2025年9月11日，诺华宣布其创新抗肿瘤药物卡马替尼(Capmatinib)在中国成功获批新适应症，用于治疗携带间质上皮转化因子(MET)外显子14跳跃突变(METex14)的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者。这一批准进一步拓宽了卡马替尼在肺癌领域的应用范围，为中国NSCLC患者带来了重要治疗选择。　　肺癌：高发病率与高死亡率的挑战　　在中国，肺癌持续位居恶性肿瘤的发病率和死亡率之首。据统计，2022年中国新增肺癌病例为106.06万例，占恶性肿瘤新发总数的22.0%，同时占全部癌症死亡人数的28.5%。在这些患者中，非小细胞肺癌(NSCLC)占比高达80%-85%。多种驱动基因突变在NSCLC发病中扮演重要角色，其中MET外显子14跳跃突变(METex14)是一个关键的驱动基因。　　METex14跳跃突变：推动疾病进展的核心机制　　METex14跳跃突变通过破坏c-Cbl酪氨酸结合位点，降低MET蛋白的降解率，导致下游信号通路持续激活。这种持续性的信号转导增强了肿瘤细胞的迁移、增殖及侵袭能力，为NSCLC的病理发展提供了源源不断的推动力。　　卡马替尼：精准靶向MET突变的疗法　　卡马替尼是一种口服的、高选择性的MET抑制剂，通过抑制MET及其介导的下游信号蛋白磷酸化，阻止肿瘤细胞增殖和迁移，同时诱导细胞凋亡，从而展现显著抗肿瘤活性。作为诺华肺癌治疗领域的重磅产品，卡马替尼具有良好的生物利用度和高度靶向性。　　2024年，卡马替尼在中国首次获批，用于治疗未经系统治疗的携带METex14跳跃突变的晚期或转移性NSCLC成人患者。此次适应症扩展，使卡马替尼适用于更广泛的患者群体，进一步彰显其临床价值。　　意义与展望　　此次新适应症的获批，为更多晚期或转移性NSCLC患者提供了靶向治疗选择，尤其是那些携带METex14突变且治疗需求尚未完全满足的患者。随着精准医学的不断发展，卡马替尼的广泛应用将助力中国肺癌治疗进入精准靶向新时代，进一步改善患者生存和生活质量。　　诺华表示，将继续加速创新药物在中国的研发与引进，同时推动卡马替尼在全球范围内的应用，为NSCLC患者提供更加优化的治疗方案，并为全球抗癌事业贡献力量。

　　2025年9月10日，FDA官网显示，阿斯利康的司美替尼(selumetinib)口服颗粒剂正式获批上市，适用于1岁及以上、有症状且无法手术的1型神经纤维瘤病(NF1)相关丛状神经纤维瘤(PN)儿科患者。同时，原已批准的口服胶囊剂的适用范围也从2岁及以上儿科患者扩大至1岁及以上。这一更新为低龄患者的治疗提供了更加灵活的选择。　　批准基础：多项临床研究验证药物疗效与安全性　　此次批准基于以下几项研究的成果支持：　　相对生物利用度研究(Study 89)：该研究在健康成人中证明司美替尼口服颗粒剂与口服胶囊剂具有相似的药物暴露量。　　两项I/II期研究(SPRINT和Stratum)：这两项研究在2岁及以上的NF1相关PN儿科患者中证实了口服胶囊剂的疗效和安全性。　　SPRINKLE研究：该研究针对1岁及以上儿科患者，专门评估了口服颗粒剂在治疗中的表现，进一步提高了药物适用人群的下限年龄。　　研究结果表明，颗粒剂与胶囊剂在药物暴露量上相似，从而支持了适用人群的外推，覆盖到更低年龄层的儿科患者。　　司美替尼：全球首个MEK抑制剂，用于NF1相关PN治疗　　司美替尼由辉瑞子公司Array BioPharma开发，是一款针对MEK1/2的丝裂原活化蛋白激酶抑制剂(MEK抑制剂)。2020年4月，该药首次获得FDA批准，成为全球首个用于NF1相关PN治疗的药物，同时填补了这一领域的治疗空白。　　