近日，西奈山伊坎医学院的研究人员在《eBioMedicine》期刊发表的一项研究表明，暴露于全氟烷基和多氟烷基物质(PFAS)，俗称“永久性化学物质”，可能会显著增加患2型糖尿病的风险。这一研究揭示了日常生活中广泛存在的PFAS如何影响人体新陈代谢，从而对公共健康造成潜在威胁。　　什么是PFAS?　　PFAS是一组广泛用于防油、防水和防污消费品的合成化学物质，常见于不粘锅具、防水衣物、防污家具等产品中。它们以耐热、持久性著称，但正因为不易分解，会在环境和人体内长期积累，因此被称为“永久性化学物质”。　　研究方法：基于大型病例对照数据　　该研究团队利用BioMe数据库进行了一项巢式病例对照研究。BioMe是一个拥有超过7万名研究参与者的电子健康记录数据库，记录了2007年以来在纽约市西奈山医院就诊个体的数据。　　研究分析了180名近期确诊为2型糖尿病的患者，并将他们与另一组180名未患糖尿病的个体进行比对，这些参与者在年龄、性别和种族方面进行匹配。利用血液样本，研究人员评估了参与者体内的PFAS水平，研究其与糖尿病患病风险的关联。　　重要发现：PFAS暴露显著增加糖尿病风险　　结果显示，体内PFAS水平较高的人，未来患2型糖尿病的风险会显著升高。研究发现，PFAS暴露范围每增加一次，患糖尿病的风险上升31%。研究还表明，这可能与PFAS引发氨基酸生物合成异常以及药物代谢变化相关，从而干扰人体调节血糖的能力。　　论文通讯作者、西奈山伊坎医学院环境医学助理教授Vishal Midya博士指出，“PFAS对人体代谢的干扰机制可能是这些化学物质增加糖尿病风险的关键原因。这是我们首次通过多元化人群的研究，评价PFAS如何影响不同族群的健康。”　　PFAS暴露的广泛影响　　除了糖尿病风险，越来越多的研究表明，PFAS与多种慢性疾病，如肥胖、肝病等密切相关。这表明，这一类化学物质的持续暴露，对人类健康构成了更广泛的威胁。　　研究还强调，弱势群体受PFAS暴露的影响可能更加显著。该研究利用暴露组学框架，综合分析了环境暴露和代谢异常对个体健康的影响。这些发现提高了我们对PFAS潜在危害的认识，并为未来设计更加有效的防控措施奠定了基础。　　呼吁更广泛的研究和干预措施　　研究人员建议，未来需要更深入的暴露组学研究，将环境数据和遗传数据结合起来，探索环境暴露是如何通过代谢途径导致慢性疾病的。此外，他们还呼吁扩大研究范围，从孕前到老年各个阶段进行分析，以全面了解环境健康对不同生命时期的影响。　　西奈山伊坎医学院公共卫生副教授Damaskini Valvi博士表示，“考虑到糖尿病是一种多因素驱动的疾病，我们需要发展基于环境暴露的早期干预手段，同时结合遗传、临床和生活方式因素综合应对。仅从一点入手无法全面解决问题。”　　结语：遏制PFAS暴露的重要性　　这项研究不仅突显了PFAS对人体健康的威胁，还为预防糖尿病提供了新的视角。减少PFAS暴露已经成为保护公共健康的关键议题，同时，理解化学物质如何干扰人体代谢也将帮助科学家设计更有效的早期干预措施。这场与“永久性化学物质”的对抗，关系到全球范围内的健康福祉，需引起更多关注和行动。

　　近年来，免疫疗法彻底改变了癌症治疗的方式，但免疫治疗耐药性仍是阻碍其广泛应用的主要问题。中山大学肿瘤防治中心徐瑞华教授团队近期的研究表明，通过针对肠道微生物群的调节，有望进一步增强免疫疗法的抗肿瘤效果，为癌症治疗带来新的希望。　　研究亮点：肠道菌如何增强免疫治疗?　　2025年7月24日，徐瑞华团队在Cell子刊《Cancer Cell》发表了一篇题为《Alistipes finegoldii augments the efficacy of immunotherapy against solid tumors》的研究论文，该文章首次揭示了肠道细菌Alistipes finegoldii在增强实体瘤免疫治疗中的潜在作用机制。　　研究团队发现，在多种癌症免疫治疗中的队列数据中，高丰度的Alistipes finegoldii与更好的治疗反馈密切相关。