CGB1001成功入选FDA孤儿药名单　　2025年10月17日，融汇Family旗下成员企业——迦进生物医药(上海)有限公司宣布，其自主研发的TfR1抗体-人DMPK siRNA偶联药物CGB1001正式获得美国食品药品监督管理局(FDA)的孤儿药(Orphan Drug)资格认定，用于治疗1型强直性肌营养不良(DM1)。　　这一里程碑式进展标志着中国在RNA药物及罕见病治疗领域迈出了重要一步。　　DM1：最常见的成人型肌营养不良疾病　　强直性肌营养不良(DM)是一种遗传性神经肌肉疾病，按照基因特征可分为DM1型与DM2型，其中DM1型是全球最为普遍且研究最深入的类型。患者通常表现为肢体远端肌肉无力逐渐扩展至近端、伴随肌强直现象，严重影响生活质量。　　尽管DM1的致病机制已较为明确，但目前全球仍无获批的特效治疗药物。　　国际竞争格局：国内首次实现突破　　目前，国际生物科技公司如Avidity Biosciences与Dyne Therapeutics正在开展针对DM1的RNA疗法临床研究，均处于不同阶段。　　而在中国市场，尚无企业明确布局DM1寡核苷酸药物研发。迦进生物凭借其在抗体-RNA偶联药物(ARC)领域的深厚积累，成为国内首批布局DM1创新疗法的企业之一，成功填补了国内空白。　　CGB1001展现出良好的临床前研究成果　　CGB1001在临床前阶段已完成了细胞水平、啮齿动物以及非人灵长类动物的研究。结果显示该药物在组织靶向性与疗效表现方面均取得积极进展，为后续临床试验奠定了坚实基础。　　孤儿药认定助力CGB1001加速发展　　FDA的孤儿药认定(Orphan Drug Designation，简称ODD)旨在鼓励研发用于治疗罕见病(患者人数不超过20万)的新药。　　该认定不仅代表CGB1001在治疗DM1领域的潜力与创新性获得国际认可，同时也为后续研发和商业化带来多项优势，包括：　　享受税收减免与研发补助;　　获得新药上市后的市场独占期;　　优先审评与监管指导支持。　　这将极大提升CGB1001未来进入临床与商业化阶段的成功率和效率。　　结语：开启中国DM1治疗新篇章　　CGB1001获得FDA孤儿药资格，不仅是迦进生物的重要突破，也意味着中国ARC药物研发在国际舞台上迈出了关键一步。随着项目的持续推进，该药物有望为全球DM1患者带来新的希望。

　　近日，国家药监局(NMPA)公布了两款创新药的最新批准信息，分别来自华东医药与恒瑞医药旗下子公司，标志着我国在抗肿瘤及糖尿病治疗领域的自主研发再获突破。　　华东医药首创双靶点抑制剂马来酸美凡厄替尼片获批　　由杭州中美华东制药有限公司研发的1类创新药——马来酸美凡厄替尼片正式获批上市，适用于携带EGFR外显子21(L858R)突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者的一线治疗。　　这是一款新型、强效的不可逆EGFR/HER2双靶点抑制剂，通过与EGFR和HER2激酶区域形成共价结合，有效阻断ErbB信号通路，抑制肿瘤细胞增殖。该药拥有完全自主知识产权，是国内自主创新的代表之一。　　其Ⅲ期临床试验采用随机、双盲、双模拟设计，与常用的EGFR-TKI药物吉非替尼进行了直接对比。结果显示：　　马来酸美凡厄替尼片显著延长中位无进展生存期(mPFS)，风险比(HR)为0.68;　　在EGFR L858R突变患者中，mPFS的HR降至0.55，疗效与第三代EGFR-TKI相当。　　