4月19日，国家药监局器审中心发布了2024年第4号公告，公开了7款创新医疗器械项目特别审核结果，提议这些项目进入特别审核程序。1、左心室辅助装置：心恒睿医疗随着经济水平提高和饮食结构变化，冠状动脉粥样硬化性心脏病（冠心病）已经成为我国居民主要疾病之一。 ACS合并CS及机械并发症，以及慢性心衰患者急性失代偿等心血管危重症病例呈上升趋势。介入式左心室辅助系统是一种新型医疗设备，通过微创手术治疗心衰，使先前危急患者和复杂手术变得可行。恒睿心医是一家专注于心脏病治疗产品研发和产业化的医疗公司，我们致力于为心力衰竭患者提供个性化治疗和服务，打造真正的中国自主创新医疗。2、使用一次性的血管冲击波导引线和血管冲击波治疗设备：微创旋律根据《冠状动脉钙化病变诊治中国专家共识》的流行病学数据显示，冠状动脉钙化随着年龄增长而增加，在40到49岁年龄段的发生率约为50％，而在60到69岁年龄段的发生率约为80％。冠状动脉狭窄程度越高，通常伴随钙化的概率也越大。微创的冠脉冲击波球囊导管系统是一种用于处理钙化病变的产品，可以在球囊低压下向钙化斑块发射非聚焦、脉冲式的冲击波，安全而有效地破碎深层钙化而不会损伤血管内膜，改善血管的柔软程度，有助于后续器械通过并支持支架扩展贴合血管壁。微创旋律是微创医疗科学有限公司旗下的上海微创医疗器械(集团)有限公司的分支机构，专注于科技推广和应用服务。3、人工晶体：世纪健康世纪康泰利用高质量科研平台，以“创新眼科材料和光学设计平台”为战略指导，涉及人工晶状体、视光、胶原蛋白等领域。据悉，世纪康泰致力于开发应用眼科及前沿生物医学材料系列，推广最新科技成果，为客户和患者提供最佳产品和服务。根据世纪康泰的报道，他们即将陆续推出其美视季®硬性角膜接触镜、护理液(三类医疗器械)等护理产品，以及OK镜等相关产品。4、射频消融导管心脏系统：Delight Medical经导管心脏射频消融术是一种微创介入手术，具有小伤口、恢复迅速、局部麻醉等优势。射频电流作用范围小，对身体无危害。该手术通过引导电极导管经静脉或动脉输送至心脏特定位置，释放射频电流导致部分心内膜和心肌坏死，用以治疗快速心律失常的介入性技术。德晋医疗是一家成立于2015年的公司，主要专注于开发治疗二尖瓣和三尖瓣疾病的产品和技术。该公司牵头承担了2022年国家“十四五”重点研发计划，并积极参与多项国家和省级重点研发计划。在2020年被评为中国的独角兽企业。截至目前，该公司在全球累计申请了500多项专利，其中150多项已经获得授权。德晋医疗最新研发的DragonFly™经导管二尖瓣夹系统是中国首个通过股静脉进行二尖瓣修复的器械，该产品已获得2022年“十四五”国家重点研发计划项目的支持。5、导管插入二尖瓣瓣膜系统：臻亿医疗中国有成千上万的病患者正遭受心血管疾病的折磨，其中心脏瓣膜疾病是一种心脏结构问题，其中二尖瓣疾病是发病率最高、治疗难度最大的一种。根据弗罗斯特沙利文的数据，2019年全球有大约2.1亿心脏瓣膜疾病患者，其中有大约260万人死亡。二尖瓣反流是最普遍的心脏瓣膜疾病类型，占全球心脏瓣膜疾病患者的45.4%。严重的二尖瓣反流患者如果没有接受有效治疗，5年内的死亡率可以高达50%。预计到2025年，中国的二尖瓣反流患者数量将达到1210万人。臻亿医疗专注于为心血管领域提供高端介入类医疗器械，致力于降低致死率和致残率，并在国内空白疾病领域开展综合性业务。公司的业务范围涵盖心脏瓣膜、心衰、外周和冠状动脉等四大疾病领域。