1月19日，艾迪药业宣布其抗艾滋病领域的2.3类改良型新药——多替拉韦拉米夫定替诺福韦片(ADC205片)已获药监局批准启动临床试验。　　适应症覆盖成人及儿童患者　　该药主要用于治疗感染人类免疫缺陷病毒1型(HIV-1)的成人及体重不低于35公斤的儿童患者，涵盖了较广泛的治疗人群。　　复方制剂成分及作用机制　　多替拉韦拉米夫定替诺福韦片是一种由艾迪药业自主研发的化学药品复方，包含多替拉韦钠50mg、拉米夫定300mg和富马酸替诺福韦二吡呋酯300mg三种有效成分。这些药物均已被单独应用于艾滋病治疗多年，且机制成熟明确。　　国际权威指南推荐的治疗方案　　目前，基于拉米夫定(3TC)、富马酸替诺福韦二吡呋酯(TDF)和多替拉韦(DTG)组成的抗逆转录病毒疗法(ART)在抗病毒效果和抑制速度方面具有显著优势，被世界卫生组织及国内外多份权威指南推荐为HIV标准治疗方案之一。　　单片服用简化治疗流程 提升依从性　　该产品采用单片复方制剂(STRs)形式，将每日多次服药简化为每次一次单片服用，极大地减轻了患者的用药负担，提升了治疗依从性。同时，多药联合的方式有效降低了病毒针对单一药物产生耐药性的风险，适合长期治疗需求。

　　近日，上药常药旗下的常州制药厂有限公司生产的普瑞巴林胶囊成功获得新加坡食品药品监督管理局(HSA)颁发的药品注册证书，正式获准在新加坡市场上市销售。　　适应症广泛，覆盖多种神经性疾病　　普瑞巴林胶囊主要用于治疗带状疱疹后遗神经痛、糖尿病引起的外周神经痛、纤维肌痛以及脊髓损伤导致的神经疼痛，还可作为癫痫患者的辅助用药，帮助缓解相关症状。　　多国批准，海外市场布局稳步推进　　该药品研发于2019年10月完成，随后陆续获得多国监管机构批准，2021年7月获美国FDA批准，2025年6月获泰国药监局批准。此次普瑞巴林胶囊三个规格(50mg、75mg、150mg)获新加坡市场许可，标志着公司海外业务拓展步入新阶段。　　未来展望：深化海外市场，积累国际竞争力　　此次获批不仅增强了常州制药在国际医药市场的竞争力，也为后续开拓亚洲及全球其他地区铺平道路。公司将继续致力于提升产品质量和研发实力，推动更多优质药品进入国际市场，实现持续健康发展。

　　糖尿病周围神经病变(DPN)是糖尿病患者中最常见的并发症之一，主要表现为神经轴突的退行性变，目前尚缺乏有效的治疗手段。2026年1月9日，复旦大学余巍团队在《PNAS》发表了题为《高血糖促进SIRT3介导的SARM1去乙酰化加重糖尿病周围神经病变的小鼠模型研究》的论文，首次揭示了SARM1蛋白赖氨酸641位点(K641)乙酰化修饰调控其NAD+水解活性的分子机制。　　高血糖环境下SIRT3调控SARM1增强轴突损伤　　该研究发现，高血糖条件促进线粒体NAD+依赖性脱乙酰酶SIRT3对SARM1 K641位点的去乙酰化修饰，导致SARM1的NAD+水解酶活性增强，进而加剧神经轴突的变性损伤。在2型糖尿病模型小鼠中，通过维持SARM1 K641的乙酰化状态或敲除Sirt3基因，显著减缓了足垫皮肤感觉减退、表皮神经纤维丢失和背根神经节轴突生长障碍等病理表现。　　干预SIRT3-SARM1轴缓解轴突损伤及氧化应激　　研究同时指出，保持K641乙酰化或缺失SIRT3不仅保护了神经功能，还能减少活性氧(ROS)堆积、延缓ATP耗竭并维持NAD+水平，从而减轻DPN的病理进程。进一步实验显示，在SIRT3缺失小鼠中恢复野生型SARM1会逆转其保护作用，而表达模拟乙酰化的SARM1 K641Q突变体则不改变这种效果，验证了K641乙酰化在调控SARM1功能中的关键作用。　　糖尿病周围神经病变的临床挑战与发病机制　　DPN影响全球数百万糖尿病患者，导致感觉障碍、慢性疼痛、足部溃疡甚至截肢风险增加。高血糖环境诱发的氧化应激与线粒体功能障碍，是推动DPN发展的核心机制。SARM1作为一种NAD+ 水解酶，通过触发线粒体能量代谢紊乱和轴突断裂，成为神经退行性损害的关键介质。现有治疗主要依赖血糖控制及疼痛管理类药物，疗效有限，急需针对轴突损伤机制的创新疗法。　　研究意义及未来治疗潜力　　本次研究首次明确SARM1通过其K641位点乙酰化状态的调节机制，揭示了SIRT3介导去乙酰化加重DPN的病理作用。这一发现为开发靶向SIRT3-SARM1信号通路的新型治疗策略提供了重要理论基础，有望推动糖尿病相关神经疾病的精准治疗，改善患者生活质量。