这意味着该药有望成为国产抗EGFR突变肺癌治疗领域的新选择，为晚期NSCLC患者带来更多希望。　　恒瑞医药推出国内首个三机制复方缓释制剂　　另一款获批的新药来自山东盛迪医药有限公司(恒瑞医药子公司)——恒格列净瑞格列汀二甲双胍缓释片(Ⅰ、Ⅱ)。该药被批准用于配合饮食与运动控制血糖，用于经二甲双胍治疗后仍血糖控制不佳的2型糖尿病成人患者。　　这是国内首个将三种降糖机制融合于一体的固定剂量复方缓释制剂，结合了：　　SGLT2抑制剂(恒格列净) —— 促进尿糖排泄，降低血糖;　　DPP-4抑制剂(瑞格列汀) —— 增强胰岛素分泌;　　二甲双胍 —— 改善胰岛素抵抗。　　这一创新组合能够在控糖、安全性与依从性之间取得平衡，为需要多机制联合治疗的糖尿病患者提供更便利的新方案。　　创新驱动下的中国制药崛起　　随着监管体系的完善和研发投入的持续增长，越来越多的国产创新药物正在进入临床与市场。此次两款新药的获批，不仅代表我国自主创新能力的提升，也意味着中国制药业正逐步从“仿制跟随”走向“自主创新引领”。　　未来，随着更多高质量临床研究数据的积累，这些新药有望进一步拓展适应症，为广大患者带来更高效、安全的治疗选择。

　　全球范围内，约有每六对夫妇中就有一对正面临生育困难。随着现代社会女性生育年龄普遍推迟，卵子质量下降、卵巢早衰及癌症治疗带来的生殖损伤，正使不孕问题愈加突出。传统试管婴儿(IVF)技术虽然能帮助部分患者怀孕，但对于卵子储备不足或无法产生健康卵子的女性而言，想拥有带有自身基因的孩子仍是难以企及的梦想。　　在这一背景下，“体外配子发生”(In Vitro Gametogenesis，简称IVG)逐渐成为再生医学研究的焦点。设想一下，如果未来能利用皮肤细胞重新生成健康卵子，那将为无数家庭重新点燃希望。　　科学突破：第三种细胞分裂方式的诞生　　近期发表在《Nature Communications》上的一项研究，让这一构想离现实更近了一步。来自俄勒冈健康与科学大学(OHSU)的研究团队在Shoukhrat Mitalipov教授的带领下，创造了一种被称为“有丝减数分裂”(Mitomeiosis)的创新技术。他们成功让皮肤细胞的细胞核在卵细胞中经历类似减数分裂的过程，从而产生具有单套染色体的“功能性卵子”。　　正如Mitalipov教授所言：“自然界只赋予我们有丝分裂与减数分裂两种方式，而我们创造了第三种。” 这一宣言，标志着人类对细胞命运控制能力的又一次重大突破。　　借助卵细胞质，让染色体完成“减半”　　研究人员采用体细胞核移植(SCNT)技术，将人体皮肤细胞核移入去核卵子中。令人惊奇的是，卵细胞的细胞质似乎能够“指导”外来细胞核进行自我修正，使其丢弃一半染色体，从46条降为23条，模拟出卵子成熟的关键步骤。　　然而，这一过程并非一帆风顺。起初，这些新生卵子在受精后无法继续发育，停滞于分裂中期。研究团队通过加入特定的细胞周期蛋白依赖性激酶抑制剂(CDK inhibitor)，成功突破了停滞状态，使染色体得以顺利分离，最终形成带有原核的受精卵与极体。　　从“皮肤”到“胚胎”：奇迹的早期验证　　在实验中，研究团队共获得82个具备功能的卵子。经过体外受精后，其中约9%成功发育至第六天的囊胚阶段，这正是临床上可进行胚胎移植的关键时期。虽然其余91%的胚胎停留在早期分裂阶段且部分存在染色体异常，但这已是历史性的一步。　　