据悉，臻亿医疗自主研发的TruDelta®经导管二尖瓣瓣膜系统是一种心尖锚固式瓣膜系统，提供多种瓣膜规格选择，首创国产心尖固定式瓣膜，适用于95%以上的二尖瓣疾病患者。6、华科精准提供磁共振监测半导体激光治疗设备和一次性使用激光光纤套件。核磁共振技术结合半导体激光疗法设备和一次性激光光纤套件，可实现神经外科颅内病变的微创治疗，适用于治疗对药物难以控制的癫痫患者（具有明确定位的致痫区或传导途径）的局部病变。华科精准是一家位于北京中关村高端医疗器械园的公司，专注于医用机器人技术和智能医疗产品的创新。他们已成功研发出包括医用机器人、医用导航、医用软件、医用电极和医用激光在内的十余种产品。自2003年以来，华科精准一直在致力于智能医疗技术的创新，尤其在颅内电极自主技术方面取得了突破，成功实现了领域内90%以上的技术国产化替代。他们每年支持超过5000台相关手术，推动了中国功能神经外科的发展。7、颈动脉支架系统：中天医疗中天医疗是一家现代化的高新技术医疗器械企业，成立于2018年，专注于研发、生产和销售。公司致力于成为血管疾病创新解决方案提供者。其中，与国内知名医学院附属医院合作开发的颈动脉支架项目，通过创新设计，有效降低了术中和术后卒中的发生率，减少术后再狭窄的几率。据悉，中天医疗已获得超过10项产品通过了NMPA注册，已经开发出完整的神经介入急性缺血性卒中解决方案。这个解决方案包括了用于取栓治疗的自主创新取栓支架和血栓抽吸导管，以及一整套与国际品质匹敌的通路产品，如远端通路导管、长鞘、微导管、微导丝，以及经过“医企联合创新”研发的导航微导管。这些产品形成了一站式创新解决方案，具备“吸取全能、通路齐备、创新加持”的优势。

2024年4月16日，复旦大学附属华山医院的研究人员在《Journal of Experimental & Clinical Cancer Research》上发表了一篇名为《抑制ATG7能增强抗肿瘤免疫反应，提高免疫检查点阻断在微卫星不稳定性结直肠癌中的疗效》的文章。研究发现，抑制ATG7会导致MHC-I表达上调，从而增强免疫反应并减少胆固醇的积累。这表明ATG7的抑制具有治疗潜力，而使用他汀类药物则可增加免疫检查点抑制剂的敏感性。研究背景结直肠癌（CRC）是全球导致癌症相关死亡的主要原因。虽然早期癌症检测方面取得了重大进展，但大多数结直肠癌病例仍然被晚期诊断。晚期转移性结直肠癌的患者在被诊断后的5年生存率约为10%，这显示出亟需新的治疗方案以提高患者的生存率。免疫疗法已成功用于多种血液学和实体器官的转移性恶性肿瘤，通过免疫检查点治疗来提高患者的生存率。免疫疗法通过抑制T细胞抑制受体与相应配体的相互作用，激活抗肿瘤免疫反应，使肿瘤持续缩小，引入新的肿瘤靶向治疗药物。PD-1及其配体PD-L1在非小细胞肺癌、晚期黑色素瘤、膀胱癌以及转移性肾癌患者中展示出显著的疗效。帕博利珠单抗和纳武利尤单抗是靶向PD-1的抗体，被批准用于单独或联合使用治疗结直肠癌。另一药物ipilimumab是一种抗CTLA-4抗体，用于治疗高微卫星不稳定性（MSI-H）/错配修复缺陷（dMMR）的CRC。其他研究显示，在28例MSI-H肿瘤患者中，缓解率为50%，疾病控制率为89%。然而，对于对PD-1/PD-L1治疗产生反应的结直肠癌患者，要取得良好的结果仍然是个挑战，因此需要更多的努力来提高治疗效果。研究结果02我们在这项研究中，使用了成熟的免疫功能正常的结直肠癌小鼠模型，来探讨ATG7在免疫反应中的作用。研究结果显示，关注ATG7基因，或利用抑制剂减弱其激酶活性，显著影响结直肠癌的免疫环境。