进一步的实验显示，这种肠道细菌能够通过CXCL16-CXCR6信号轴，提高肿瘤微环境中CD8+ T细胞的招募，从而显著提升免疫治疗尤其是抗PD-1抗体的疗效。　　作用机制：Alistipes finegoldii如何激活免疫反应?　　研究中揭示了Alistipes finegoldii增强抗肿瘤免疫效应的分子机制。其关键在于细菌所释放的特定脂蛋白(LIPOAF)，这一蛋白通过结合Toll样受体-2(TLR2)，激活NF-κB信号通路，进而在CCR7+常规树突状细胞中增强CXCL16的表达。CXCL16的释放作用于CXCR6+ CD8+ T细胞，显著促进其向肿瘤微环境(TME)的迁移，带动免疫系统对肿瘤的强效抑制。这一完整的信号链条包括：　　Alistipes finegoldii产生LIPOAF，与TLR2结合;　　激活NF-κB通路，增强CXCL16在树突状细胞中的表达;　　CXCL16释放帮助CXCR6+ CD8+ T细胞进入肿瘤微环境;　　抑制肿瘤生长并提升免疫疗法疗效。　　研究核心发现　　本研究在实体瘤免疫疗法领域实现了多项关键突破：　　Alistipes finegoldii与免疫治疗效果改善直接相关：数据显示，在多队列免疫治疗患者群中，这种肠道细菌的高丰度与更好的临床反应显著相关。　　增强抗PD-1单抗疗效：实体瘤模型中，Alistipes finegoldii在联合抗PD-1单抗治疗时明显提升了肿瘤抑制效果。　　激活CXCL16-CXCR6信号轴： Alistipes finegoldii通过增强CD8+ T细胞在肿瘤微环境中的免疫活动，推动了抗肿瘤免疫反应。　　脂蛋白触发TLR2-NF-κB-CXCL16通路：脂蛋白LIPOAF是这一调节机制的核心，从分子层面解开了肠道菌增强免疫治疗效果的奥秘。　　治疗实体瘤的新策略：肠道菌与免疫疗法相结合　　这项研究不仅揭示了肠道微生物群与免疫治疗之间的深层次联系，更提出了一项创新性治疗策略：将Alistipes finegoldii与免疫疗法联合应用，有望为治疗实体瘤开辟新途径。这种联合疗法通过提高肿瘤微环境内的免疫效率，为临床治疗提供强有力支持，也有望缓解免疫治疗耐药性问题。　　未来展望　　该研究为肠道微生物群在癌症免疫治疗中的作用开辟了广阔的新天地。随着肠道菌研究的深入，更多类似Alistipes finegoldii的微生物有可能成为癌症治疗的关键工具。此外，通过靶向调控肠道菌群，还可能进一步优化现有免疫疗法的疗效。未来在临床实践中应用肠道菌群联合治疗机制时，有望为癌症患者带来更多治愈机会。　　徐瑞华团队的研究不仅加强了对肠道微生物与免疫治疗的理解，也为科学家探索基于微生物的癌症治疗提供了重要思路，推动癌症治疗格局走向更精准、更高效的方向。

　　靶向蛋白降解(Targeted Protein Degradation，TPD)是一种基于细胞自身蛋白清除机制的创新疗法，通过选择性降解致病蛋白，为难治性癌症及其他疑难病症提供全新的解决思路。近期，Arvinas与辉瑞(Pfizer)向美国食品药品监督管理局(FDA)递交了首款潜在“first-in-class”口服PROTAC(蛋白水解靶向嵌合体)药物——vepdegestrant的上市申请，旨在为特定乳腺癌患者提供突破性治疗。这标志着TPD疗法可能即将从研究阶段迈向应用领域，为改写疾病治疗方式迈出了重要一步。　　PROTAC技术及其革新潜力　　PROTAC技术作为TPD领域的代表性疗法，自问世以来备受关注。传统小分子药物基于抑制蛋白功能，而PROTAC则通过连接靶向蛋白与细胞内降解系统，诱导致病蛋白接近泛素-蛋白酶体途径，最终实现彻底降解。药明康德联席CEO杨青博士在权威媒体STAT的文章中指出，TPD疗法有效克服了许多“不可成药”的靶点，展示出颠覆传统药物研发的潜力。　　随着技术的发展，研究人员还开发出AUTAC(自噬靶向嵌合小分子)、LYTAC(溶酶体靶向嵌合体)、RIPTAC(调节诱导接近靶向嵌合体)等一系列TPD结构，这些创新策略为治疗癌症、神经疾病及其他复杂病症开拓了广阔前景。　　