　　2026年1月21日，大冢制药宣布欧盟委员会正式批准其新药Dawnzera(通用名：donidalorsen)在欧盟市场上市，适应症涵盖成人及12岁以上青少年遗传性血管性水肿(HAE)的反复发作预防。此次批准基于欧洲人用药品委员会(CHMP)之前给予的积极评价，为Dawnzera在欧洲的临床推广奠定了坚实基础。　　遗传性血管性水肿简介及疾病风险　　遗传性血管性水肿(HAE)属于罕见且危及生命的遗传性疾病，临床上表现为反复出现的皮肤和黏膜下水肿。黏膜水肿多累及上呼吸道和胃肠道，尤其是喉部水肿，可能引发严重呼吸障碍甚至窒息，是HAE患者致死的主要原因。　　临床数据支撑Dawnzera疗效显著　　Dawnzera此次获批依托于两项关键的三期临床试验——OASIS-HAE和OASISplus试验。这两项研究均显示，Dawnzera在多项核心疗效指标上表现突出，最显著的是显著降低了患者的平均月发作率。在OASISplus的延长期开放标签研究中，患者持续用药一年，月平均发作次数减少高达94%，进一步确认了该药物在长期预防中的良好效果。　　便捷的给药方式提升患者依从性　　Dawnzera通过皮下注射自动注射器施用，患者可自我给药，给药间隔灵活，支持每4周或每8周一次的用药方案。这种简便的给药模式极大便利了患者的日常管理，有助于提升用药依从性及生活质量，实现长期有效的疾病预防。　　展望　　随着Dawnzera在欧盟获得正式批准，这一创新疗法有望为遗传性血管性水肿患者带来更安全、高效、便捷的治疗选择，帮助患者有效减少发作频率，显著改善生活质量。未来，随着临床应用范围的拓展，Dawnzera或将成为HAE领域的重要治疗利器。

