国产新一代TRK抑制剂亮相SIOP 2025：佐来曲替尼为儿童肿瘤精准治疗注入新动力
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2025年国际儿童肿瘤学会(SIOP)年会近日在荷兰阿姆斯特丹圆满举行。作为全球儿童肿瘤领域最具影响力的学术盛会，本次大会吸引了来自世界各地的临床专家与科研学者，共同探讨儿童肿瘤诊疗的最新进展。
在此次大会上，中山大学肿瘤防治中心儿童肿瘤科张翼鷟教授团队带来的一项研究成为焦点。团队成员王娟教授代表多中心研究者发布了我国自主研发的新一代泛TRK抑制剂佐来曲替尼(zurletrectinib，ICP-723)在儿童及青少年实体瘤中的I/II期临床数据，吸引了国际学界的广泛关注。
靶向NTRK融合：从“按部位治”到“按基因治”的变革
报告指出，NTRK基因融合阳性肿瘤在儿童群体中发病率更高，常见于婴儿纤维肉瘤、分泌性乳腺癌及部分中枢神经系统肿瘤。这类疾病由异常的基因融合驱动，传统治疗方式往往疗效有限且副作用较大。
TRK抑制剂的出现，开启了肿瘤治疗新纪元——从以“癌种”为中心转向以“基因异常”为核心的精准治疗。
张翼鷟教授表示：“只要检测出NTRK基因融合，无论肿瘤生长在哪个器官，都可采用TRK抑制剂治疗。这正体现了‘异病同治’的理念。作为我国原研的第二代TRK抑制剂，佐来曲替尼不仅适用于初治患者，也能有效克服第一代药物的耐药问题。”
临床数据积极：耐药患者迎来新希望
根据临床研究结果，佐来曲替尼在儿童和青少年NTRK融合阳性肿瘤中的客观缓解率(ORR)高达90%。对于曾接受第一代TRK抑制剂治疗并产生耐药的患者，所有完成疗效评估者均实现了部分缓解。
在安全性方面，研究显示未观察到剂量限制性毒性，治疗相关不良反应多为轻中度(1-2级)，整体耐受性良好。
研究者认为，该结果表明佐来曲替尼具备成为NTRK/ROS1基因融合阳性实体瘤潜在标准治疗药物的潜力，为此前无药可治的患儿带来了新的希望。
基因检测是关键：从发现驱动基因到精准用药
如何筛选出适合TRK抑制剂治疗的患儿?张翼鷟教授强调：“通过二代测序(NGS)等分子病理技术检测NTRK融合，是判断治疗可行性的关键。”
目前，国内多家大型肿瘤中心已建立完善的分子检测平台，但基层医疗机构在检测普及和成本控制方面仍需提升。她呼吁家长应尽早带患儿前往有资质的医院进行基因检测，并关注医保政策的变化。
随着靶向药物陆续纳入医保，检测率提升和药物可及性将共同推动精准治疗在儿童肿瘤中的落地。
入选“星光计划”：加速审评助力患儿早用上创新药
值得注意的是，佐来曲替尼已被国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)纳入“抗肿瘤药物研发鼓励试点计划(星光计划)”。
张翼鷟教授指出，这一政策将显著缩短药物审评周期，加快上市进程。“这不仅体现了国家对儿童肿瘤患者的重视，也意味着更多患儿将有机会更早用上安全高效的国产靶向药。”
展望未来：精准医疗引领儿童肿瘤治疗新格局
对于未来研究方向，张翼鷟教授表示，佐来曲替尼作为单药疗法已展现出卓越疗效，而与化疗、免疫疗法或其他靶向药联合的潜力值得进一步研究。
“我们正迈入一个以精准医学为核心的新时代。随着靶向药与分子检测的不断发展，儿童肿瘤的治疗将更加个体化、低毒化，未来有望真正实现‘去化疗化’。”
给家长的建议：早检测、早干预、科学沟通
面对复杂的儿童肿瘤，张翼鷟教授建议家长：
选择权威儿童肿瘤中心就诊，由经验丰富的多学科团队制定治疗方案;
主动进行基因检测，明确病因与潜在靶点;
保持科学沟通，通过正规渠道了解药物信息和临床试验动态。
她总结道：“精准医学正在重塑儿童肿瘤的治疗格局。我们希望像佐来曲替尼这样的中国原创药物，能尽快惠及更多患儿，让他们有机会迎来健康成长的新未来。”
温馨提示：医疗科普知识仅供参考，不作诊断依据；无行医资格切勿自行操作，若有不适请到医院就诊。
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