TPD开发的挑战与解决方案　　尽管TPD展现出了满载希望的未来，但其研发难度亦不容忽视。TPD分子特殊的结构可能导致合成复杂、靶标结合不稳定或生物利用度不足等问题。尤其对于中小型Biotech公司来说，受限于资源与资金，克服这些技术障碍显得尤为艰难。　　为此，越来越多的创新企业选择与像药明康德这样的CRDMO(合同研究开发与制造组织)平台合作。杨青博士强调，药明康德一体化平台不仅能够为客户提供全面的研发支持，还能优化资源配置，显著提升研发效率并控制成本，使Biotech公司能够专注于科学创新，同时保留核心知识产权。　　药明康德的TPD研发成就与合作案例　　药明康德作为领先的CRDMO平台，凭借前瞻性布局与深厚技术积累，已经成为TPD领域的重要合作伙伴。据统计，药明康德已与全球150多家公司在TPD研发领域进行合作，迄今为止化合物合成数量超过188,000种，其中70多种进入临床前候选药物阶段，还有逾10种进入后期开发阶段。　　杨青博士分享了一次典型合作案例：一家Biotech公司需要合成一种高复杂性的TPD分子，该分子的合成要求高达24步。药明康德快速组建研发团队，重新设计合成策略，将合成步骤缩短至原来的三分之二，并优化催化剂使用，减少成本。同时，药明康德还利用喷雾干燥技术优化制剂，提高生物利用度，最终在短短两个月内完成生产，大幅加快了客户研发进程。　　CRDMO的前瞻性布局：推动更多创新分子发展　　药明康德的不仅在PROTAC技术领域崭露头角，还通过一体化平台全力支持AUTAC、LYTAC、RIBOTAC等创新疗法的早期研发，拓展TPD的应用边界，为癌症、神经系统疾病等提供更多治疗选择。这一平台化模式能够更好地捕捉技术趋势，为TPD药物开发提供系统性支持。　　杨青博士表示，“从一个概念到最终惠及患者，TPD需要的不仅是科学突破，更需要明确的转化路径和高效合作。药明康德凭借全面的研发能力和敏捷响应机制，为创新疗法的早期阶段提供了独特的价值。”　　结语：TPD疗法的未来意义　　靶向蛋白降解疗法的快速发展为全球医疗领域注入了新的活力，其独特的治疗机制正在改写传统药物的局限性。从PROTAC到LYTAC，药明康德的一体化支持平台打造了一条快速开发和转化的多维路径，为科学家和企业带来了创新动力。随着TPD药物逐步进入临床应用，其不仅有望成为难治性疾病的治疗利器，更将成为现代精准医疗的核心组成部分，为患者带来更多希望和福音。

　　自身免疫性脑炎是一种严重的脑部疾病，患者的免疫系统因异常产生抗体攻击大脑，导致一系列神经系统功能障碍，如记忆力减退、行为改变、严重癫痫发作等。目前的常规治疗方式对部分患者无效，如何克服这种顽固性疾病成为医学界的重大挑战。　　2025年7月23日，德国汉诺威医学院和马格德堡大学附属医院的团队在《Cell》子刊《Med》上发表的研究，为这一难题提供了新的可能性。研究利用CD19-CAR-T细胞疗法，成功治疗了一例抗二酰甘油脂酶α(DAGLA)抗体相关的难治性自身免疫性脑炎患者。随访1年后，患者仍维持显著的临床改善，标志着CAR-T疗法在治疗自身免疫性脑病方面迈出了重要一步。　　自身免疫性脑炎：难治性病例的治疗困境　　自身免疫性脑炎是一种由自身抗体攻击大脑引起的罕见疾病，病症严重者可能出现运动障碍、四肢瘫痪以及持续神经功能恶化。此次研究报道的病例是一名36岁的难治性抗DAGLA抗体脑炎患者，该患者在接受糖皮质激素、血浆置换以及利妥昔单抗等多种标准治疗后，病情未能得到改善，且出现全身性肌阵挛、小脑性震颤和瘫痪等严重症状。　　CD19-CAR-T疗法的应用与治疗机制　　针对上述患者，研究团队采用了全人源化第二代CAR-T细胞疗法(KYV-101)。CD19-CAR-T细胞通过靶向B细胞，能够清除产生自身抗体的B细胞，从而减少攻击大脑的抗体水平。治疗采用单次静脉输注，并通过国际共济失调评定量表和自身免疫性脑炎临床量表监测疗效。血清和脑脊液中的抗DAGLA抗体水平则通过间接免疫荧光等方法检测。　　