值得注意的是，这项技术与克隆羊“多莉”所使用的核移植原理相似，却有根本性区别：最终的胚胎同时拥有来自两名亲本的遗传物质——皮肤细胞提供母方基因，精子提供父方基因，从而形成真正意义上的新生命。　　机遇与挑战并存　　研究者指出，目前该技术仍属于“概念验证”阶段，距离临床应用至少还有十年左右的科学与伦理探索。主要挑战包括：　　染色体异常率偏高——非整倍体仍是阻碍胚胎正常发育的主要难题;　　发育成功率有限——目前只有少数胚胎能进入囊胚期;　　安全与伦理待验证——长期影响、基因稳定性与社会伦理问题都需深入研究。　　Mitalipov教授同时强调，即使在自然怀孕中，约三分之一的胚胎也无法顺利发育到囊胚阶段，而随着年龄增加，卵子染色体异常更为常见。因此，这一成果的意义不在于完美的成功率，而在于为不孕症治疗开辟了全新方向。　　展望未来：让遗传血脉得以延续　　研究团队的下一步工作将聚焦于提高染色体配对和分离的准确性，并优化药物分子结构以确保安全性。　　从试管婴儿的诞生到基因编辑的问世，每一次生殖技术的突破都伴随着争议与期待。而如今，IVG技术让“用皮肤细胞孕育卵子”的想象不再是遥远的幻想。　　也许在未来，不孕症不再意味着血脉的终结，而是科技为生命延续提供的另一种路径。正如研究团队所言：“这只是一个起点，但它预示着希望的开始。”

　　2025年10月23日，宜明昂科生物医药技术(上海)股份有限公司(01541.HK)宣布，其自主研发的 VEGF×PD-L1双特异性抗体珀维拉芙普α(palverafusp alfa，IMM2510) 联合 替达派西普(timdarpacept，IMM01) 治疗晚期实体瘤的 Ib/II期临床研究 已成功完成首例患者给药。这一里程碑事件标志着宜明昂科在 创新肿瘤免疫疗法 领域迈出关键一步，为晚期实体瘤患者带来全新希望。　　替达派西普：国内首个进入临床的SIRPα-Fc融合蛋白　　替达派西普(IMM01)是中国首款进入临床阶段的 SIRPα-Fc融合蛋白，正在开发用于联合其他抗癌药物治疗多种血液与实体瘤。在此前的临床研究中，IMM01展示出 良好的安全性与初步疗效，并在 2023 ASH、2024 ASCO、2024 ESMO 等国际会议上公布了多项积极数据，显示其在 复发难治性霍奇金淋巴瘤(R/R cHL)、初治MDS及CMML 患者中的潜在临床价值。研究表明，IMM01与多种抗肿瘤药物联合时能 增强免疫效应并显著提升疗效。　　IMM2510：基于“mAb-Trap”平台的双特异性抗体　　珀维拉芙普α(IMM2510)是宜明昂科利用 自主“mAb-Trap”技术平台 研发的 VEGF×PD-L1双特异性抗体。该药物通过三重机制实现抗肿瘤作用：　　阻断PD-1/PD-L1信号通路，激活T细胞免疫反应;　　通过ADCC效应激活NK细胞，增强免疫杀伤力;　　抑制VEGF信号通路，改善肿瘤免疫微环境，抑制新生血管形成。　　临床前动物实验显示，IMM2510与IMM01联用能 产生显著的协同抗肿瘤效应，有望为治疗多种晚期实体瘤提供更高效的治疗方案。　　临床研究设计与方向　　此次 Ib/II期临床试验 旨在评估IMM2510联合IMM01在 晚期实体瘤患者 中的安全性、耐受性、药代动力学特征以及初步抗肿瘤活性。　　研究计划共招募 104名受试者，分为五个治疗队列，涵盖：　　头颈部鳞状细胞癌　　胆道恶性肿瘤　　进展期或转移性结直肠癌　　以及其他实体瘤类型　　这一研究的顺利推进，将为后续更大规模的临床验证奠定基础。　　