商业化历程：　　2003年，阿斯利康从Array BioPharma获得司美替尼的全球权益;　　2017年，与默沙东达成合作，共同开发与商业化;　　全球上市布局：2020年在美国获批、2021年在欧洲获批、2023年进入中国市场。　　目前，司美替尼在不同地区的适用范围有所不同，例如欧洲和中国仅限于3岁及以上的NF1相关PN患者，而此次FDA批准的适应症更新则将治疗覆盖到1岁及以上患者。　　司美替尼警告及安全性评价　　司美替尼处方说明已包括多项警告，例如：　　心肌病、眼毒性、胃肠道毒性、皮肤毒性;　　肌酸磷酸激酶升高、维生素E水平升高;　　胚胎毒性以及口服胶囊剂相关的出血风险增加。　　此次FDA更新标明，这些警告和注意事项通过进一步数据扩展至更多儿科患者，仍未发现新的安全性信号，但提醒临床使用时需密切监测药物相关不良事件。　　颗粒剂与胶囊剂的组合 为不同年龄患者提供灵活选择　　随着颗粒剂的获批，司美替尼的剂型选择更加多样化，可满足不同年龄层患者的需求。颗粒剂特别适合于年龄较小、吞咽胶囊困难的1岁至2岁儿科患者，而此后的适用年龄扩展进一步提升了该药物的覆盖范围。　　未来展望：专注NF1全球患者需求　　NF1是一种罕见的遗传性疾病，以丛状神经纤维瘤(PN)为主要特征，严重影响患者的生活质量。通过持续扩展适用人群和剂型选择，阿斯利康再次推进NF1领域药物治疗的创新。　　司美替尼的颗粒剂形式，填补了1岁至2岁NF1相关PN患者治疗上的空白，也为更广泛年龄段患者带来了有效的治疗方案。这一进展不仅巩固了阿斯利康和默沙东在全球罕见病领域的竞争力，也为更多NF1患者带来希望。

　　2025年9月13日，CDE(国家药品监督管理局药品审评中心)官网显示，葛兰素史克(GSK)的美泊利珠单抗提交了新适应症的上市申请。结合该药物的临床开发进展，业界普遍推测，此次申请的新适应症为慢性阻塞性肺病(COPD)。如果获批，这将为COPD患者提供新的治疗选择，特别是针对伴2型炎症反应的嗜酸性粒细胞表型患者。　　美泊利珠单抗：首创IL-5单抗，治疗范围不断拓展　　美泊利珠单抗是GSK研发的一款全球首创IL-5单克隆抗体，每月使用一次即可，通过靶向IL-5来抑制血嗜酸性粒细胞的增殖和活化。2021年11月，美泊利珠单抗首次在中国获批，用于治疗成人嗜酸性肉芽肿性多血管炎(EGPA)。随后，其适应症被拓展至联合治疗嗜酸性粒细胞性重度哮喘及慢性鼻窦炎伴鼻息肉(CRSwNP)。　　近年来，美泊利珠单抗在COPD领域的开发备受关注，其针对嗜酸性粒细胞相关的中度到重度慢性阻塞性肺病的疗效研究于2021年在中国启动，并在2024年完成III期临床试验，为本次适应症申报奠定了基础。　　全球范围应用：COPD获批的先例　　今年5月，美泊利珠单抗已获美国FDA批准用于嗜酸性粒细胞表型COPD的附加维持治疗，成为首个获COPD适应症的IL-5药物，也是COPD领域首个每月给药一次的生物制剂。　　其获批基于一项名为MATINEE研究的III期临床试验。该试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的研究，共纳入806名患者，主要评估美泊利珠单抗(100mg，每4周一次，皮下注射)在中度至重度COPD患者中的疗效与安全性。这些患者均已接受常规治疗但病情频繁急性恶化。　　研究结果显示，104周治疗结束后：　　美泊利珠单抗组患者的COPD年化恶化率显著低于安慰剂组(0.80 vs 1.01，P=0.01);　　同时，该药物的安全性和耐受性表现良好，为扩大其适应症范围提供了坚实的数据支持。　　