这一策略可能有助于调节CD8 T效应细胞进入肿瘤微环境，提高其免疫原性。我们发现，抑制ATG7会增加细胞膜表面的MHC-I表达水平。此外，我们还发现ATG7是HMGCR的正调节因子，HMGCR是他汀类药物的作用靶标，可促进结直肠癌中胆固醇的积累。我们的研究结果揭示了一个新的机制，即ATG7调控胆固醇代谢和MHC-I与ROS/NF-кB间的相互影响，共同调节结直肠癌的免疫治疗效果，为临床预测PD-1/PD-L1阻断疗效提供了可能的生物标志物。综上所述，我们的研究就ATG7在结直肠癌中促成免疫抑制环境的内在作用进行了探讨。抑制ATG7有助于增强结直肠癌的抗肿瘤免疫反应，通过ROS/NF-κB信号通路加强MHC-I的表达支持了这一结果。而且，联合使用他汀类药物HMGCR抑制剂（如阿托伐他汀）也进一步提升了抗肿瘤免疫疗效。目前，尚无有效策略可提高对免疫检查点阻断疗法的反应率。我们的研究提出了一项充满前景的新方法，即将ATG7抑制剂与降胆固醇药物和免疫检查点阻断相结合。这种革新的组合或许可以克服药物耐受性，从而为结直肠癌患者带来明显益处。研究结论03总的来看，研究显示抑制ATG7能够激活CD8 T细胞，为结直肠癌(CRC)的免疫治疗提供了新的途径。这是通过激活ROS/NF-κB信号途径，提高细胞膜上MHC-I的表达来实现的。另外，实验证明，联合应用ATG7抑制剂和HMGCR抑制剂阿托伐他汀(atorvastatin)可能是一种有效的靶向联合治疗。因此，同时干预ATG7和抑制胆固醇代谢代表着一种潜在的治疗战略，可以增强MSI-H CRC患者对免疫治疗的响应。

近年来，医疗技术水平的提高、国家人口构成变化以及疾病谱的改变等因素对医保基金的收支平衡造成了严峻挑战。与此同时，随着DRG/DIP医保支付方式改革不断推进，医保基金的监管工作也面临着新的挑战。近期，对基金监管力度不断加强，采用多种方式相结合的策略，积极探索提升监管效能的途径。医保监管措施进一步加强，强调加大力度。2024年4月16日，国家医保局、最高人民法院、最高人民检察院等六个部门联合发布了《医保基金违法违规问题专项整治工作方案》，并将在全国范围内展开相关工作。在今年1月举行的全国医疗保障工作会议上，已经清楚指明了到2024年，要加强基金监管力度。要实现全面现场监管覆盖，并精准非现场监管打击，充分发挥治理医药领域腐败问题的监督作用。各部门联合到重点领域展开专项整治，切实发挥“查找问题以促改进”的作用。除此之外，最近，河北、宁夏、山东等地相继发布了实施方案，加强医疗保障基金监管，宣部展开省内医保检查，公布重点区域检查计划；四川、上海、北京、黑龙江等地召开工作会议，强调巩固基金监管力度，深入开展检查和整治活动，提高监管效能。在方案和会议中，重点提到了智能审核、大数据应用监管和社会监督等形式。在这种情况下，医院若仅凭借传统的手工审查和人工监管，必定无法适应新的监管形势，应当实行医院内部基金的常态监管，加强信息化监管。由人工随机抽查审查，向大数据智能审查全方位、全流程、全环节的转变，切实做到严格控制存在的风险点，降低医保违规风险。分场景应用事前提示对于医疗人员开出的医嘱、处方和护理耗材，需要实时审查其内容的合理性和合规性，并及时给予反馈。如果发现异常行为（违规），系统会立即弹窗提醒。事中审核在医院医保结算之前，需要对所有医嘱和已产生的医疗费用进行审核。如果发现问题，需要提醒结算人员，以防止违规行为或潜在违规风险的产生。事后分析对医院的历史医保案例进行审查和分析，确认潜在的违规问题。分别从科室、医生、病种以及服务项目等多个角度，进行数据统计和分析。这将有助于医院监管部门进行内部审查和管理，提供基于数据的有力分析。