创新联合策略，塑造免疫治疗新格局　　宜明昂科在免疫肿瘤治疗领域持续深耕，通过将 双特异性抗体与免疫调节因子联合 的创新模式，探索实体瘤治疗的新路径。IMM2510与IMM01的组合，旨在 同时激活先天与适应性免疫系统，重塑肿瘤免疫环境，增强抗肿瘤反应。　　随着研究的深入推进，该方案有望为 传统免疫治疗无效或耐药患者 提供新的突破口，推动实体瘤治疗从“单靶突破”迈向“多机制协同”新阶段。　　结语　　首例患者成功入组，标志着宜明昂科在 双特异性抗体联合免疫疗法 领域的又一重大进展。未来，随着更多临床数据的积累，IMM2510联合IMM01有望成为 晚期实体瘤治疗的重要新选择，为更多患者带来切实生存获益。

　　2025年10月23日，翰森制药集团有限公司(03692.HK)正式宣布，其自主研发的 高选择性RET抑制剂HS-10365胶囊 的 上市许可申请(NDA) 已获国家药品监督管理局(NMPA)受理，适应症为 RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC) 成人患者。这标志着翰森制药在肿瘤精准靶向治疗领域再进一步。　　自主研发的1类创新药，聚焦RET靶点精准抑制　　HS-10365是一款翰森制药自主研发的 1类创新小分子药物，属于 高选择性RET受体酪氨酸激酶抑制剂。　　该药通过与 ATP竞争性结合，有效阻断RET酪氨酸激酶的磷酸化过程，从而抑制下游信号通路的异常激活，进而阻止肿瘤细胞的增殖与迁移，达到精准抑制肿瘤生长的目的。　　相较于早期非选择性抑制剂，HS-10365在 选择性、安全性与耐药性控制 等方面均表现出显著优势，为RET融合阳性患者提供了更具针对性和安全性的治疗选择。　　满足未被满足的临床需求，助力精准医学发展　　RET基因融合是部分非小细胞肺癌患者的重要驱动突变之一，占所有NSCLC患者的约1%–2%。　　然而，目前国内可用于RET融合阳性NSCLC治疗的药物选择有限，患者仍存在较大临床需求。　　HS-10365的NDA获受理，不仅意味着国内RET靶向治疗领域迎来了新的突破，也为晚期肺癌患者带来了新的希望。　　结语：自主创新驱动，迈向国际化布局　　翰森制药长期专注于创新药物研发与转化应用，持续布局肿瘤、代谢、免疫等重点治疗领域。　　HS-10365的进展再次印证了其在 靶向药物创新与国际化研发体系建设 上的实力。　　未来，随着更多临床数据的积累，HS-10365有望成为中国自主创新的又一款标志性抗癌新药，为全球RET相关肿瘤患者提供更高效、更安全的治疗方案。

　　2025年10月24日，中国苏州——康宁杰瑞生物制药(股票代码：9966.HK)宣布，公司自主研发的 PD-L1/αvβ6双特异性抗体偶联药物(ADC)JSKN022 已在中山大学肿瘤防治中心成功完成Ⅰ期临床研究(研究编号：JSKN022-101)的首例患者给药。　　这标志着JSKN022成为全球首个进入临床试验阶段的PD-L1/αvβ6双靶点ADC，同时也是康宁杰瑞旗下第4款进入临床阶段的ADC产品，为全球肿瘤精准治疗领域注入了新的活力。　　创新机制：融合免疫疗法与ADC技术的双重优势　　JSKN022基于康宁杰瑞自主研发的免疫检查点抑制剂恩沃利单抗(Envafolimab)构建，创新性地将免疫调节机制(IO)与抗体偶联药物(ADC)技术相结合。药物采用公司自研的糖基定点偶联技术及Alphatecan连接子载荷，大幅提升了药物的稳定性与均一性。　　