COPD治疗现状：嗜酸性粒细胞表型的新希望　　COPD是全球第三大致死性疾病，全球患者数量高达3.9亿，其中约40%的患者为2型炎症驱动，其特征为血嗜酸性粒细胞水平显著升高。传统COPD疗法多集中改善症状、延缓疾病进展，但对嗜酸性粒细胞相关亚型的治疗选择仍有限。　　美泊利珠单抗凭借其针对IL-5的靶向机制，为这些患者提供了针对性治疗方案，有望显著降低急性加重的发生率。同时，其简便的每月一次皮下注射形式为患者及临床医生提供了极大的便利。　　总结与展望　　随着美泊利珠单抗在中国提交COPD适应症申请，这款药物若获批，将填补国内在此领域的治疗空白，进一步扩大其市场潜力。作为全球首款用于COPD的IL-5单抗药物，美泊利珠单抗在中重度嗜酸性粒细胞相关疾病治疗中的表现备受瞩目。这也体现了GSK在抗炎研究领域的持续创新与深耕，为更多患者带来了治疗希望。　　未来，美泊利珠单抗不仅将增强GSK在呼吸系统疾病市场的竞争力，还可能引领特异性生物制剂在炎症调节领域的创新浪潮。同时，针对中国COPD患者的临床实践进一步展开，可望推动此类疗法的大规模应用，为疾病管理提供更多证据支持。

　　阿尔茨海默病(AD)是一种以β-淀粉样蛋白(Aβ)斑块和tau蛋白神经原纤维缠结(NFT)为特征的神经退行性疾病。然而，与认知障碍进展最密切相关的因素是tau蛋白病理的负担及其特定分布区域。近日，伦敦大学学院的研究团队在顶级期刊《Cell》发表研究指出，一种来自阿尔茨海默病患者的高分子量(HMW)tau蛋白直接损害海马体神经元的“爆发式放电”(burst firing)，这为认知障碍的潜在机制提供了重要线索。　　HMW tau蛋白：阿尔茨海默病认知障碍的新驱动因素　　阿尔茨海默病的认知症状与tau蛋白的积累密切相关，但其导致认知功能障碍的细胞机制一直不明确。最新研究发现，源自阿尔茨海默病患者的高分子量tau蛋白会选择性削弱海马体CA1区域神经元的“爆发式放电”功能，而这种放电活动是学习和记忆的重要细胞基础。　　通过小鼠神经元模型，研究团队运用了先进的Neuropixels记录技术和膜片钳技术，揭示了tau蛋白(不依赖于Aβ蛋白)如何干扰神经元活动。tau蛋白损害了海马体网络活动与爆发式放电模式(例如θ节律和高频涟漪波)的耦合，这些关键活动对记忆过程至关重要。　　CaV2.3钙离子通道的作用与tau蛋白的破坏　　该研究进一步表明，神经元中CaV2.3钙离子通道的表达减少是爆发式放电障碍的重要原因。CaV2.3钙通道在维持神经元爆发性放电方面发挥关键作用，而高分子量tau蛋白的存在会导致这一通道的表达受到抑制，从而破坏神经网络的正常活动。　　从患者大脑中识别关键tau亚型　　研究人员从阿尔茨海默病患者的大脑中成功分离出一种可溶性高分子量(HMW)tau蛋白。这种tau亚型对神经元爆发式放电的抑制作用尤为明显，是导致tau依赖性认知功能衰退的主要驱动因素。此外，这种特定亚型tau蛋白的靶向干预可能为阿尔茨海默病的治疗提供新的方向。　　研究意义与未来方向　　这项研究的重要亮点包括：　　突出tau蛋白的独立作用：研究证实即使在无Aβ蛋白的情况下，tau蛋白本身也会损害神经功能;　　揭示高分子量tau亚型的作用：明确了HMW tau蛋白对关键神经网络活动的特异性破坏;　　提供潜在治疗靶点：HMW tau蛋白亚型及其影响的CaV2.3钙通道可能成为未来干预阿尔茨海默病的新突破点。　　展望未来，针对HMW tau蛋白的靶向药物开发或有望减缓AD患者的认知退化，恢复神经正常功能。因为tau蛋白损害的机制独立于Aβ蛋白，这可能为百病缠身且靶向Aβ治疗无效的患者提供新的治疗方案。　　总的来说，这项研究不仅揭示了tau蛋白相关的神经元损害机制，还拓宽了阿尔茨海默病治疗靶点的研究领域，为理解这种复杂疾病提供了重要启示。