一年前，礼来公司和涉嫌胰岛素高价定价的多年诉讼原告们最初达成了价值1350万美元的和解协议，但现在这项交易已经被撤销。4月19日，代表公司和原告的律师向新泽西州地方法院的法官布莱恩·马蒂诺蒂签署了一份信函，通知法院双方将终止和解协议，因此不会进行相关的初步批准程序。和解协议除了包括了1,350万美元的赔偿外，还规定了每月35美元的自付胰岛素费用上限，持续四年。这宗案件可以追溯至2017年，当时原告首次指控礼来、赛诺菲和诺和诺德参与了一场“不公正”的价格竞争，致使自费成本“飙升”，让许多患者无法负担生命救助药物。原告控告胰岛素制造商“勾结涨价”。多年来，制药公司和药品福利管理机构一直在争吵谁应该对胰岛素的高价负责。2019年4月，美国国会甚至就此问题召开了听证会。随后，这三家企业在政府施加的压力下显著降低了胰岛素的价格。比如，礼来公司以50%的折扣发布了其基础胰岛素Humalog的授权仿制药，而赛诺菲也扩大了胰岛素获取计划，将其所有胰岛素产品每月售价统一定为99美元。根据美国已通过的《通货膨胀削减法案》，规定胰岛素的自付费用上限为每月35美元。此法案也为医保受益人设定了同样的上限。因此，当礼来最初提出和解方案时，并没有受到所有人的欢迎。去年8月，有九个州反对该协议，称该公司试图利用这笔交易进行“厚颜无耻的尝试”，以阻止未来的州诉讼，并敦促法官推迟批准，直到协议被修改，以确保各州仍然可以提起自己的案件。当然，礼来公司也认为不公平。根据该公司的说法，这一决定“再次确认了礼来公司一贯的观点：这些有关胰岛素定价的诉讼是没有价值的。”一位发言人在一封电子邮件声明中表明。“尽管礼来公司将继续捍卫这些指控，但我们对患者的承诺保持坚定不移，”一位发言人补充说，并指出该公司目前每月平均自付胰岛素价格上限为17.16美元。然而，礼来公司同意在未来五年内向明尼苏达州提供免费和低价的胰岛素，这是在前明尼苏达州总检察长提出相关案件后的一个举措。与此同时，诺和诺德以及赛诺菲公司在该州仍面临类似的诉讼。

最近一项在《营养》杂志上发表的研究讨论了幼儿食用豆类与饮食质量的改善相关性。豆类的好处儿童的饮食在早期对个人的生长发育和疾病风险都有重要的影响。大家都知道，豆类富含蛋白质、碳水化合物、微量营养素和植物化学物质，是极佳的营养来源。豌豆、蚕豆和扁豆等豆类富含纤维、高质量蛋白质、多种碳水化合物、铁、叶酸、锌、钾、镁和胆碱。对幼儿饮食中豆类的益处很少有研究评估。豆类的不同品种对营养成分和食谱可能产生影响。当豆类与肉类或碳水化合物搭配食用时，可能出现食用效果变化的情况。关于该研究研究者利用了妇女、婴儿和儿童喂养实践研究2号（WIC ITFPS-2）所收集的数据，研究了出生至24个月时豆类摄入量和整体膳食摄入量之间的关系。WIC ITFPS-2研究招募了特别为特殊补充营养计划（WIC）而设立的妇女、婴儿和儿童作为参与者。研究收集了大约3,000对母子的数据，包括从出生后1个月到15个月，每隔两个月一次，以及在18个月和24个月时进行两次访问。这项研究旨在对干豆、利马豆、辣椒和黄豆进行定量测量，以确定各种常量营养素的消耗量（以克为单位），并计算其在总膳食能量摄入中所占比例。在11个月和24个月时，对微量营养素的摄入量进行测量。研究结果大约有56%的孩子属于白种人，而接近60%的孩子既不是西班牙裔也不是拉丁裔。超过90%的孩子出生时体重正常，近70%是未婚母亲生的。约有56%的母亲体重超重，而且没有完成12年级以上的学业。