突破性临床疗效：从恶化到显著改善　　治疗后，患者病情显示显著改善：　　抗体水平降低：血清和脑脊液中的抗DAGLA抗体水平显著下降，甚至检测不到。　　脑脊液状态转变：寡克隆带由阳性变为阴性，显示免疫异常得到了修复。　　临床症状改善：患者的神经功能明显恢复，瘫痪和震颤症状大幅缓解。　　随访1年期间，患者持续保持临床改善，进一步证明了CD19-CAR-T疗法的长期作用。　　研究亮点与CAR-T疗法的潜力　　此次研究具有以下重要意义：　　逆转严重脑炎：尝试多种传统疗法效果不佳后，CAR-T疗法成功逆转了抗DAGLA抗体相关脑炎。　　清除抗体：治疗显著降低了血清和脑脊液中的抗DAGLA抗体，显示出靶向疗法的精准性。　　长期疗效稳定：CAR-T疗法在治疗后1年仍能维持积极效果，显示出其持久的疗效潜力。　　CAR-T疗法：自身免疫病治疗的新方向　　这一案例为CAR-T技术拓宽治疗领域提供了新视角。虽然CAR-T疗法在血液肿瘤治疗中已经取得成功，但在自身免疫性疾病中的应用仍处于探索阶段。这项研究表明，CAR-T有望作为疗效明显且持久的新型疗法，为那些对常规治疗无响应的患者带来新的希望。　　展望未来：CAR-T的更多可能性　　研究团队表示，CAR-T疗法在此类疾病中的应用才刚刚起步，未来在难治性自身免疫性疾病治疗中还存在广阔的发展前景。通过进一步探索其他靶点及优化治疗方案，CAR-T疗法可能在更多疾病中展现出突破性疗效，为患者提供更多选择。　　这项研究不仅验证了CAR-T技术在免疫病治疗中的潜能，并为探索个性化医疗和精准治疗提供了重要参考。CAR-T疗法的创新发展，或将彻底改变当前对顽固性免疫病的治疗格局。

　　近期，匹兹堡大学的研究团队发表了一项突破性研究，揭示了运动如何通过改善肠道微生物群，增强免疫疗法对癌症的治疗效果。该研究首次指出，运动所带来的益处与一种名为甲酸的化合物密切相关。甲酸由运动小鼠的肠道细菌产生，与黑色素瘤患者的更好预后相关，研究结果已发表于《细胞》杂志。　　运动和肠道微生物组的关系　　该研究由匹兹堡大学医学院免疫学系助理教授Marlies Meisel博士领导，研究团队发现，运动不仅能改善癌症免疫疗法的效果，还能显著改变肠道微生物组的组成。这一发现展示了运动通过肠道微生物组产生的甲酸如何增强免疫系统，进而提升免疫治疗的效率。　　Meisel博士表示：“我们早已知道运动能增强癌症免疫疗法的效果，也知道它会改变肠道微生物群。这项研究首次揭示了运动带来的肠道微生物组变化如何通过甲酸增强免疫反应，从而改善癌症治疗效果。”　　运动对小鼠的抗癌影响　　在研究中，科学家比较了四周规律运动的小鼠和久坐不动的小鼠的癌症反应。结果表明，运动的小鼠在面对侵袭性黑色素瘤时，肿瘤体积较小，生存率也显著提高。然而，当研究团队使用无菌小鼠或通过抗生素去除小鼠肠道微生物群时，这些运动带来的益处消失了。　　Phelps解释道：“我们震惊地发现，运动对小鼠癌症预后的影响完全依赖于肠道微生物组。去除肠道微生物后，运动的效果显著减弱。”　　甲酸的关键作用　　接下来，研究团队利用名为SLIDE的机器学习工具，识别出运动引起的肠道菌群产生的甲酸是影响免疫反应的关键因素。进一步的实验表明，甲酸通过激活CD8 T细胞(免疫系统中主要的抗癌细胞)发挥作用。CD8 T细胞的活性提高后，黑色素瘤、腺癌和淋巴瘤小鼠的肿瘤生长被显著抑制，生存率也有所提高。　　不仅如此，甲酸还增强了黑色素瘤小鼠对免疫检查点抑制剂的反应，进一步证明了其在免疫疗法中的潜力。　　甲酸与免疫检查点抑制剂的结合疗效　　该研究的一个令人振奋的发现是，甲酸能够增强免疫检查点抑制剂的效果，尤其是在无应答的癌症患者中。Meisel博士表示：“在小鼠中，我们发现了一种可以模拟运动效果的特定细菌代谢物，这对未来的癌症治疗具有重大意义。甲酸可能作为辅助疗法，帮助那些对免疫检查点抑制剂无反应的患者。”　　甲酸在人体中的潜力　　为了探究甲酸在人类中的作用，研究团队分析了接受免疫检查点抑制剂治疗的晚期黑色素瘤患者。