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FDA拒绝批准Replimune溶瘤病毒治疗黑色素瘤的申请

找药助理
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关键词: #健康资讯

  7月22日,Replimune宣布收到了来自美国食品药品监督管理局(FDA)关于其溶瘤病毒RP1(vusolimogene oderparepvec)联合纳武利尤单抗治疗晚期黑色素瘤的生物制品许可申请(BLA)的完整回复函(CRL)。这意味着FDA暂时拒绝了该药物的上市申请。

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  RP1:创新溶瘤病毒的开发背景

  RP1是Replimune公司开发的一种创新溶瘤病毒,采用经过基因改造的单纯疱疹病毒,添加了融合蛋白(GALV-GP R-)和GM-CSF,旨在提高其对肿瘤的杀伤能力、诱导肿瘤细胞死亡的免疫原性,并激活全身抗肿瘤免疫反应。该药物最初的目标是治疗晚期黑色素瘤患者,特别是那些对传统治疗方法如PD-1抑制剂未能有效反应的患者。

  临床研究:IGNYTE研究的结果

  基于Replimune在2024年提交的II期IGNYTE研究数据,RP1的上市申请已经递交至FDA。该研究纳入了140例晚期黑色素瘤患者,这些患者在接受PD-1药物治疗后出现了疾病进展。研究结果表明,RP1联合治疗显示了32.9%的确认客观缓解率(ORR),其中缓解持续时间的中位数为33.7个月。该研究还显示,在研究期间,1年和2年总生存期(OS)分别为75.3%和63.3%。

  FDA拒绝原因:缺乏足够对照与充分数据

  尽管IGNYTE研究取得了初步的积极成果,FDA在完整回复函中指出,该研究缺乏对照组,因此无法为RP1的有效性提供足够的实质性证据。此外,FDA还表示,由于患者群体存在较大异质性,研究结果的解读也存在困难。FDA认为,部分验证性研究设计中的关键项目尚未得到充分解决,包括溶瘤病毒各组成部分的贡献。尽管如此,FDA明确表示,当前并未发现该药物存在安全性问题。

  Replimune的回应:希望与FDA尽快沟通

  面对FDA的拒绝决定,Replimune表示将请求召开A类会议,并期望在30天内获得批准。公司希望能够通过更快的沟通机制,与FDA进一步讨论如何改进研究设计,进而加速RP1的批准进程。Replimune强调,若无法顺利推进RP1的批准,该药物在晚期癌症患者中的开发将受到影响。

  结语:溶瘤病毒治疗的未来仍充满潜力

  尽管FDA此次未能批准RP1,溶瘤病毒治疗仍然是癌症治疗领域的前沿探索之一。溶瘤病毒通过定向破坏肿瘤细胞并激活免疫系统,是一种具有巨大潜力的治疗策略。尽管目前面临挑战,但随着研究和临床数据的进一步完善,RP1及类似疗法仍有可能在未来获得批准,为晚期癌症患者提供新的治疗选择。

温馨提示:医疗科普知识仅供参考,不作诊断依据;无行医资格切勿自行操作,若有不适请到医院就诊。

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