　　9月15日，国家药品监督管理局(NMPA)官网信息显示，复星医药控股子公司奥鸿药业的创新型小分子药物——枸橼酸伏维西利胶囊新适应症上市申请正式获批，用于激素受体(HR)阳性、人表皮生长因子受体2(HER2)阴性的局部晚期或转移性乳腺癌患者。此次适应症获批标志着伏维西利在乳腺癌治疗领域的适应范围进一步扩大，为HR阳性、HER2阴性乳腺癌患者提供了新的初始内分泌治疗选择。　　新适应症：联合芳香化酶抑制剂用于初始治疗　　根据NMPA公告，伏维西利胶囊的新适应症适用于HR阳性、HER2阴性乳腺癌的局部晚期或转移性患者。作为初始内分泌治疗方案，伏维西利需与芳香化酶抑制剂联合使用，并覆盖绝经前、绝经后及围绝经期的女性患者群体。这一联合治疗策略旨在进一步提高药物疗效，有效延缓疾病进展，为更多乳腺癌患者提供精准治疗方案。　　自主创新：进一步推动乳腺癌靶向治疗　　伏维西利是复星医药自主研发、拥有知识产权的小分子CDK4/6抑制剂，具有口服、强效、高选择性和全新结构等特点。2018年，该药物被列入国家“重大新药创制”科技重大专项。CDK4/6抑制剂能够通过调控细胞周期蛋白，抑制肿瘤细胞的生长及分裂，从而在乳腺癌的靶向治疗中发挥重要作用。　　今年5月，伏维西利胶囊首次获批上市，用于联合氟维司群治疗HR阳性、HER2阴性的复发或转移性乳腺癌患者，主要针对既往接受内分泌治疗出现疾病进展的成年患者群体。本次治疗范围的拓展再次展示了其广阔的适应前景。　　推动乳腺癌治疗发展 提供更多选择　　乳腺癌是全球最常见的女性恶性肿瘤之一，HR阳性、HER2阴性患者占比较高。针对这一患者群体的治疗需求，伏维西利的适应症拓展为乳腺癌治疗提供了更多选择，尤其是在初始内分泌治疗阶段。复星医药表示，将继续深耕肿瘤领域，为乳腺癌患者带来更多创新药物，同时加速推动药物的临床应用，以进一步提升患者生存率和生活质量。　　伏维西利新适应症的获批，不仅彰显了复星医药在肿瘤领域的研发实力，也为中国乳腺癌精准治疗的发展贡献了重要力量。

　　2025年9月15日，国家药品监督管理局(NMPA)官网公示消息显示，由民海生物研发的Sabin株脊髓灰质炎灭活疫苗(Vero细胞)正式获批上市。该疫苗用于预防由脊髓灰质炎病毒引起的急性传染病，为我国脊髓灰质炎(俗称“小儿麻痹症”)的防控提供了新型免疫手段。　　疫苗作用机制：刺激免疫系统对抗病毒　　Sabin株脊髓灰质炎灭活疫苗(Vero细胞)通过刺激机体产生针对脊髓灰质炎病毒的免疫力，有效预防由I型、II型和III型病毒感染所引发的脊髓灰质炎。该疫苗以Sabin脊髓灰质炎病毒株为基础，采用先进的Vero细胞培养技术生产，确保疫苗具有较高的安全性和免疫原性。　　关键III期临床研究数据　　疫苗的获批基于民海生物已完成的一项注册性III期临床研究。这项研究采取随机、盲态、平行阳性对照的设计，对2月龄健康婴儿进行Sabin株脊髓灰质炎灭活疫苗与减毒活疫苗序贯接种的安全性和有效性评估。结果显示，这款灭活疫苗在序贯接种中的免疫效果良好，显著提高了婴儿对脊髓灰质炎的抵抗力，为我国儿童健康防护体系提供了新的免疫选择。　　脊髓灰质炎：我们继续战斗的目标　　脊髓灰质炎是一种由脊髓灰质炎病毒感染引发的高度传染性疾病，主要通过污染食物和水传播。虽然我国通过疫苗接种已基本消除这种疾病，但全球范围内仍存在疾病输入的风险。因此，研发和推广安全有效的疫苗对维持防控成果至关重要。　　民海生物：为公共健康贡献力量　　作为疫苗研发领域的领先企业，民海生物致力于为婴幼儿提供安全、有效的免疫解决方案。此次Sabin株脊髓灰质炎灭活疫苗的上市，标志着民海生物在传染病防控领域取得又一重要突破，为我国公共卫生事业发展注入更多活力。　　随着新型疫苗的推广，脊髓灰质炎的防控水平有望进一步提升。未来，民海生物将继续推动疫苗研发创新，助力打造更加完善的国家免疫安全体系。