结果表明，血液中甲酸水平较高的患者相比甲酸水平较低的患者，表现出更长的无进展生存期。此外，当研究团队将来自甲酸水平较高或较低的患者的粪便菌群移植到黑色素瘤小鼠体内时，接受高甲酸水平供者粪便移植的小鼠展现出了更强的T细胞活性和更好的肿瘤控制效果。　　Meisel博士解释道：“我们希望通过这种方式找到那些能够改善免疫疗效的‘超级供者’粪便，但目前我们仍未完全理解为什么一些供者能带来更好的疗效。”　　研究展望：探索运动对其他疾病的影响　　目前，Meisel博士及其团队正在进一步研究运动对其他疾病(如自身免疫性疾病)中肠道微生物群变化的影响。他们也在探索运动如何影响肠道微生物组的具体机制，期望能够揭示运动对健康的深远影响。　　结语　　这项研究不仅为癌症免疫疗法的进一步发展提供了新的思路，还为通过调节肠道微生物群改善治疗效果开辟了新的治疗路径。随着对肠道菌群和其代谢产物甲酸作用的深入研究，未来的癌症治疗有望更加个性化，帮助更多患者从中受益。

　　金赛药业自主研发的1类创新药——金蓓欣(注射用伏欣奇拜单抗)近日在《中国高尿酸血症与痛风诊疗指南(2024)》中被正式推荐。这一重大突破标志着该药品在上市初期就获得了行业内专家的高度认可，进一步巩固了其在痛风治疗领域的地位。　　痛风的严峻形势：患者群体庞大　　痛风被誉为“疼痛之王”，其发病率近年来逐渐上升。根据《2021年中国高尿酸及痛风趋势白皮书》统计，中国高尿酸血症患者已经达到1.77亿，其中痛风性关节炎(GA)患者超过1466万，成为仅次于糖尿病的第二大代谢性疾病。随着患者数量的增加，临床上对高效、安全的痛风治疗方案的需求也日益迫切。　　《中国高尿酸血症与痛风诊疗指南(2024)》的发布为广大临床医生和相关专业人员提供了一个重要的治疗参考，为痛风的规范化治疗提供了指导。　　金蓓欣：IL-1β抑制剂的新突破　　金蓓欣(注射用伏欣奇拜单抗)被指南推荐为创新治疗方案，尤其是在痛风急性发作患者中的治疗表现上，具有明显优势。该药物是一种全人源化的IL-1β抑制剂，通过单次200毫克皮下注射，可以显著缓解急性痛风发作的疼痛。　　根据指南评价，伏欣奇拜单抗与复方倍他米松相比，在中国患者中表现出非劣于急性痛风发作的疼痛缓解效果，并且在延迟6个月内对新的发作具有优越的疗效。这一评价充分体现了金蓓欣在治疗痛风方面的创新性与卓越性。　　临床数据支持：快速起效与长期疗效　　金蓓欣的Ⅲ期临床试验数据显示，伏欣奇拜单抗的效果显著。患者在接受单次注射后，仅需6至72小时即能感受到明显的镇痛效果，且与复方倍他米松相当。在6个月内，首次复发的风险降低了87%。此外，药物的安全性也得到了验证，试验中并未发现与药物相关的严重不良反应。　　这些临床结果展现了金蓓欣的三大优势——快速见效、长期控制、安全可靠，使其在痛风治疗领域具备了巨大的市场潜力。　　适应症与治疗优势　　伏欣奇拜单抗适用于那些对非甾体类抗炎药(NSAIDs)和/或秋水仙碱禁忌、不耐受或缺乏疗效的成人痛风性关节炎急性发作患者。此外，对于那些不适合反复使用类固醇激素的患者，金蓓欣也提供了一种理想的治疗选择。　　其注射方式简便，一次皮下注射即可带来快速缓解，给患者带来了更大的治疗便利。　　未来展望：满足巨大市场需求　　金蓓欣凭借其显著的临床优势，有望成为中国痛风治疗市场的领军药物，并满足患者日益增长的治疗需求。随着金蓓欣的广泛应用，金赛药业在自身免疫性疾病治疗领域的市场份额也将进一步扩大，帮助更多痛风患者摆脱疾病困扰，提升生活质量。　　这款创新药物的上市不仅为患者提供了更有效的治疗选择，也为中国痛风领域的创新治疗树立了新的标杆。