　　2026年1月22日，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网公布，辉瑞制药申报的马塔西单抗注射液新适应症上市申请正式受理，注册类别归为2.2类。结合公开资料及临床试验动态，推测此次申请的新适应症主要针对存在凝血因子VIII或IX抑制剂的先天性血友病患者，旨在抑制其出血倾向。　　靶向组织因子途径抑制物，马塔西单抗创新机制助力血友病治疗　　马塔西单抗(Marstacimab，代号PF-6741086)是辉瑞开发的一款单克隆抗体，精准作用于组织因子途径抑制物(TFPI)K2结构域。作为血友病再平衡疗法的重要成员，TFPI在人体中天然具备调控止血与防止异常血栓形成的作用。马塔西单抗通过抑制TFPI，促进血液凝固过程的恢复，从而帮助减少血友病患者的出血事件。　　关键III期临床试验显示显著疗效与良好安全性　　辉瑞曾开展全球多中心的III期开放标签试验BASIS(注册号NCT03938792)，涵盖12至75岁患有重型血友病A(FVIII活性<1%)或者中重型至重型血友病B(FIX活性≤2%)的青少年及成人患者，该群体中包括存在和不存在凝血因子抑制剂的个体。研究结果显示，预防性使用马塔西单抗相比传统按需旁路制剂治疗显著降低年出血率，且安全性良好，未见严重不良反应。　　多国获批，首个针对B型血友病的固定剂量皮下注射药物　　马塔西单抗已在美国、欧盟、日本及中国获得批准，用于规律性治疗12岁以上、体重至少35公斤、无凝血因子抑制物的重度血友病A或B患者，以减少出血次数。值得注意的是，该药成为全球首款B型血友病每周一次的皮下注射治疗方案，同时也是首个适用于A型和B型血友病的固定剂量药物，为患者提供了更为便捷和稳定的治疗选择。　　展望未来　　此次新适应症申请的受理，标志着辉瑞再次拓展马塔西单抗在血友病治疗中的应用范围。随着更多临床数据的积累和监管审批的推进，预计该药将为合并凝血因子抑制剂的复杂血友病患者带来新的治疗希望，改善其生活质量并降低出血风险。

　　1月23日，CDE官网公布，默沙东(Merck)的索特西普(Sotatercept)已被纳入优先审评程序，拟用于治疗成人肺动脉高压(PAH，WHO第1组肺高血压)。该药物旨在提升患者的运动能力和世界卫生组织(WHO)功能分级(FC)，同时降低临床恶化事件发生率，包括因PAH住院、肺移植以及患者死亡。　　索特西普作用机制及背景　　索特西普是一种由Acceleron Pharma研发的创新型ACVR2A-Fc融合蛋白，能够选择性结合转化生长因子β(TGF-β)超家族的相关配体。通过调整肺动脉壁及右心室内促进细胞增殖与抑制细胞增殖信号的平衡，索特西普发挥抑制细胞过度增殖、逆转血管重塑并保持血管畅通的治疗效果。2021年9月，默沙东以115亿美元收购了Acceleron Pharma，从而将索特西普纳入其产品管线。　　FDA批准上市，索特西普迈出关键一步　　2024年3月26日，索特西普以英文商品名Winrevair获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准，正式登陆市场，用于治疗成人肺动脉高压(WHO第1组)。该药物不仅能提升患者运动耐力，还能改善WHO功能分级，减少临床恶化风险。　　国内市场获批，索特西普助力肺动脉高压患者　　2026年1月5日，索特西普在中国上市，商品名为“欣瑞来”，获批适应症为治疗WHO功能分级II至III级的肺动脉高压成年患者。其临床优势包括显著提高运动能力和功能状态，改善患者整体生活质量。　　结语　　索特西普作为一款靶向TGF-β信号通路的新型药物，正在为肺动脉高压患者带来新的治疗希望。随着在欧美及中国市场的相继获批，其将在改善PAH患者预后和日常生活中发挥重要作用。未来，随着更多临床数据的积累，索特西普有望成为肺动脉高压治疗的关键药物之一。