　　2025年9月15日，诺和诺德宣布，欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)批准了Rybelsus(口服司美格鲁肽)的新标签，新增了心血管获益信息。这使Rybelsus成为欧盟首个且唯一获批的具有心血管获益的口服GLP-1受体激动剂(GLP-1 RA)，进一步巩固其在2型糖尿病治疗中的地位。　　心血管获益：SOUL试验支持新标签更新　　此次标签更新基于IIIb期SOUL研究的结果。SOUL研究专注于评估Rybelsus在2型糖尿病高危患者(伴有动脉粥样硬化性心血管疾病[ASCVD]和/或慢性肾病[CKD])中的心血管效益。研究显示：　　与安慰剂相比，Rybelsus显著减少了心血管死亡、心脏病发作和中风综合风险达14%。　　研究还验证了其对于住院率和严重不良事件的积极影响。　　最新研究成果计划在今年9月15日至19日举行的欧洲糖尿病研究协会(EASD)年会期间公布，同时将展示Rybelsus在不同体重指数(BMI)和体重水平患者中同样具有心血管保护作用的证据。　　多重获益：改善血糖、减重兼具心血管保护　　诺和诺德国际运营执行副总裁Emil Kongshøj Larsen表示：“心血管疾病是2型糖尿病患者致死和致残的主要原因，因此兼具降血糖和心血管保护功能的治疗方案对患者至关重要。此次批准是为改善患者生活质量迈出的重要一步。”　　Rybelsus的新增适应症使其成为目前唯一能够同时兼具降血糖、减重以及心血管获益的口服GLP-1受体激动剂，为2型糖尿病及心血管疾病共病患者带来了全新选择。　　未来展望：更多适应症扩展蓄势待发　　在美国，FDA预计将在2025年年底对Rybelsus用于心血管适应症的标签扩展申请进行审议。此外，诺和诺德已提交每日1次口服25mg司美格鲁肽(口服Wegovy)的申请，用于患有肥胖或超重且伴心血管疾病的成年人。若获批准，Wegovy将成为首个针对慢性体重管理的口服GLP-1受体激动剂，进一步拓展其适应症范围。　　总结：拓宽2型糖尿病治疗的新路径　　Rybelsus的标签更新标志着2型糖尿病治疗领域的重要里程碑。通过降低心血管风险并改善体重和血糖控制，Rybelsus为患者提供了一种更加综合、高效的非注射解决方案。随着更多临床数据的公布和全球监管审批的推进，司美格鲁肽在2型糖尿病和肥胖治疗中的价值将进一步突显，为更多患者带来福音。

　　PCOS：一种代谢紊乱驱动的复杂疾病　　多囊卵巢综合征(Polycystic Ovary Syndrome，PCOS)是育龄女性中最为常见的生殖内分泌紊乱疾病之一，全球患病率约为10%至13%。尽管多年来，PCOS被定义为一种以排卵障碍和高雄激素症为特征的生殖疾病，但近年来研究发现，其本质或为代谢紊乱问题。2025年9月4日，山东大学附属生殖医院/妇儿与生殖健康研究院陈子江院士、赵涵教授、张玉青研究员在《Cell Metabolism》发表了题为《Polycystic ovary syndrome: A metabolic disorder with therapeutic opportunities》的观点文章，提出了代谢视角下的PCOS病理新认识，为疾病管理开辟了全新的干预方向。　　PCOS的主要特征与全身性威胁　　PCOS以其复杂的病理特征令人困惑：典型表现包括雄激素过多、排卵功能障碍、多囊卵巢形态、以及抗苗勒管激素(AMH)水平升高。