　　7月24日，阿斯利康宣布其研发的Gefurulimab在针对成人全身型重症肌无力(gMG)患者的PREVAIL三期临床试验中获得了显著的疗效。全身型重症肌无力是一种影响神经肌肉的罕见慢性自身免疫疾病，患者常出现肌肉功能丧失和严重的无力感。Gefurulimab作为一种创新的迷你双特异性抗体，展现出了极好的治疗潜力。　　Gefurulimab的创新机制与优势　　Gefurulimab是一种迷你双特异性抗体，具有25kD的小分子量，其中一部分是靶向补体C5的抗体重链，另一部分则与白蛋白特异性结合。这种结构不仅增强了其在组织中的渗透性，还通过与白蛋白的结合延长了药物的半衰期，使其成为一种每周一次的皮下注射疗法。Gefurulimab的设计能够帮助患者更好地管理疾病，提升其治疗的便利性和自我管理能力。　　临床试验的显著结果　　在PREVAIL三期临床试验中，Gefurulimab表现出了良好的疗效，特别是在抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的全身型重症肌无力成人患者中。在第26周，Gefurulimab与安慰剂相比，在重症肌无力日常生活活动能力量表(MG-ADL)的总分上显示了统计学和临床上显著的改善。这一结果为全身型重症肌无力患者带来了新的希望。　　良好的耐受性与安全性　　Gefurulimab在试验中表现出了良好的耐受性，其安全性与之前的C5抑制剂治疗试验中的结果一致。并且，试验中并未发现新的安全性信号，这为Gefurulimab的临床应用提供了有力的支持。这种疗法不仅改善了患者的临床症状，还因其较少的副作用而成为gMG治疗的一个有前景的选择。　　C5抑制剂在重症肌无力治疗中的潜力　　C5抑制剂通过阻断补体系统中的C5蛋白，抑制炎症和免疫反应，对多种自身免疫性疾病如重症肌无力、阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)、视神经脊髓炎(NMOSD)等具有重要的治疗潜力。阿斯利康的Gefurulimab作为C5抑制剂，具有每周一次皮下注射的优点，未来有望成为患者管理病情的便捷方案。　　阿斯利康在C5抑制剂领域的领导地位　　阿斯利康作为C5抑制剂领域的领先者之一，其研发的瑞利珠单抗已在中国获得批准，用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的gMG患者。Gefurulimab的最新试验结果进一步巩固了阿斯利康在该领域的研发基础，展示了公司在罕见病治疗领域的深厚技术积累。随着Gefurulimab的进一步推广，阿斯利康有望继续在全球市场上占据领导地位。　　竞争对手的进展　　在全球市场上，其他制药公司也在加大对补体抑制剂的研发。例如，安斯泰来收购了Iveric Bio，并通过其核心产品Izervay进入了老年退行性眼病领域，Izervay成为全球首个可长期使用的补体C5抑制剂。此外，诺华也在口服因子B抑制剂LPN023上发力，正在进行2期临床试验，旨在为阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者提供新的治疗选择。这些竞争者的进展使得补体抑制剂市场在全球范围内竞争激烈。　　结语：未来展望　　Gefurulimab的成功研发和临床试验结果为全身型重症肌无力患者提供了新的治疗选择，尤其是在每周一次的皮下注射形式下，这种疗法不仅简化了治疗流程，也大大提高了患者的生活质量。随着C5抑制剂技术的不断进步，阿斯利康和其他制药公司将在罕见病治疗领域继续展开激烈竞争。未来，患者在重症肌无力等疾病的治疗中将受益于更多创新药物的出现。

　　近期，基孔肯雅病毒(CHIKV)在全球范围内的传播引发了广泛关注。根据世界卫生组织(WHO)的数据，目前已有119个国家和地区报告了该病毒的传播，全球大约550万人正面临感染风险。中国广东省也陆续报告了病例，截至7月22日，感染人数已突破3000例，且数字仍在上升。这一病毒曾被忽视，现如今正迅速蔓延，带来了前所未有的公共卫生挑战。　　基孔肯雅病毒概述　　基孔肯雅病毒最早于1952年在坦桑尼亚被发现，其名字来源于马孔德语，意指“弯曲成一团”，形象地描述了患者因剧烈关节疼痛而弯曲身体的状态。该病毒属于阿尔法病毒属，主要通过蚊虫叮咬传播。感染者通常会在2到12天内出现高热、关节痛、头痛等症状，关节痛是最具特征性的表现，疼痛可持续数周甚至数月，影响患者的日常生活。　　