大约75%的女性在美国出生，而55%的女性与婴儿的父亲同住。大约50%的婴儿通过母乳喂养至三个月，但只有12%的婴儿通过母乳喂养至六个月。85% 的女性接受了营养补充援助计划 (SNAP) 或类似项目。在各个时段，黄豆和利马豆的消费都很少，最高消费率在18个月龄时达到0.1%。同样，食用豆类的幼儿比例也很低，分别是7个月大和18个月大时分别为1.2%和10.5%。辣椒豆的摄入量在7个月龄时也很低，为0.4%，在24个月龄时达到峰值，为5.9%。目前的建议是每周让幼儿和儿童食用1.5杯煮熟的豆类；因此，大多数研究对象的儿童并未按照目前的饮食建议来进行饮食。重要的是，孩子们需要在婴幼儿阶段开始尝试和食用健康食品，这样可以增加他们未来选择食用此类食物的可能性。可能有几个原因导致研究中的儿童无法实现这些建议，例如缺乏时间、文化影响、不方便和对家庭口味缺乏了解。因此，人口因素在决定是否为幼儿提供豆类食物方面扮演着关键角色。白种儿童在一岁和两岁时更常食用豆类，比黑种儿童的比例分别约为6%和1%，以及12%和5%。西班牙或拉丁裔儿童较非西班牙或非拉丁裔儿童更喜欢食用干豆和辣椒豆，分别消费量为8.5%和2%。结婚的妈妈生的宝宝、和宝宝爸爸同住的女性以及在美国以外出生的宝宝更喜欢吃豆类。学历低于九年级的妈妈更容易摄入较多豆类。在美国，西班牙裔/拉丁裔儿童、接受了十二年级以上教育的女性所生的孩子，以及在国外出生的一岁和两岁的儿童更喜欢食用辣椒豆。一岁时，食用干豆的宝宝总的能量、蛋白质和纤维摄入量比不吃这些食物的宝宝高。在吃干豆时，碳水化合物提供的能量比例高，同时总脂肪摄入量也增加。摄入更多的钾、叶酸和镁与吃干豆有关。当达到 24 个月时，发现总能量摄入量减少，除了因食用干豆导致的情况外，这一结果得到了进一步重复验证。食用辣椒豆与摄入总能量和碳水化合物百分比之间存在关联，但从碳水化合物中获得的能量比例未增加。此外，摄入纤维、脂肪和微量营养素（除铁和维生素D外）的摄入量有所增加。两年后，碳水化合物提供的能量比例增加，同时纤维含量也有所增加。与食用豆类辣椒相关的是钾和镁水平的增加。然而，与那些不食用大豆的人相比，该组摄入的总蛋白质、碳水化合物和脂肪并没有增加。在这个时刻，脂肪在总能量中所占的比例有所下降。结论虽然幼儿对豆类的消耗较少，主要是辣椒和干豆，但这与11个月至24个月的宝宝营养素和微量营养素的情况更好有关。早期研究已经表明，膳食中豆类对代谢健康和体重管理有好处。埃塞俄比亚的一项研究显示，对母亲进行营养教育和干预后，他们的孩子更频繁地摄入豆类。干预组的儿童身高和体重指数也有所改善。将来的研究需要揭示豆类消费对儿童健康和饮食选择的长期影响。

由斯坦福大学医学院研究人员领导的国际研究显示，微小 DNA 环违背了公认的遗传学规律，可能是导致癌症形成的主要驱动因素。这些圆环称为细胞外染色体DNA，简称ecDNA，通常携带癌症相关基因，即癌基因。它们在细胞中通常存在大量，可以传递强烈的生长信号，超越了细胞的正常规划。研究者发现，这些圆环还可能携带有抑制免疫系统对新生癌症反应的基因。以前的研究显示，这些环结构在人类癌症中普遍存在，而在健康细胞中则相对罕见，主要出现在晚期肿瘤中。这是因为异常细胞在每次细胞分裂前的复制DNA过程中破坏得越来越严重。然而，最新的研究表明，这些环结构甚至可以在癌前细胞中被发现，且它们的存在可能导致细胞发生癌变。研究人员认为，阻止这些环结构的生成或减轻其对携带它们的细胞造成的影响，有助于抑制癌症的发展。