而更多研究发现，其代谢异常也十分显著，主要涉及：　　胰岛素抵抗与高胰岛素血症：患者胰岛素信号通路受损，导致血糖调节困难。　　肥胖与血脂异常：这些代谢紊乱进一步加重2型糖尿病(T2D)及心血管疾病的风险。　　遗传与表观遗传特性：PCOS常在家族中聚集，并可通过代谢紊乱影响后代健康。　　这使得PCOS成为一种贯穿女性生命全周期、具有跨代健康威胁的复杂疾病。　　PCOS的病理机制：代谢与生殖异常的交织　　PCOS尽管被认为是一种生殖疾病，但代谢因素在其发病和进展中扮演着核心角色。近年来，关于PCOS病因的关键问题是：究竟PCOS是由于卵巢功能异常引发代谢问题，还是代谢功能紊乱推动了生殖异常?抑或二者相互影响?　　山东大学研究团队通过整合遗传学和实验数据，强调整体代谢紊乱——尤其是胰岛素抵抗和脂代谢异常——是PCOS发病的主要驱动因素。肥胖、胰岛素信号受损等代谢变化不仅加剧了卵巢的病变，还可能通过表观遗传机制影响后代的健康发展。　　代谢调控成为治疗新方向　　这篇文章提出，重新定义PCOS为代谢性疾病的本质，为针对代谢紊乱的干预提供了新机会。以下方法已显示出改善PCOS症状的可行性：　　热量限制与生活方式干预　　减少热量摄入、改善饮食结构及增加运动，不仅有助于体重减轻，还可改善胰岛素敏感性，缓解生殖和代谢紊乱。　　基于GLP-1的疗法　　GLP-1受体激动剂(如司美格鲁肽)能有效改善胰岛素抵抗，帮助降血糖和减轻体重，对PCOS患者的代谢调控具有良好前景。　　减重手术等代谢干预　　减重手术在严重肥胖的PCOS患者中表现出了持久改善症状的效果，甚至可能阻止疾病对后代的遗传影响。　　未来发展：以代谢管理为核心的精准治疗　　尽管PCOS的具体发病机制尚未完全清晰，但越来越多的证据支持其代谢根源驱动的观点。深入理解代谢紊乱在PCOS中的病理作用，不仅为患者提供了全新的治疗靶点，也为制定个性化、长期管理策略铺平了道路。　　研究团队强调，将代谢调控作为PCOS管理的重点，不仅有助于有效缓解症状，还可能切断其跨代传递机制。未来，更多针对代谢功能异常的临床研究有助于揭示PCOS的复杂机制，并转化为更加精准的预防和治疗方案。　　总结　　PCOS作为一种复杂的内分泌代谢紊乱，生殖与代谢异常交织，使其对女性健康产生深远的持久威胁。山东大学研究团队的观点文章为PCOS的代谢驱动特性提供了有力证据，进一步确立了代谢调控作为核心干预手段的重要地位。未来，以代谢平衡恢复为目标，开发高效、精准的干预策略，或将为PCOS患者带来全新的治疗和管理方式。这一理念转变无疑为PCOS研究与治疗翻开了新篇章。

　　2025年9月10日，中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网发布消息，恒瑞医药研发的1类新药——注射用瑞康曲妥珠单抗，拟被纳入优先审评通道，适应症为既往接受过一种或多种抗HER2药物治疗的局部晚期或转移性HER2阳性成人乳腺癌患者。这一进展，意味着更多患者有望尽早获得创新疗法。　　HER2靶向ADC新药的研发背景　　瑞康曲妥珠单抗(研发代号SHR-A1811)是一款由恒瑞自主研发的HER2靶向抗体药物偶联物(ADC)。该药物能够与肿瘤细胞表面的HER2特异性结合，并通过细胞内吞作用进入溶酶体，在细胞内释放有效载药，最终诱导肿瘤细胞凋亡。今年5月，该药物已率先在国内获批用于非小细胞肺癌(NSCLC)，展示了其在HER2相关肿瘤中的广阔应用潜力。　　早期临床数据亮眼　　在国际1期临床试验中，瑞康曲妥珠单抗针对多线治疗后的HER2过表达或突变晚期实体瘤展现出可观疗效：　　HER2阳性乳腺癌患者：中位无进展生存期(mPFS)可达20个月，客观缓解率(ORR)高达79.1%。　　