病毒的传播主要依赖白纹伊蚊和埃及伊蚊，它们在温暖地区繁殖力强，特别是在中国南方，每到夏季疫情风险更大。此外，基孔肯雅病毒还可能通过母婴传播和血液传播增加防控难度。　　全球传播情况与中国疫情　　基孔肯雅病毒自2005年以来在全球范围内蔓延，包括印度洋、东南亚、以及美洲等地区均曾爆发大规模疫情。2014年，美洲地区首次出现大规模疫情，迅速波及美国、巴西等国家。而今年，中国广东也出现了多例确诊病例，公共卫生防控压力加大。该病毒的传播速度极快，给全球公共卫生带来严峻考验。　　疫苗与治疗进展　　尽管基孔肯雅病毒的传播速度令人担忧，但疫苗和治疗药物的研发也在积极推进。目前已有两款疫苗进入临床阶段，分别为Ixchiq和Vimkunya。　　Ixchiq：由Valneva公司研发的减毒活疫苗，已获得美国FDA批准，并在多个国家获得批准。该疫苗使用特定病毒株通过减毒技术激发免疫反应。研究表明，接种后7至14天产生免疫反应，免疫效果可持续2年。该疫苗的接种副作用相对较轻，适用于18岁以上人群。　　Vimkunya：由Bavarian Nordic公司研发的基孔肯雅热重组疫苗，是全球首个基于病毒样颗粒(VLP)技术的单剂疫苗。FDA于2024年批准了该疫苗，适用于12岁及以上人群。Vimkunya在接种后也能迅速产生免疫反应，并且不会引发严重不良反应。　　然而，尽管疫苗研发取得了进展，基孔肯雅病毒感染的特效治疗药物仍处于探索阶段。目前，治疗主要依赖对症支持疗法，缓解症状，如使用解热镇痛药和物理治疗等。广谱抗病毒药物如利巴韦林和阿比多尔正在进行临床试验，但仍需进一步验证其效果。　　体外诊断技术迎来新机遇　　随着基孔肯雅病毒疫情的蔓延，国内外多家体外诊断(IVD)企业迅速响应，推出了基孔肯雅病毒核酸检测试剂盒。国内企业如达安基因、仁度生物和万孚生物，凭借其在诊断技术领域的优势，已成功研发出快速检测工具。这些检测试剂盒不仅提高了疫情防控的效率，还大大提升了相关企业的市场竞争力。　　例如，达安基因推出的基孔肯雅病毒核酸检测试剂盒，已经在东南亚市场获得了广泛应用。仁度生物利用实时荧光恒温扩增检测技术开发的试剂盒，能快速检测血清、血浆等样本中的病毒，提供高灵敏度和准确性的检测结果。　　如何有效应对基孔肯雅病毒疫情　　随着基孔肯雅病毒在全球范围内的传播，我们不仅需要关注疫苗和治疗药物的研发进展，还要加强公共卫生防控措施。控制蚊虫传播，减少蚊虫滋生，使用防蚊设备，采取有效的个人防护措施(如穿长袖衣物，涂抹驱蚊剂)都是防控疫情的重要手段。同时，公众应关注疫情动态，支持政府采取必要的防控措施，以减少感染风险。　　总结　　基孔肯雅病毒已成为全球公共卫生的新威胁，尽管我们还未完全准备好应对这一挑战，但疫苗和诊断技术的进展为全球防控提供了有力的支持。通过提升公共卫生响应能力、加强预防措施以及积极推动治疗药物和疫苗的研发，全球可望在未来有效控制这一疫情的蔓延。

　　7月24日，艾力斯宣布其甲磺酸伏美替尼片在中国正式提交了新适应症申请，目标治疗人群为既往接受过含铂化疗但疾病仍进展、或因不耐受含铂化疗而未能获得良好治疗效果的成人局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者，且经基因检测确诊存在EGFR外显子20插入突变(EGFR exon 20ins)。此次申请被纳入优先审评，申请依据为一项单臂临床试验结果。　　伏美替尼在EGFR exon 20插入突变非小细胞肺癌中的疗效数据　　在2023年世界肺癌大会(WCLC)上，艾力斯披露了伏美替尼治疗EGFR exon 20ins非小细胞肺癌的I期FAVOUR研究结果。该研究纳入了30例初治患者以及28例经治患者，并评估了伏美替尼在不同剂量下的疗效。研究结果显示：　　初治患者使用伏美替尼(240mg，每日1次)治疗后的客观缓解率(cORR)为78.6%(22/28)。　　经治患者使用伏美替尼(240mg，每日1次)治疗后的cORR为46.2%(12/26)。　　