米歇尔是这项研究的六位高级作者之一，这项研究在4月12日刊登在《自然》杂志上。霍华德·张博士、遗传学教授、弗吉尼亚和 DK 路德维格（Ludwig）癌症研究教授也是资深作者。其他资深作者包括西雅图弗雷迪·哈钦斯癌症中心的资深科学家托马斯·保尔森博士; 儿科助理教授吴思涵，博士，德克萨斯大学西南医学中心儿童医学中心研究所助理教授; 加州大学圣地亚哥分校计算机科学与工程教授文尼特·巴夫纳博士; 剑桥大学癌症预防教授兼早期癌症研究所所长丽贝卡·菲茨杰拉德医学博士。Chang指出：“具有ecDNA的癌前细胞的人患癌症的风险是其他人的20到30倍之间。”他还补充说：“这种增加是巨大的，因此我们需重视这一问题。由于我们还发现一些ecDNA携带影响免疫系统的基因，这表明它们可能促进早期免疫逃逸。”破解 ecDNA 在癌症中的作用是2022年国家癌症研究所和英国癌症研究中心授予的四个癌症大挑战之一。该挑战计划的发起旨在吸引世界各地的研究人员，共同解决任何团队都感到棘手的复杂研究课题。米歇尔获得了2.5亿美元的奖励，以领导一个国际研究团队，更深入地了解这些环状结构。但首先，他们必须放弃一些已指导该领域近200年的关键遗传原理。

一项由南加州大学领导的新研究表明，青少年食用垃圾食品可能会对他们的大脑记忆功能造成长期危害。卡诺斯基和主要作者安娜·海耶斯博士后研究员在进行这项研究时指出，早期研究已经表明不良饮食和阿尔茨海默病之间存在联系。患有阿尔茨海默病的患者大脑中乙酰胆碱这种神经递质的水平通常较低，而这种神经递质对于记忆、学习、注意力、唤醒以及不自主肌肉运动等功能至关重要。研究小组想要了解年轻人，尤其是在他们大脑正在显着发育的青春期时，采用类似富含脂肪和含糖西方饮食对他们意味着什么。通过追踪饮食对老鼠乙酰胆碱水平的影响，并进行一些记忆测试，他们可以更深入地研究饮食和记忆之间的重要联系。研究人员透过观察老鼠在实验中对记忆力测试的反应，跟踪了一组摄入高脂肪、高糖饮食的老鼠和对照组老鼠的乙酰胆碱水平。研究团队在老鼠死后检查了它们的大脑，寻找乙酰胆碱水平出现混乱的迹象。记忆测试涉及老鼠在不同地方探索新物体。几天后，研究人员将老鼠重新引入几乎相同的场景，但新增一个物体。食用垃圾食品的老鼠显示出忘记之前看到过的物体和位置的迹象，而对照组的老鼠显示出熟悉的迹象。“Acetylcholine信号传导是动物编码和记忆事件的一种机制，类似于人类的‘情景记忆’，使我们能够回忆过去的事件，”主要作者Hayes解释说。“这种信号似乎不会在那些长期食用高脂肪、高糖饮食的动物身上发生。”卡诺斯基指出，青春期是大脑非常敏感的阶段，这时发生着重要的变化。他表示：“我很难用话语来说这些，以免听起来像是预言灾难和忧郁。”但遗憾的是，有些在成年时可能较容易改变的问题，在童年时却很难逆转。至少还有一些希望进行干预。卡诺斯基提到，在另一项研究中，研究团队调查了老鼠因摄入垃圾食品而导致的记忆受损是否能够通过促进乙酰胆碱释放的药物来逆转。他们尝试了两种药物：PNU-282987 和卡巴胆碱，研究结果显示，通过直接瞄准海马体（这是负责记忆功能的大脑区域，在阿尔茨海默病中经常受损）应用这些治疗方法，老鼠的记忆能力得以恢复。卡诺斯基博士指出，要想纠正青少年期因垃圾食物饮食所导致的记忆问题，需要进一步研究这种特定的医疗干预方式的效果。