HER2低表达乳腺癌患者：mPFS达11个月，ORR为62.0%。　　安全性：仅2.6%的患者出现间质性肺病，整体耐受性可控。　　2024年在SABCS会议公布的随访数据显示，该药物的持久疗效与安全性再次得到验证。　　脑转移患者治疗新突破　　在2024年ASCO大会上，瑞康曲妥珠单抗在HER2阳性乳腺癌合并脑转移(BCBM)患者中的研究结果也引发关注：　　单药治疗颅内缓解率达到 84.4%;　　与贝伐珠单抗联合使用时颅内缓解率为 72.7%。　　这一结果为HER2阳性乳腺癌脑转移患者带来了新的治疗选择，拓展了ADC药物的临床应用前景。　　行业意义与未来展望　　恒瑞医药的瑞康曲妥珠单抗凭借创新机制和可观疗效，已逐步成为HER2相关肿瘤治疗领域的重要候选药物。此次拟纳入优先审评，有望加快其在乳腺癌领域的获批进程，尤其是针对既往多线治疗后仍面临疾病负担的患者，提供新的治疗希望。　　未来，随着更多临床研究数据的积累，瑞康曲妥珠单抗有望在乳腺癌及其他HER2突变或表达相关的实体瘤中，发挥更加广泛的治疗价值。

　　2025年9月9日，歌礼制药(Ascletis)宣布其自主研发的ASC30在美国开展的Ib期临床研究中取得重要成果。研究表明，ASC30以每季度一次的给药频率在肥胖患者(BMI≥30 kg/m²)中具备长期体重管理的维持治疗潜力。　　ASC30：创新GLP-1受体偏向激动剂　　ASC30是歌礼制药开发的一种小分子GLP-1受体(GLP-1R)偏向激动剂，具有口服和皮下给药双重开发路径。这款新化学实体(NCE)拥有至2044年的全球化合物专利保护(不含专利延期)，是目前唯一一款能够开发为每日口服、每月皮下注射乃至每季度一次皮下注射的GLP-1R药物。　　ASC30 SQ维持制剂：单次注射显现超长效药物体内特性　　在Ib期临床试验(NCT06679959)中，研究团队通过对8例肥胖受试者单次皮下注射100mg ASC30 SQ维持制剂后观察，发现：　　半衰期长达75天：注射后血药峰浓度的中位时间(Cmax)在17天达到，约75天后血药浓度降低至Cmax的50%。　　耐受性良好：胃肠道相关副作用如呕吐、恶心的发生率为0%，腹泻和便秘的发生率分别仅为12.5%，且严重程度均为1级，没有出现3级及以上的严重不良事件(SAE)。　　安全性数据优异：未观察到肝酶(ALT、AST、TBL)的升高，实验室检查、生命体征、心电图(QTc间期)结果均正常。　　ASC30药物特性表现突出，其缓慢上升的Cmax速率，以及保持约2.5:1的血药浓度峰谷比，可能是其安全性和胃肠道耐受性良好的主要原因。　　支持减重治疗与维持的双重潜力　　研究显示，ASC30 SQ储库型制剂不仅在维持治疗中表现优秀，同时体现出剂量与药代动力学的比例性关系。今年7月公布的数据表明，ASC30也可用于减重治疗，并支持每月一次的皮下给药。在肥胖受试者中，ASC30单次注射疗法的半衰期为46天，完全支持以每月一次的频率有效治疗肥胖。　　前景展望：减重与维持的一体化管理　　此外，ASC30 IIa期研究的顶线数据预计将于2026年第一季度公布。ASC30的开发成功将为肥胖患者提供一种长期、安全、便捷的药物管理模式，满足越来越多患者对减重与体重维持的一体化需求。　　总结：革新肥胖治疗的里程碑　　随着ASC30临床研究的不断推进，歌礼制药展现了其创新药物在肥胖管理领域的深远潜力。无论是每月一次的治疗方案还是每季度一次的维持疗法，ASC30有望开创肥胖治疗的新局面，对全球范围内的肥胖管理格局带来积极改变。