人工智能在药物研发中的现状和前景
找药助理
关键词: #健康资讯
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人工智能(AI)在制药行业中具有巨大的商机。根据Deep Pharma Intelligence的数据,2014年至2023年间,AI领域的药物开发投资总额超过600亿美元。最近,Xaira Therapeutics成功上市,融资规模达10亿美元,并且各大制药公司与英伟达签署新的合作协议,暗示着到2024年,AI领域的投资规模可能超过这一估值。
然而,除了营销宣传外,各行业领袖之间也在进行实质性讨论,质疑人工智能的投入是否真的可以提升制药行业的生产效率和产出。尽管生物技术公司始终声称利用人工智能进行药物研发比传统方法更快、更便宜,但至今为止,这些公司只有少数几种药物进入了临床试验阶段,且还没有一种药物通过了FDA的第三阶段批准。
去年初发生了一些临床试验失败的案例,比如Exscientia针对其抗癌药物EXS-21546以及BenevolentAI针对皮炎药物BEN-2293的一、二期试验。这些案例表明,人工智能在药物研发领域的回报可能会受到更多延迟。
人们似乎过分夸大了AI在制药行业的讨论,认为AI工具在快速开发临床可用化合物方面的能力。这种夸大了AI如此多样复杂领域人类生物学的掌握能力。
人工智能工具并不像ChatGPT这样能够快速完成研究论文写作的任务。对我们而言,我们要解决的问题不是“人工智能是否能改变药物发现?”当适当使用时,人工智能无疑将改变药物发现。我们需要问的是:“我们如何解决早期人工智能派生化合物试验中出现的翻译问题?”如果我们能够回答这个问题,我们将能更好地验证人工智能派生的结果。
人工智能未能达到预期的原因主要在于数据本身,以及公司如何处理其所产生的结果。虽然AI模型在识别相关性方面表现出色,但众所周知,相关性并不能解释因果关系。成功生成AI的方法取决于使用公开数据集的数据准确性和完整性,但目前还没有证据表明我们已充分数字化人类生物学。即便使用最准确和完整的数据集,研究人员也只能识别到合适的相关性。综上所述,我们需要更多的数据。药物开发公司需要理解因果关系,这需要通过湿实验室验证AI生成的结果。
在当前AI资源的竞争中,几乎没有AI平台专注于利用真实的生物样本来训练其AI模型。使用真实生物样本进行纵向研究以获取数据的机会变得更加少见。只有一小部分公司和组织在进行贝叶斯AI与传统机器学习模型相结合的研究,从样本中获得新的见解。
利用疾病发生前后的真实生物样本,运用贝叶斯方法进行研究,具有探索价值,可能对药物概念化、发现和开发进行重新定义。神经人工智能可以作为下一步解析遗传因素与常见疾病之间错综复杂关系的工具,有助于决定药物开发路径的重要性。
利用这些技术,我们已经找到了适用于临床阶段研究中展示早期效果的试验人群,来治疗难以治愈的癌症,比如胶质母细胞瘤和胰腺癌。
成功的人工智能工具是怎样的?虽然早期的失败使人们对制药领域的人工智能的价值产生怀疑,但我对未来持乐观态度。人工智能工具可以有效地帮助我们识别用于临床开发的化合物,但我们必须使用真实的生物数据输入,不仅仅依赖公开数据集,还需要严格验证人工智能模型的结果,以确保我们了解治疗候选物的潜在作用机制,以及哪些类型的患者最有可能受益。基于此,我们可以设计临床试验,仅包括可能受益的患者。
在临床试验中,可以利用人工智能模型收集和分析患者治疗前后的生物学临床样本。通过分析模型提供的见解,能更深入地了解治疗候选物的生物学效应,进而优化我们对哪种患者对治疗有反应的认识。
最终,借助人工智能所得出的见解,一旦药物得到批准,我们可以利用这些见解开拓标签扩展或药物再利用的可能性。通过了解药物的作用机制和针对特定人群的反应特征,来确定拥有相似生物特征的其他患者群体。
BPGbio的CEO Niven R. Narain博士表示,BPGbio利用其NAi交互式生物学AI平台开展了一项涵盖临床注释的纵向研究,拥有逾10万患者/样本生物库。该公司的研究人员采集组织、血液和尿液样本,并对其进行代谢组学、脂质组学、蛋白质组学分析。BPGbio的官员指出,通过将多组学数据与专业AI模型相结合进行分析,使得公司更好地了解其设计的治疗方案对疾病潜在生物学机制的影响以及患者接受治疗后生物学上的变化。
虽然人工智能在制药领域的应用还在发展阶段,但有望实现精准医疗,为制药开发的各个环节提供价值。人工智能工具能帮助我们鉴别适用于临床研究的化合物,但我们需要结合真实的生物样本和湿实验室验证来严格评估人工智能模型的结果,以确保我们了解治疗候选物的作用机制,以及哪些患者可能最为受益。通过这种方法,我们可以更好地充分发挥人工智能在制药领域的潜力,推动精准医疗的实现。
2026-08-27
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