　　乳酸作为糖酵解的主要代谢产物，不仅为细胞提供能量，还参与三羧酸循环(TCA)以及免疫微环境和信号传导的调控，影响肿瘤的进展和治疗反应。近年来的研究发现，不仅肿瘤细胞，基质细胞如癌相关成纤维细胞(CAF)、免疫细胞及内皮细胞等同样是乳酸的重要来源。这提示我们需深入探讨微环境中不同来源乳酸的功能，对理解细胞稳态及疾病机制具有重要意义。　　特殊基质细胞APCDD1+ CAF促进前列腺癌耐药机制揭示　　2026年1月16日，中山大学肿瘤防治中心王骏、李永红教授团队携手湖南师范大学附属第一医院李震医生，在《Science Advances》发表了题为《Lactate derived from cancer-associated fibroblasts promotes alternative splicing and castration resistance in prostate cancer》的研究。　　本研究首次确认，雄激素剥夺治疗(ADT)刺激下，一类标记为APCDD1+的癌相关成纤维细胞(A+ CAF)在前列腺癌肿瘤微环境(TME)中大量分泌乳酸，这类乳酸参与调控雄激素受体(AR)的多种剪接变体，推动去势抵抗的发展。　　乳酸通过表观遗传修饰调节雄激素受体剪接　　前列腺癌细胞摄取A+ CAF分泌的乳酸后，诱导AR基因替代剪接，尤其是产生去除配体结合域的AR变体7(AR-V7)，此变体与治疗耐药密切相关。机制方面，乳酸促进剪接因子SNRPA在第123位赖氨酸残基上的乳酸化修饰(lactylation)，增强其对顺式作用元件的识别和染色质结合，进而促进AR剪接事件，助力肿瘤逃避雄激素剥夺治疗。　　靶向乳酸转运有望逆转治疗耐受性　　该研究还表明，使用单羧酸转运蛋白抑制剂阻断乳酸的转运，可以抑制AR-V7的生成，从而恢复前列腺癌细胞对雄激素剥夺治疗的敏感性。这一发现为临床上克服ADT耐药问题提供了新的潜在干预手段。　　结语：代谢与表观遗传交叉的新靶点　　研究揭示了肿瘤微环境中乳酸代谢与可变剪接调控之间存在代谢-表观遗传轴，为破解雄激素剥夺治疗耐药性提供了新思路。未来，通过靶向微环境乳酸信号，有望实现更加精准且有效的前列腺癌治疗策略。

　　慢性炎症被认为是加速衰老及多种与年龄相关疾病的关键因素。虽然代谢干预在调节炎症反应中发挥作用，但代谢如何具体影响炎症机制仍未完全明了，亟需深入研究以揭示其内在联系。　　爆发性染色质片段核外释放推动慢性炎症　　在细胞及机体衰老过程中，胞质中的染色质片段(Cytoplasmic Chromatin Fragment, CCF)可通过激活cGAS-STING通路促进慢性炎症的发生。然而，CCF尺寸超过了细胞核孔的容纳范围，其如何从细胞核运输到细胞质，一直是未解之谜。　　哈佛/麻省总医院研究揭示二甲双胍抑制核释放机制　　2026年1月16日，哈佛医学院与麻省总医院窦植洵团队在《Nature Aging》杂志上发表最新研究，首次证实染色质片段通过“核释放”(Nuclear Egress)这一特异机制，从细胞核内膜形成囊泡，包裹大型染色质片段后，与核外膜融合将其送出核外进入细胞质。　　该机制区别于传统核孔运输，专门处理不适合通过核孔的巨型细胞核货物。研究还发现，二甲双胍(Metformin)能够有效阻断这一核释放过程，从而减缓衰老过程中炎症反应的发生。　　核释放通路关键蛋白的失活抑制炎症反应　　研究团队通过实验表明，抑制核释放关键蛋白ESCRT-III复合物及Torsin复合物的活性，可以使染色质片段积聚于核膜处。这种阻滞减少了cGAS-STING信号通路的激活，降低了衰老相关的慢性炎症水平。　　此外，葡萄糖限制或使用二甲双胍治疗，能够激活AMPK途径，从而通过自噬降解关键ESCRT-III组分ALIX蛋白，进一步抑制染色质片段的形成及核释放。　　老年小鼠实验验证二甲双胍抗炎效果显著　　在老年小鼠模型中，二甲双胍治疗显著降低了肠道组织中ALIX蛋白的表达水平，同时减少了胞质染色质片段的积累及cGAS介导的炎症反应，显示出其潜在的抗衰老炎症功效。　　结论：以核释放靶点为切入点的新型抗炎衰老策略　　本项研究首次揭露了连接机体代谢和炎症的分子机制，揭示了染色质片段通过核释放参与慢性炎症的新路径。以核释放过程为靶点，利用二甲双胍或类似代谢干预，有望成为未来抑制年龄相关炎症和相关疾病的创新治疗方案。