该药物可同时结合肿瘤细胞表面的 PD-L1 和 整合素αvβ6。结合后，药物通过靶点介导的内吞进入溶酶体，随后连接子在蛋白水解酶作用下断裂，释放出具有高效杀伤力的拓扑异构酶I抑制剂。　　通过这种设计，JSKN022能够：　　直接诱导抗原阳性肿瘤细胞凋亡;　　阻断TGFβ信号通路，改善免疫微环境;　　通过旁观者效应杀伤邻近的抗原阴性细胞。　　这种多重作用机制使其具备更广泛的抗肿瘤潜力，尤其适用于 对PD-1/PD-L1抑制剂耐药 或 疗效不足的患者群体。　　Ⅰ期临床研究启动：验证安全性与潜在疗效　　JSKN022-101是一项针对晚期恶性实体瘤患者的开放性、多中心、Ⅰ期临床研究，包含 剂量递增 与 剂量优化 两个阶段。研究目标包括评估药物的：　　安全性与耐受性;　　药代动力学(PK)与药效学(PD)特征;　　初步抗肿瘤活性;　　并最终确定 最大耐受剂量(MTD) 及 推荐II期剂量(RP2D)。　　在2025年美国癌症研究协会(AACR)年会上公布的临床前数据表明，JSKN022对多种肿瘤细胞的生长具有显著抑制作用，其效果明显优于传统单靶点ADC药物。　　填补全球空白：PD-L1与αvβ6双靶点ADC的先行者　　目前，全球范围内尚无任何靶向 PD-L1 或 整合素αvβ6 的ADC药物获批上市，相关产品均处于研发早期阶段。JSKN022的进入临床，意味着康宁杰瑞在双靶点ADC领域实现了全球首创性突破，有望打破现有肿瘤治疗的局限，为临床提供全新的精准治疗选择。　　AI赋能研发，推动创新药物加速落地　　JSKN022的研发依托于康宁杰瑞完善的抗体工程与偶联技术体系，结合自主创新的智能分析与分子设计平台，极大提升了研发效率与分子优化精度。未来，公司计划继续加快临床推进步伐，探索其在不同肿瘤类型及免疫联合疗法中的应用潜力。　　总结：　　康宁杰瑞的JSKN022不仅代表了双靶点ADC药物开发的前沿突破，也展示了中国创新药企在全球肿瘤免疫治疗领域的话语权正在不断提升。随着临床研究的深入推进，JSKN022有望为更多肿瘤患者带来切实的治疗希望，开启双靶点精准抗癌的新篇章。

　　乙酰辅酶A(acetyl-CoA)是细胞代谢中的核心分子，参与能量生成、脂质合成及蛋白乙酰化等多种关键生理过程。研究发现，在转移性癌症中，乙酰辅酶A的合成量显著增加，这一代谢特征不仅增强了肿瘤细胞的生长潜能，也推动了癌症的远处扩散。为了维持高水平的乙酰辅酶A，肿瘤细胞往往会通过增加乙酸(acetate)的吸收来实现。然而，这些乙酸究竟来源于哪里，一直是肿瘤代谢研究中的未解之谜。　　中国科研团队揭示：TAM是乙酸的“隐藏源头”　　2025年10月20日，中国科学院上海营养与健康研究所鲁明团队联合复旦大学附属华山医院钦伦秀、朱文伟团队在《Nature Metabolism》发表了最新成果，论文题为：　　“Tumor-associated macrophages serve as an acetate reservoir to drive hepatocellular carcinoma metastasis”。　　该研究首次揭示了肿瘤相关巨噬细胞(Tumor-Associated Macrophages，TAM)与肝细胞癌(HCC)细胞之间的一种新型代谢互作通路——“乳酸-脂质过氧化-乙酸”轴。研究发现，TAM并非肿瘤的“旁观者”，而是乙酸的重要供应源，通过提升HCC细胞中乙酰辅酶A的生成，从而促进肿瘤转移。　　