科研团队使用人工智能技术显著推动了帕金森病治疗方法的研究进展。剑桥大学研究人员开发了一种基于人工智能的策略，旨在识别阻止α-突触核蛋白（帕金森氏症的特征蛋白）聚集或聚集的化合物。团队利用机器学习技术快速筛选了一个包含数百万条目的化学库，并确定了五种高效化合物，以便进行进一步研究。全球有超过600万人患有帕金森氏症，预计到2040年这将增加至两倍。目前还没有有效的治疗此疾病的药物。在筛选候选药物的大型化学库中的过程非常耗时和昂贵，通常不会成功，并且需要在进行患者的潜在治疗测试之前进行。通过机器学习技术，研究人员能够将原始筛选速度提高十倍，同时将成本减少一千倍。这可能意味着帕金森病的潜在治疗方法能够更快地应用于患者。这一研究成果已在《自然化学生物学》杂志上发表。帕金森氏病是全球发展最快的神经系统疾病之一。在英国，目前每37位活着的人中就有一位在一生中会被诊断患有帕金森氏症。除了影响运动功能以外，帕金森氏症还可能对胃肠系统、神经系统、睡眠、情绪和认知产生影响，并且有可能降低生活质量并导致残疾。蛋白质在重要的细胞过程中扮演关键角色，但当患有帕金森氏症时，这些蛋白就会失控，导致神经细胞死亡。蛋白质错误折叠时，会形成称为路易体的异常簇，这些簇在脑细胞内堆积，妨碍其正常功能。化学系的Michele Vendruscolo教授表示，寻找治疗帕金森症的方法之一是发现能够抑制α-突触核蛋白聚集的小分子。α-突触核蛋白是与该疾病密切相关的蛋白质。这项研究由Yusuf Hamied领导。然而，这是一个十分耗时的过程，仅仅找出一个主要候选者进行进一步测试可能需要数月甚至数年的时间。尽管目前正在进行帕金森病的临床试验，但尚无批准的药物可以缓解疾病症状，这表明还无法直接针对引发该疾病的分子种类。长期以来，帕金森病研究面临的主要困难在于缺乏有效识别分子靶标并与之互动的方法。这种技术上的不足严重阻碍了有效治疗方法的研发。剑桥团队研发了一项机器学习技术，通过筛选数百万种化合物的化学数据库，以发现能够结合并阻止淀粉样蛋白聚集体增殖的小分子。接着对一些顶尖化合物进行实验测试，以筛选出最有效的聚集抑制剂。通过这些实验数据，不断地迭代更新机器学习模型，经过多次迭代后，就能够找出高效的化合物。通过这一方法，剑桥团队已经成功地开发出一种针对聚集体表面口袋的化合物，这些口袋正是导致聚集体指数级增殖的根源。与之前报道的化合物相比，这些新化合物的效力提高了数百倍，并且研发成本也大大降低。Vendruscolo 表示：“机器学习对药物发现产生了实质性影响，加速了发现最有希望候选药物的整个过程。”“这对我们意味着可以同时进行多个药物发现项目，而不是仅限于一个。随着时间和成本大幅减少，一切皆有可能——这是一个激动人心的时刻。”

4月18日，贝达药业收到了国家药品监督管理局签发的《受理通知书》，其中包括受理号为JXHL2400093和JXHL2400094。该公司与EyePoint Pharmaceuticals, Inc.共同提交的EYP-1901玻璃体内植入剂，用于治疗湿性(新生血管性)年龄相关性黄斑变性(wAMD)的临床试验申请已经被国家药品监督管理局受理。老年人视力受损的主要原因之一是年龄相关性黄斑变性(AMD)，进展期的AMD可以分为地图样萎缩(简称GA)和湿性AMD(又称wAMD)。湿性AMD患者因为异常血管侵入黄斑区域导致视力问题甚至失明。EYP-1901可以通过抑制VEGFR (VEGFR1、2、3)、PDGFR的功能来阻止眼部新生血管的形成，从而减少新生血管的通透性，减轻血管渗漏的情况。通过使用可生物降解的缓释给药技术Durasert ETM，EYP-1901能够以可控且耐受的方式不断释放活性成分伏罗尼布，从而延长抗血管内皮生长因子（VEGF）注射治疗周期，增强患者的治疗依从性，减轻医疗负担。