FDA首次批准礼来公司靶向治疗药物治疗儿童甲状腺癌
找药助理
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5月29日,美国食品和药物管理局官网显示,礼来公司生产的RET抑制剂Selpercatinib(商品名:Retevmo)已获得加速批准,可用于治疗患有转移性甲状腺癌(包括甲状腺髓样癌)且携带RET基因变异的2岁及以上儿童病患,以及治疗系统治疗期间或之后疾病恶化或无满意替代治疗选择的2岁及以上儿童实体瘤患者。这是FDA首次批准用于12岁以下携带RET基因变异的儿童患者的靶向治疗药物。
美国食品和药物管理局这次批准是基于I / II期LIBRETTO-121研究取得的积极结果。该研究是一项全球性的、多中心的、单组的临床试验,评估了塞普替尼(92mg/m2,口服,每天2次)对患有RET基因突变的儿童晚期实体瘤或神经系统原发性肿瘤患者的疗效和安全性。
25个患者,这些患者年龄在2至20岁之间,患有局部晚期或转移性实体瘤,对现有疗法无反应或未接受标准系统治疗且携带RET激活突变。
研究结果表明,经独立评估的盲法审查委员会确认总体缓解率(ORR)为48%(95%置信区间:28,69);缓解持续时间中位数(DOR)尚未达到(95%置信区间:NE,NE),12个月时仍有92%的受试者表现出反应。
14例患有RET突变的甲状腺髓样癌(MTC)患者以及10例有着RET基因融合的甲状腺癌的青少年和年轻成人中,均发现有持久的治疗反应。其中,其总体有效医疗反应率分别为43% (95%置信区间为18%至71%)和60% (95%置信区间为26%至88%)。
在安全方面,最常见的不良事件(发生率≥25%)包括肌肉骨骼疼痛、腹泻、头痛、恶心、呕吐、新冠病毒感染、腹痛、疲劳、发热和出血。出现3级或4级实验室参数异常(发生率≥5%)最常见的是钙降低、血红蛋白降低和中性粒细胞计数下降。
2020年5月,FDA首次批准上市的塞普替尼是一种高度选择性的口服RET酪氨酸激酶抑制剂,成为全球首个上市的高度选择性RET抑制剂。目前,塞普替尼适用于以下人群:
RET基因融合呈阳性的转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者需要系统性治疗;晚期或转移性RET基因突变型髓样甲状腺癌成人和12岁以上的儿科患者需要系统性治疗,以及对放射性碘治疗困难的晚期或转移性RET基因融合阳性甲状腺癌成人和12岁以上的儿科患者,如果适用放射性碘;过去接受系统治疗后疾病进展或没有满意的替代治疗选择的RET基因融合阳性局部晚期或转移性实体瘤成人患者。携带RET基因变异的2岁以上转移性甲状腺癌(包括甲状腺髓样癌)儿科患者需要系统治疗,且在治疗期间或之后出现疾病进展或没有令人满意的替代治疗选择的2岁以上实体瘤儿科患者。
2025-12-06
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