机制解析：乳酸信号触发巨噬细胞“代谢重编程”　　研究团队发现，肝癌细胞分泌的大量乳酸会激活肿瘤相关巨噬细胞内的脂质过氧化-ALDH2代谢通路。这一通路被激活后，TAM会加速乙酸的生成与释放。肝癌细胞再反过来吸收这些乙酸，显著提升其内部乙酰辅酶A水平，从而获得更强的迁移与侵袭能力。　　进一步研究显示，阻断TAM中的ALDH2或抑制脂质过氧化反应，可明显削弱乙酸诱导的肝癌细胞迁移活性。这一发现揭示了乙酸在肿瘤微环境中“供需循环”的关键节点。　　动物实验证实：敲除ALDH2可抑制肝癌转移　　在小鼠原位肝癌模型中，研究人员敲除了TAM内的ALDH2基因，结果显示肿瘤组织中的乙酸水平明显下降，同时肝癌的肺部转移灶显著减少。这一结果充分证明，TAM来源的乙酸是推动肝癌远处转移的重要“燃料”。　　研究意义：肿瘤微环境成为代谢干预新靶点　　这项研究打破了传统的“肿瘤代谢由癌细胞自身主导”的观念，首次将肿瘤相关巨噬细胞确立为肝癌代谢重塑的关键参与者。TAM通过代谢物“乙酸”的供应，间接推动了癌细胞的侵袭与扩散，为肝癌转移机制研究提供了新的理论框架。　　研究团队指出，未来针对TAM代谢途径的精准调控，尤其是ALDH2或脂质过氧化通路的靶向抑制，有望成为防止肝癌转移的新型治疗策略。　　结语：破解肝癌转移的“代谢密码”　　总体来看，该研究揭示了一个由肝癌细胞与TAM共同驱动的乙酸代谢网络，即肝癌细胞通过乳酸信号激活TAM，促使其释放乙酸，再反哺癌细胞以合成乙酰辅酶A、增强转移潜能。　　这一发现不仅深化了我们对肿瘤微环境代谢互作的理解，也为未来开发基于代谢通路的抗转移疗法提供了全新思路。　　正如论文作者所言：“我们或许无法立即阻止癌症产生，但可以切断它‘加油’的通道。”

　　全球每年有近千万名患者死于癌症。在抗癌领域，CAR-T细胞疗法堪称免疫治疗的“王者”，尤其在白血病和淋巴瘤中屡创生存奇迹。然而，面对占癌症90%以上的实体瘤，CAR-T却屡遭瓶颈。　　T细胞往往在肿瘤微环境中被“耗尽”，失去杀伤力;而多重基因编辑带来的毒性风险，也让这些细胞“出师未捷身先死”。如何让免疫细胞既强大又长久地存活，一直是研究界的关键难题。　　Nature Biotechnology新研究：用“表观遗传程序”重塑T细胞　　近日，发表在《Nature Biotechnology》上的一项研究带来了全新思路。来自加州大学旧金山分校(UCSF)及格拉斯通基因组免疫学研究所的科学家，成功开发出一种创新性的表观遗传编程技术，能像编写计算机程序一样精准控制T细胞的基因状态。　　该团队通过一种名为 CRISPRoff / CRISPRon 的全RNA平台，突破了传统基因编辑的“暴力手段”。不同于常规CRISPR需要剪断DNA双链，这一新方法通过在基因启动子区域“添加或去除甲基化标签”，实现可逆、精准且安全的基因调控，就像给基因装上“调光开关”，既能开，也能关。　　CRISPRoff / on：让T细胞拥有“持久记忆”　　研究团队发现，只需在T细胞中短暂引入CRISPRoff系统(持续2–3天)，便能触发长期稳定的基因沉默，这一效果可持续数十次细胞分裂，甚至多次免疫激活后仍不消失。　　更令人惊喜的是，该团队首次实现了对5个基因的同时调控，且细胞存活率远高于传统基因编辑方法。　　研究人员进一步将遗传与表观遗传两种工程技术结合：　　使用 CRISPR-Cas12a 精准插入CAR受体，让T细胞获得识别肿瘤的“导航系统”;　　同时利用 CRISPRoff 沉默 RASA2基因——一个限制T细胞活性的“分子刹车”。　　