Praxis口服钠通道抑制剂vormatrigine II期临床结果公布，停药率引发关注

找药助理

904次浏览发布时间：2025-08-06 10:18:07

　　近日，Praxis Precision Medicines公司公布了其口服钠通道抑制剂vormatrigine(PRAX-628)治疗局灶性癫痫的II期临床试验RADIANT的顶线结果。尽管vormatrigine表现出显著的癫痫发作控制效果，但患者停药率高达23%，引发了市场对其耐受性的关注。

　　RADIANT研究概述

　　试验设计与目的

　　RADIANT是一项单臂、开放标签的II期临床试验，旨在评估vormatrigine的安全性、耐受性以及治疗局灶性或全面性癫痫患者的初步疗效。试验共计入组50名患者，这些患者每日接受30mg vormatrigine治疗，治疗持续8周。

　　临床试验结果

　　有效性数据：显著减少癫痫发作频率

　　整体发作控制：治疗第八周，vormatrigine使患者癫痫发作频率较基线平均下降56.3%。

　　响应率：60%的患者癫痫发作频率降低超过50%。

　　完全无发作患者：在治疗最后4周，22%的患者显示完全无癫痫发作。

　　Praxis公司将这一数据描述为“疾病最佳”，尤其是完全无发作的患者比例在现有治疗中表现突出，为患者提供了新的希望。

　　安全性与耐受性：停药率引发关注

　　总体安全性：vormatrigine被认为耐受性良好，大多数不良事件为轻至中度且为暂时性。报告的所有严重不良事件均已恢复并解决。

　　停药率：约23%的患者在试验中停药。Praxis指出，停药主要与患者背景药物(其他抗癫痫药物)剂量未调整有关，这表明药物联用方案需要进一步优化。

　　市场反应与挑战

　　尽管vormatrigine的疗效数据显示出了显著的潜力，市场反应却并未达到预期。Praxis股票因此下跌了5.5%，停药率被认为是未来临床试验及市场推进中待解决的关键问题。

　　Vormatrigine：精准抑制钠通道

　　作用机制

　　Vormatrigine是一种口服钠通道小分子抑制剂，能够选择性作用于大脑中过度活跃的钠离子通道。通过抑制这些通道的异常活动，vormatrigine有效减少了癫痫发作频率，并提升患者的生活质量。

　　适应症扩展潜力

　　当前vormatrigine主要针对局灶性和全面性癫痫，若进一步优化药物联用方案及耐受性，其适应症或可拓展至其他神经系统疾病。

　　后续计划：Ⅱ/Ⅲ期临床试验进行中

　　为了进一步验证vormatrigine的疗效和耐受性，Praxis公司正在推进两个关键临床试验：

　　POWER1(Ⅱ/Ⅲ期试验)：针对局灶性癫痫，预计今年第四季度完成;

　　POWER2(Ⅱ/Ⅲ期试验)：计划于今年第三季度启动，预计2026年上半年完成。

　　这两项研究将为vormatrigine的疗效与安全性提供更全面的证据，同时进一步优化给药策略，减少停药情况的发生。

　　临床意义与未来展望

　　1. 改善现有治疗选择

　　癫痫是一种严重影响患者生活质量的慢性疾病，现有的抗癫痫药物疗效有限且副作用较多。vormatrigine的疗效数据表明，其有望成为一种新的治疗选择，特别是对于发作频繁且对现有药物不响应的患者。

　　2. 停药率的改进空间

　　高达23%的停药率凸显了vormatrigine在实际应用中的挑战。未来研究需要深入分析停药原因，优化药物与背景药物的联合使用方案。

　　3. 市场潜力需要时间验证

　　尽管RADIANT试验的结果显示出vormatrigine显著的潜力，但市场接受度和进一步验证仍是关键。Praxis需要更加优化其临床试验设计，并通过更长时间、更大规模的研究来赢得市场信心。

　　结语

　　Vormatrigine作为一种靶向钠离子通道的口服药物，为癫痫治疗带来了一种全新的机制，尤其是在减少发作频率和完全控制发作方面表现突出。但高停药率问题需要引起足够重视，未来的Ⅱ/Ⅲ期临床试验将是其能否最终上市并成功商业化的关键一环。随着更多研究数据的积累，vormatrigine有望为癫痫患者带来更安全、更有效的治疗选择。

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