抗体攻击大脑引起的罕见疾病，病症严重者可能出现运动障碍、四肢瘫痪以及持续神经功能恶化。此次研究报道的病例是一名36岁的难治性抗DAGLA抗体脑炎患者，该患者在接受糖皮质激素、血浆置换以及利妥昔单抗等多种标准治疗后，病情未能得到改善，且出现全身性肌阵挛、小脑性震颤和瘫痪等严重症状。

　　CD19-CAR-T疗法的应用与治疗机制

　　针对上述患者，研究团队采用了全人源化第二代CAR-T细胞疗法(KYV-101)。CD19-CAR-T细胞通过靶向B细胞，能够清除产生自身抗体的B细胞，从而减少攻击大脑的抗体水平。治疗采用单次静脉输注，并通过国际共济失调评定量表和自身免疫性脑炎临床量表监测疗效。血清和脑脊液中的抗DAGLA抗体水平则通过间接免疫荧光等方法检测。

　　突破性临床疗效：从恶化到显著改善

　　治疗后，患者病情显示显著改善：

　　抗体水平降低：血清和脑脊液中的抗DAGLA抗体水平显著下降，甚至检测不到。

　　脑脊液状态转变：寡克隆带由阳性变为阴性，显示免疫异常得到了修复。

　　临床症状改善：患者的神经功能明显恢复，瘫痪和震颤症状大幅缓解。

　　随访1年期间，患者持续保持临床改善，进一步证明了CD19-CAR-T疗法的长期作用。

　　研究亮点与CAR-T疗法的潜力

　　此次研究具有以下重要意义：

　　逆转严重脑炎：尝试多种传统疗法效果不佳后，CAR-T疗法成功逆转了抗DAGLA抗体相关脑炎。

　　清除抗体：治疗显著降低了血清和脑脊液中的抗DAGLA抗体，显示出靶向疗法的精准性。

　　长期疗效稳定：CAR-T疗法在治疗后1年仍能维持积极效果，显示出其持久的疗效潜力。

　　CAR-T疗法：自身免疫病治疗的新方向

　　这一案例为CAR-T技术拓宽治疗领域提供了新视角。虽然CAR-T疗法在血液肿瘤治疗中已经取得成功，但在自身免疫性疾病中的应用仍处于探索阶段。这项研究表明，CAR-T有望作为疗效明显且持久的新型疗法，为那些对常规治疗无响应的患者带来新的希望。

　　展望未来：CAR-T的更多可能性

　　研究团队表示，CAR-T疗法在此类疾病中的应用才刚刚起步，未来在难治性自身免疫性疾病治疗中还存在广阔的发展前景。通过进一步探索其他靶点及优化治疗方案，CAR-T疗法可能在更多疾病中展现出突破性疗效，为患者提供更多选择。

　　这项研究不仅验证了CAR-T技术在免疫病治疗中的潜能，并为探索个性化医疗和精准治疗提供了重要参考。CAR-T疗法的创新发展，或将彻底改变当前对顽固性免疫病的治疗格局。

健康资讯
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