结果显示，这种“双强化T细胞”在多轮肿瘤攻击下仍保持高强度活性，而普通CAR-T细胞早已陷入耗竭。　　在小鼠白血病模型中，这一策略显著提升了抑瘤能力与生存时间。　　安全、可扩展的新平台：向临床快速推进　　研究者指出，这项技术最大的优势在于无需改变现有CAR-T生产流程。　　只需将实验级RNA编辑器替换为临床级版本，即可无缝嵌入CAR-T工艺链，快速进入人体试验阶段。　　论文第一作者 Laine Goudy 表示：　　“我们不仅为T细胞添加了靶向系统，还系统性地重编程了其功能模式。　　这组数据已足以支持部分应用直接进入临床。”　　除了癌症，该平台还具备广泛的应用潜力——包括自身免疫疾病、器官移植、甚至抗病毒治疗。研究团队设想，未来可针对不同疾病“编写细胞程序脚本”，打造个性化活细胞药物。　　从改写基因到编程细胞：细胞疗法进入智能时代　　如果说传统基因编辑是在“修改生命说明书”，那么这项表观遗传编程技术，便是为细胞写入一段段可持续执行的“代码”。　　它不仅让CAR-T细胞更聪明、更坚韧，也预示着一个“可编程免疫”时代的来临。　　对于仍在等待实体瘤突破的患者而言，这项研究让希望再次点亮：未来的免疫细胞不再盲目冲锋，而将带着记忆、带着策略，化身为真正意义上的“长效抗癌战士”。

　　2025年10月22日，诺华(Novartis) 宣布，其IL-17A抑制剂 司库奇尤单抗(Secukinumab) 在III期REPLENISH研究中取得重大进展：该药在风湿性多肌痛(PMR) 患者中成功达到研究的主要终点和所有关键次要终点。　　研究数据显示，截至第52周，接受司库奇尤单抗治疗的患者相比安慰剂组，获得了统计学显著且具有临床意义的持续缓解效果，为这一高复发率疾病提供了新的治疗思路。　　REPLENISH研究设计：全球多中心双盲随机对照试验　　REPLENISH研究(NCT05767034)是一项全球性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组设计的III期临床试验，旨在评估司库奇尤单抗对PMR的疗效和安全性。　　试验共设三个治疗组：　　司库奇尤单抗300 mg组　　司库奇尤单抗150 mg组　　安慰剂组　　所有治疗组均联合实施为期24周的糖皮质激素逐步减量方案，以评估药物在减少激素依赖性及防止疾病复发方面的作用。　　研究的主要终点是第52周时达到“持续缓解”的患者比例;　　而关键次要终点包括：　　实现完全持续缓解的患者比例　　校正后的年度糖皮质激素累积剂量　　首次使用补救治疗的时间　　详细临床数据预计将在即将召开的国际医学大会上公布。诺华计划在2026年上半年向全球多国监管机构递交新适应症申请。　　PMR：高复发率的老年炎症性疾病　　风湿性多肌痛(Polymyalgia Rheumatica，PMR) 是50岁以上人群中仅次于类风湿关节炎的第二常见炎症性风湿病。　　典型症状包括肩颈髋部疼痛、晨僵与乏力，严重时可影响日常活动能力。　　研究数据显示，约40%的患者在确诊第一年内出现复发。　　目前，长期使用糖皮质激素仍是主要治疗手段，但该方案带来严重副作用风险，包括骨质疏松、糖尿病、感染等问题。　　因此，临床急需一种能够在减少激素使用的同时，维持疾病缓解的新型疗法。　　司库奇尤单抗：为老年患者带来安全且持久的治疗选择　　司库奇尤单抗是一款靶向IL-17A的全人源单克隆抗体，已在银屑病、强直性脊柱炎、银屑病关节炎等疾病中获得广泛应用。　　