Zolgensma再获FDA批准:首款覆盖儿童至成人的SMA基因疗法
找药助理
关键词: #健康资讯
找药助理
关键词: #健康资讯
当地时间11月24日,诺华制药宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)正式批准 Onasemnogene abeparvovec 鞘内注射液(OAV101,商品名:Zolgensma,Itvisma®) 用于治疗两岁及以上、确诊携带 SMN1基因突变 的脊髓性肌萎缩症(SMA)患者。这一决定标志着Zolgensma成为目前首个、也是唯一一个能够覆盖从幼儿到成人的 基因替代疗法。

一次性治疗,直击遗传病根源
Zolgensma 的核心创新在于通过 一次性固定剂量的基因替代治疗,直接纠正SMA的遗传根源,无需依据患者的年龄或体重调整剂量。该疗法通过向体内递送功能性 SMN1基因,实现持续的SMN蛋白表达,从而改善神经肌肉功能、延缓疾病进展,并减少其他药物所需的长期治疗负担。
这一突破性疗法的获批,为众多SMA患者带来了新的希望,也为基因治疗领域树立了新的临床里程碑。
从婴儿到成人:治疗范围全面扩展
Zolgensma最早于2019年获FDA批准,用于治疗两岁以下的I型SMA患儿。当时,这一疗法引起了医学界的广泛关注,被视为基因治疗的代表作之一。此次新获批的 鞘内注射版本(OAV101),在给药方式上更具针对性,使得年长患者也能安全接受治疗,从而实现SMA治疗的全年龄覆盖。
高昂研发成本与全球最贵药之一
诺华透露,Zolgensma的研发成本高达 94亿美元(约合人民币669亿元),其中包含其在2018年以 87亿美元 收购AveXis公司所投入的资金。作为回报,这款药物在全球市场上备受瞩目。其定价高达 210万美元(约合人民币1495万元),位列“全球十大最昂贵药物”第九位。
尽管价格不菲,但Zolgensma在治疗SMA方面的长期效果与一次性疗程设计,使其被认为具有极高的医疗与经济价值。
未来展望:基因疗法的新篇章
Zolgensma的扩展批准不仅为SMA患者带来了新的治疗选择,也再次验证了基因替代疗法在罕见病领域的巨大潜力。随着更多基因疗法进入临床应用阶段,人类在攻克遗传性神经疾病的道路上,正迈出更加坚实的一步。
2025-12-05
2025-12-05
2025-12-05
2025-12-05
2025-12-05