另外，28例经治患者在使用伏美替尼(160mg，每日1次)治疗后，cORR为38.5%(10/26)。　　这些数据表明，伏美替尼在EGFR exon 20插入突变的非小细胞肺癌患者中，尤其是初治患者，显示出显著的治疗效果。　　伏美替尼的上市进程与现有适应症　　伏美替尼自2021年3月获得中国国家药品监督管理局(NMPA)附条件批准上市，主要用于治疗经EGFR靶向药物治疗后出现T790M突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。2022年6月，伏美替尼的该适应症转为常规批准。此番新适应症的申请，标志着伏美替尼在非小细胞肺癌治疗领域的进一步拓展，尤其是在EGFR exon 20插入突变这一难治类型中的应用。　　优先审评的意义　　此次申请被纳入优先审评意味着，CDE(国家药品监督管理局药品审评中心)将在审核过程中给予更多的资源支持，加速审批流程。对于患者而言，若该新适应症最终获得批准，将为EGFR exon 20插入突变的非小细胞肺癌患者提供新的治疗选择，尤其是那些对传统治疗反应不佳的患者。　　结语：为患者带来新的希望　　伏美替尼作为一种具有创新性的靶向治疗药物，展现了在治疗EGFR exon 20插入突变非小细胞肺癌方面的强大潜力。如果本次申请顺利获得批准，伏美替尼将在进一步扩展其市场份额的同时，也为该类肺癌患者带来新的治疗希望。艾力斯的这一进展无疑将推动非小细胞肺癌治疗的进步，并为广大患者提供更多的选择。

　　7月22日，Replimune宣布收到了来自美国食品药品监督管理局(FDA)关于其溶瘤病毒RP1(vusolimogene oderparepvec)联合纳武利尤单抗治疗晚期黑色素瘤的生物制品许可申请(BLA)的完整回复函(CRL)。这意味着FDA暂时拒绝了该药物的上市申请。　　RP1：创新溶瘤病毒的开发背景　　RP1是Replimune公司开发的一种创新溶瘤病毒，采用经过基因改造的单纯疱疹病毒，添加了融合蛋白(GALV-GP R-)和GM-CSF，旨在提高其对肿瘤的杀伤能力、诱导肿瘤细胞死亡的免疫原性，并激活全身抗肿瘤免疫反应。该药物最初的目标是治疗晚期黑色素瘤患者，特别是那些对传统治疗方法如PD-1抑制剂未能有效反应的患者。　　临床研究：IGNYTE研究的结果　　基于Replimune在2024年提交的II期IGNYTE研究数据，RP1的上市申请已经递交至FDA。该研究纳入了140例晚期黑色素瘤患者，这些患者在接受PD-1药物治疗后出现了疾病进展。研究结果表明，RP1联合治疗显示了32.9%的确认客观缓解率(ORR)，其中缓解持续时间的中位数为33.7个月。该研究还显示，在研究期间，1年和2年总生存期(OS)分别为75.3%和63.3%。　　FDA拒绝原因：缺乏足够对照与充分数据　　尽管IGNYTE研究取得了初步的积极成果，FDA在完整回复函中指出，该研究缺乏对照组，因此无法为RP1的有效性提供足够的实质性证据。此外，FDA还表示，由于患者群体存在较大异质性，研究结果的解读也存在困难。FDA认为，部分验证性研究设计中的关键项目尚未得到充分解决，包括溶瘤病毒各组成部分的贡献。尽管如此，FDA明确表示，当前并未发现该药物存在安全性问题。　　Replimune的回应：希望与FDA尽快沟通　　面对FDA的拒绝决定，Replimune表示将请求召开A类会议，并期望在30天内获得批准。公司希望能够通过更快的沟通机制，与FDA进一步讨论如何改进研究设计，进而加速RP1的批准进程。Replimune强调，若无法顺利推进RP1的批准，该药物在晚期癌症患者中的开发将受到影响。　　结语：溶瘤病毒治疗的未来仍充满潜力　　尽管FDA此次未能批准RP1，溶瘤病毒治疗仍然是癌症治疗领域的前沿探索之一。溶瘤病毒通过定向破坏肿瘤细胞并激活免疫系统，是一种具有巨大潜力的治疗策略。尽管目前面临挑战，但随着研究和临床数据的进一步完善，RP1及类似疗法仍有可能在未来获得批准，为晚期癌症患者提供新的治疗选择。