此次REPLENISH研究的结果表明，IL-17A通路在PMR的发病机制中也可能发挥重要作用。　　该药不仅能够帮助患者实现疾病的持续缓解，还可显著减少长期糖皮质激素的依赖，有望改善老年患者的长期生活质量。　　专家点评：风湿性疾病治疗迈入新阶段　　诺华全球免疫学研发负责人 Angelika Jahreis 博士 表示：　　“风湿性多肌痛是一种反复发作的炎症性疾病，对患者生活造成极大困扰。　　本次研究结果充分显示了司库奇尤单抗在帮助患者实现缓解、减少激素依赖方面的潜力。　　对于以老年人为主的PMR人群，这一成果代表着治疗方式的又一次变革。”　　结语：开创PMR治疗新时代　　随着REPLENISH研究的成功，司库奇尤单抗有望成为首个用于PMR的IL-17A靶向疗法，为数百万饱受疼痛和复发困扰的患者带来全新希望。　　未来，随着进一步数据披露及全球注册推进，PMR的治疗格局或将迎来一次划时代的革新。

　　2025年10月22日，勃林格殷格翰正式宣布，其研发的那米司特片(nerandomilast)已获得中国国家药品监督管理局批准，用于成人特发性肺纤维化(IPF)的治疗。这款药物的上市，标志着IPF治疗领域在过去十年中迎来的首个III期临床成功并获批的新疗法，为患者带来了新的希望。　　首创作用机制：选择性PDE4B抑制剂　　那米司特片是一款具有全球首创机制(first-in-class)的小分子磷酸二酯酶4B(PDE4B)抑制剂。它能够选择性地抑制PDE4B同工酶的活性，而该酶在人体肺组织中高度表达，并在肺纤维化和炎症反应中发挥关键作用。通过精准靶向PDE4B，那米司特能够实现抗炎与抗纤维化的双重作用，从而延缓疾病进展并改善患者肺功能。　　III期临床研究FIBRONEER™-IPF达成关键终点　　关键性III期临床试验 FIBRONEER™-IPF 是迄今为止全球规模最大的IPF III期研究。研究的主要目标是评估那米司特在IPF患者中的疗效与安全性，主要终点为治疗52周后用力肺活量(FVC)相较基线的绝对变化。　　结果显示，研究顺利达到主要终点，这是近十年来首个成功实现主要终点的IPF临床研究，彰显了那米司特在改善肺功能和延缓病情进展方面的潜力。完整的研究数据预计将在今年晚些时候正式发布。　　特发性肺纤维化：罕见但致命的呼吸系统疾病　　特发性肺纤维化(IPF)是一种进行性、致死性肺部疾病，2018年被列入中国首批国家罕见病目录。　　其主要特征是：　　肺组织持续纤维化;　　肺功能逐步下降;　　呼吸困难和咳嗽不断加重。　　研究表明，中国IPF患者人数正逐年上升。该疾病的发病机制复杂，目前尚无明确的致病路径。确诊后的中位生存期约为3年，5年生存率甚至低于多种常见癌症。长期以来，IPF治疗手段有限，临床迫切需要新的治疗方案。　　新希望：为IPF治疗带来临床突破　　那米司特的成功获批，不仅为IPF患者带来了全新的治疗选择，也为未来的抗纤维化药物研发提供了新方向。凭借其独特的PDE4B选择性抑制机制，那米司特有望在延缓疾病进展、改善肺功能以及提升患者生活质量方面发挥关键作用。　　总结　　勃林格殷格翰的那米司特片成为十年来IPF领域首个成功通过III期临床并获批的新药，标志着特发性肺纤维化治疗的重大突破。随着更多临床数据的公布，这款创新药物有望改变IPF的治疗格局，为全球数百万患者带来更长久的生存希望与更高的生活质量。