靶向CD19&CD22双靶点CAR-T疗法获FDA孤儿药资格认定，为急性淋巴细胞白血病带来新希望

找药助理

1530次浏览发布时间：2025-08-25 11:24:33

　　2025年8月19日，深圳普瑞金生物药业股份有限公司宣布其自主研发的靶向CD19&CD22双靶点CAR-T注射液获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格认定(ODD)，用于治疗急性淋巴细胞白血病(ALL)。这款创新型细胞治疗产品的产生，为治疗复发和难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)提供了新选项，标志着中国生物药物研发步入国际层面的重要进展。

　　急性淋巴细胞白血病：治疗亟需突破

　　急性淋巴细胞白血病(ALL)是一种源自血液系统淋巴细胞的恶性肿瘤，其病因在于淋巴细胞前体出现基因突变，导致细胞无法正常分化和凋亡，同时出现无限增殖。这种疾病分为 B-ALL和T-ALL 两种亚型，其中B-ALL约占白血病病例的 80%，特别是儿童类型白血病中最为常见。

　　治疗现状及挑战：

　　传统治疗效果有限

　　目前，化疗和靶向药物是B-ALL的标准疗法。但对于部分患者，难以达成完全缓解(CR)，治疗后复发比例高，难治性病例的预后极差。

　　亟需突破

　　特别是对于复发/难治性B-ALL患者，现有治疗手段无法为大多数病例提供长期生存机会，寻找新的疗法成为医学界的迫切需求。

　　CAR-T疗法：创新靶点联合治疗

　　普瑞金生物此次研发的靶向CD19&CD22双靶点CAR-T注射液，针对B细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)具有完全自主知识产权，并展现出卓越疗效。

　　双靶点机制：

　　CD19靶点：广泛表达于B细胞表面，已经成为B细胞恶性肿瘤常见治疗靶点。

　　CD22靶点：在部分CD19阴性的白血病患者中仍然维持显著表达，帮助解决单靶点疗法对于耐药和复发的局限性。

　　通过靶向 CD19和CD22双抗原，普瑞金的CAR-T产品进一步提升了治疗精准度及持续疗效，为复发/难治性B-ALL患者提供了优异解决方案。

　　临床前成果：完全缓解率达100%

　　普瑞金公司与一家三甲医院血液科团队合作，开发了靶向CD19&CD22的CAR-T疗法，并开展了初步的研究者发起试验(IIT)。

　　临床前数据：

　　6例接受治疗患者：均达完全缓解(CR)

　　客观缓解率(ORR)达 100%，微小残留病(MRD)阴性率亦达 100%。

　　脱靶效应低，安全性良好

　　此次试验初步验证了CAR-T疗法在治疗复发/难治性B-ALL中的显著疗效。

　　这一成果为进一步的临床试验奠定了坚实基础，展现了CAR-T细胞疗法的巨大应用潜力。

　　FDA孤儿药资格认定：国际认可的里程碑

　　孤儿药资格认定(ODD)是FDA专门针对治疗罕见病或患病人群稀少疾病的创新疗法所提供的重要支持政策。该资格赋予了CAR-T在美国市场开发的以下优势：

　　临床试验支持

　　获得更长的市场独占权，降低研发成本及壁垒。

　　研发速度加快

　　FDA将通过加快审评程序和提供税收减免，为孤儿药临床开发提供支持。

　　此次普瑞金生物获得ODD认定，代表其CAR-T疗法已迈入国际研发视野，预计未来可进一步进入全球市场，为更多急性白血病患者带来福音。

　　临床应用前景：CAR-T疗法的多重意义

　　普瑞金开发的CD19&CD22靶向CAR-T疗法，有望为B-ALL治疗提供如下突破：

　　更高缓解率

　　双靶点设计覆盖更广泛抗原表达，适用于CD19耐药或表达缺失的患者，减少肿瘤复发机会。

　　个性化治疗

　　精准靶向B细胞，降低治疗毒副作用，改善患者治疗耐受性。

　　拓展适应症

　　除B-ALL外，此疗法未来可扩展用于其他CD19&CD22相关血液肿瘤。

　　结语：推动白血病治疗走向新阶段

　　普瑞金生物此次研发的靶向CD19&CD22双靶点CAR-T注射液，以卓越疗效在复发/难治性B-ALL中展现了强大应用潜力，并获得FDA孤儿药资格认定，成为行业中的重大突破。未来，该疗法有望通过后续临床推进，惠及更多患者，推动白血病治疗迎来更精准、更高效的新阶段，同时展现中国创新药物在全球市场的强势竞争力。

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