　　2026年1月23日，中国苏州消息——专注于新一代抗肿瘤小分子药物研发的勤浩医药宣布，其申报的首类新药——双机制ERK1/2抑制剂GH55联合SHP2抑制剂GH21的临床试验申请已获国家药品监督管理局(NMPA)批准。此次临床试验旨在评估该组合用于治疗MAPK信号通路异常激活的局部晚期及转移性实体瘤患者的安全性、耐受性、药代动力学特征及初步疗效。　　双机制组合靶向MAPK通路优势明显　　GH55与GH21组合药物通过双重机制抑制RTK-MAPK信号通路。SHP2抑制剂GH21能够有效阻断信号通路起始端的激活，减少异常信号传递。而ERK1/2抑制剂GH55则作用于通路末端的核心激酶，直接阻断信号输出至靶基因的过程。两者协同配合，可实现从通路输入端到输出端的全链条封锁，克服传统单一用药的耐药瓶颈，提升治疗效果。　　临床前研究成果支持临床开发　　在动物模型研究中，特别是在不同RAS或RAF基因突变的患者来源的异种移植(PDX)模型中，GH55和GH21的联合使用展现出了显著的联合抗肿瘤效应，明显优于单药治疗。这些数据为双药联合在临床上的进一步测试提供了坚实的科学依据。　　前景展望：为实体瘤治疗打开新方向　　此次临床试验的获批代表勤浩医药在抗肿瘤创新药物研发领域迈出的重要一步。双机制抑制剂的开发不仅增强了对MAPK信号通路异常活化相关肿瘤的靶向治疗能力，也有助于突破传统疗法的耐药限制。随着临床数据的持续积累，此组合药物有望成为实体瘤患者新的有效治疗选择。

　　2026年1月22日，艾伯维公司宣布其旗舰产品利生奇珠单抗(risankizumab，商品名喜开悦)在中国新增适应症，正式获批用于治疗对传统治疗或生物制剂治疗无效、失效或无法耐受的中重度活动性溃疡性结肠炎(UC)成人患者。　　利生奇珠单抗的作用机制　　利生奇珠单抗是一种特异性IL-23抑制剂，通过靶向IL-23的p19亚基实现选择性阻断。IL-23作为一种关键的促炎细胞因子，被广泛认为在多种慢性免疫介导疾病的炎症反应中发挥核心作用，阻断它能有效减轻炎症症状。　　先前获批克罗恩病治疗　　值得一提的是，2025年3月10日，利生奇珠单抗首次在中国获批上市，用于治疗中重度活动性克罗恩病成人患者，这些患者对传统治疗或生物制剂的应答不足或耐受性差。　　新适应症获批依托两大关键临床试验　　此次溃疡性结肠炎治疗获批，主要依据INSPIRE和COMMAND两项三期随机对照试验取得的优异疗效数据。　　在INSPIRE诱导期试验中，经过12周治疗，利生奇珠单抗组的临床缓解率显著高于安慰剂组(20.3%对6.2%)，调节后组间差异达到14.0%(95% CI：10.0%～18.0%)，且P值小于0.001，统计学意义显著。　　在COMMAND维持治疗试验中，180mg和360mg两个剂量组均显示出在52周治疗后的临床缓解优势，缓解率分别为40.2%和37.6%，均明显优于安慰剂组的25.1%。　　结语　　利生奇珠单抗凭借其选择性阻断IL-23的机制和卓越的临床表现，现已成为中国中重度活动性溃疡性结肠炎及克罗恩病患者的新治疗选择。这一新适应症的获批，有望为难治性炎症性肠病患者带来新的生机和希望。