本产品的活性成分为伏罗尼布，是由贝达药业开发的多靶点酪氨酸激酶抑制剂，该公司拥有该化合物的知识产权。伏罗尼布的口服片于2023年6月获批上市，适用于晚期肾细胞癌（RCC）患者，他们曾接受过酪氨酸激酶抑制剂治疗但疗效不佳，现联合使用依维莫司治疗。EYP-1901是由贝达药业与EyePoint合作开发的全新玻璃体内植入剂，该产品结合了伏罗尼布和EyePoint具有独特可生物降解缓释技术Durasert ETM，目前在美国进行多项眼科适应症的临床研究，包括wAMD、糖尿病黄斑病变（DME）、非增生性糖尿病视网膜病变（NPDR）等。EYP-1901在治疗wAMD的美国I、II期临床研究（DAVIO、DAVIO2）中展现出卓越表现，具有良好的开发前景。有关EYP-1901贝达药业于2022年5月4日与EyePoint签署了合作协议，该协议是针对EYP-1901项目的。根据协议，贝达药业将负责在中国（包括香港、澳门和台湾）地区的独家开发和销售EYP-1901，而EyePoint则负责该项目在全球其他地区的商业拓展。此前，贝达药业的控股子公司Equinox Sciences, LLC与EyePoint签定了《独家许可协议》和附属协议，授权EyePoint在中国（包括香港、澳门和台湾）区域之外开发伏罗尼布用于各种局部给药的眼科适应症。

近期，正大天晴药业集团成功完成了1类创新药物罗伐昔替尼片(TQ05105)用于治疗中高危骨髓纤维化(MF)的关键注册临床试验。公司已就TQ05105片的上市申请与国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)进行了沟通，并获得了CDE同意提交上市申请的意见，计划在近期递交该产品的上市申请。TQ05105是一种新型的JAK/ROCK抑制剂，由公司自主研发。体外实验结果表明，TQ05105能有效地抑制JAK家族和ROCK激酶的活性，显著降低细胞中的STAT3和STAT5的磷酸化水平，抑制JAK/STAT信号通路的传导，从而发挥抗肿瘤作用。2023年，公司在美国白血病学年会 (ASH) 上公开了一项关于治疗骨髓增生性肿瘤 (MPN) 的TQ05105药物的I期临床研究数据。研究显示，TQ05105在人体中表现出良好的药代动力学特性，且耐受毒性，最佳脾脏缩小率为63.79%，最佳体征症状改善率为87.50%，预计将为骨髓纤维化患者带来更多临床治疗选择。另外，该公司在2023年欧洲血液学年会（EHA）上宣布了TQ05105在慢性移植物抗宿主病（cGVHD）中的Ib/II期临床研究结果。研究显示，TQ05105在cGVHD患者中的毒性可接受，对各器官排异反应的客观缓解率达86.7%，40%的患者LSS评分提高了至少7分，73.3%的患者减少了激素使用，为cGVHD患者提供了更多的临床治疗选择。骨髓纤维化 (MF) 是一种广泛性骨髓纤维组织过度增生性疾病，属于MPN的一种，最终会发展为骨髓功能不全或变成急性白血病。2023年9月，在中国《罕见病目录》第二批中正式将原发性骨髓纤维化 (PMF) 纳入其中。目前，国内唯一一种获批用于MF患者治疗的药物是芦可替尼，临床中存在着许多未被满足的需求。正大天晴在骨髓纤维化领域展开了多项联合研究计划，比如TQ05105与BET抑制剂或BCL-2抑制剂的联合应用，用于治疗中高危骨髓纤维化病例的临床试验，初步结果相当积极。TQ05105即将成为公司申请上市的又一款创新药。随着公司对创新药研发的持续投入，创新管线已经进入了丰收期。